治療侵襲性淋巴瘤 FDA加速批準“first-in-class”口服療法
今日，Karyopharm Therapeutics宣布，美國FDA已經(jīng)加速批準了該公司的“first-in-class”口服選擇性核輸出蛋白抑制劑（SINE）Xpovio（selinexor）擴展適應癥，用于治療復發(fā)/難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。這些患者至少接受過兩種系統(tǒng)治療。這一適應癥的加速批準是基于患者的緩解率數(shù)據(jù)。
DNA損傷是癌細胞的典型特征之一。細胞中存在著一些腫瘤抑制蛋白，它們的作用是監(jiān)控細胞核中DNA的狀態(tài)，如果發(fā)現(xiàn)DNA出現(xiàn)損傷，它們可以介導DNA的修復或者導致細胞凋亡。然而，這些腫瘤抑制蛋白需要位于細胞核中才能正常發(fā)揮作用。癌細胞逃避腫瘤抑制蛋白監(jiān)控的機制之一是通過過度表達一種名為XPO1的核輸出蛋白。它可以將細胞核內(nèi)的腫瘤抑制蛋白通過核孔運送到細胞核外，從而將腫瘤抑制蛋白從細胞核中清除。
Xpovio是一種“first-in-class“XPO1抑制劑。通過抑制XPO1的功能，能夠讓腫瘤抑制蛋白存留在細胞核內(nèi)繼續(xù)發(fā)揮作用，從而抑制腫瘤細胞的增殖。
Xpovio的加速批準是基于多中心、單臂2b期臨床試驗SADAL的結(jié)果，該研究包含了134例復發(fā)/難治性DLBCL患者。SADAL研究達到了其總緩解率（ORR）的主要終點，ORR為29%，包括18例（13%）完全緩解（CR）和21例（16%）部分緩解（PR）。
“加速批準口服Xpovio用于治療復發(fā)/難治性DLBCL，對于治療手段有限的患者來說，是一個重要的里程碑，”Karyopharm公司的創(chuàng)始人、總裁兼科學官Sharon Shacham博士說：“我們與患者、員工、護理人員和醫(yī)生們共享這一巨大成就，他們?yōu)閄povio從初的發(fā)現(xiàn)和臨床開發(fā)到今天的第二個FDA批準作出了不懈的貢獻。”
今年5月，德琪醫(yī)藥與Karyopharm擴展合作協(xié)議，獲得了Xpovio等四款療法在亞太地區(qū)的開發(fā)和推廣權(quán)益，目前該公司正在中國開展多項注冊性臨床研究。
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