一項新研究表明：早期采用免疫增強療法有望改善晚期神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒的預(yù)后。
神經(jīng)母細(xì)胞瘤是一種罕見的癌癥，特別“偏愛”嬰兒和5歲以下的兒童。這種癌癥始于未成熟的神經(jīng)細(xì)胞，好發(fā)于腎上腺髓質(zhì)以及胸腹部神經(jīng)纖維。
近半數(shù)的神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒，是在癌癥擴散并被認(rèn)定為高危后才被診斷出來。這種情況下通常采用比較激進(jìn)的治療。典型的治療方案是從高劑量化療開始，然后通過手術(shù)切除可見的腫瘤，再進(jìn)行輔助化療，接著是干細(xì)胞移植來重建免疫系統(tǒng)，然后是放療。
近年來，醫(yī)生們又在治療方案的后加入了另一種武器:單克隆抗體藥物Dinutuximab（商品名：Unituxin）。這種藥物與神經(jīng)母細(xì)胞瘤中名為GD2的神經(jīng)節(jié)苷脂結(jié)合，并使兒童自身免疫系統(tǒng)攻擊癌細(xì)胞。2015年3月，美國FDA批準(zhǔn)Dinutuximab聯(lián)合GM-CSF、白介素-2與維甲酸治療兒童高風(fēng)險神經(jīng)母細(xì)胞瘤。這種免疫療法將高風(fēng)險患者移植手術(shù)后的2年無事件生存率從46%提高到了66%。
新試驗的研究員、圣裘德兒童研究醫(yī)院的韋恩·弗曼博士(Dr. Wayne Furman)說：“盡管我們已竭盡全力，但超過一半的高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒還是復(fù)發(fā)了?！?所以，他的團隊嘗試了一種不同的策略，他們沒有等到后再進(jìn)行抗體治療，而是預(yù)先給患兒進(jìn)行抗體治療，同時進(jìn)行初始化療。這種調(diào)整，部分是基于對某些成人癌癥患者的研究——化療聯(lián)合抗體治療可以改善患者的反應(yīng)。
這項試驗涉及43名患有高風(fēng)險神經(jīng)母細(xì)胞瘤的兒童，但弗曼博士的團隊并沒有使用Dinutuximab。他們選擇了一種類似于Dinutuximab的試驗性抗體，作用于相同的GD2蛋白。研究人員解釋，之所以設(shè)計這種新抗體，是為了減少過敏反應(yīng)和疼痛。
參與研究的患兒接受了6輪化療和抗體治療。僅僅兩輪之后，76%的患兒的腫瘤就出現(xiàn)了一定程度的消退。在初的化療/抗體結(jié)合之后，孩子們轉(zhuǎn)向其他標(biāo)準(zhǔn)治療，包括后一輪的抗體治療。
兩年后，近86%的患兒沒有復(fù)發(fā)或進(jìn)展。研究者說，相比之下，以往沒有使用早期抗體治療的研究中這一比例為50%。
不過，這一研究結(jié)果，還需要在多個中心進(jìn)行更大規(guī)模的試驗中進(jìn)行證實。關(guān)鍵是，這種試驗性抗體不允許在試驗以外使用。目前還不清楚已獲批準(zhǔn)的藥物Dinutuximab是否能達(dá)到預(yù)期效果。為此，他們正在進(jìn)行相關(guān)臨床試驗。
費城兒童醫(yī)院的腫瘤專家Rochelle Bagatell博士說：“的發(fā)現(xiàn)確實為進(jìn)一步研究免疫增強療法作為高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤的‘前線’治療方法提供了依據(jù)。這些數(shù)據(jù)非常有意義。越來越多的證據(jù)表明，化療和免疫治療的結(jié)合可能會改變高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒的預(yù)后?！?/span>
弗曼博士認(rèn)為：“，在治療一開始就使用抗體療法將是一個方向。如果的結(jié)果得到證實，醫(yī)生們可能會調(diào)整治療方案。但這還需要時間來進(jìn)一步研究。”
這項研究結(jié)果近日發(fā)表在《臨床癌癥研究》 雜志網(wǎng)絡(luò)版上。
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