新方案治療兒童B細胞淋巴瘤,前景可期
兒童非霍奇金淋巴瘤(NHL)是起源于淋巴結(jié)及其他器官淋巴組織的惡性腫瘤,發(fā)病率僅次于兒童白血病和腦瘤。在兒童中,B細胞非霍奇金淋巴瘤通常是一種侵襲性很強、進展很快的血液腫瘤,大多數(shù)病例屬于伯基特(Burkitt)淋巴瘤。
強化化療方案的應(yīng)用,已將B細胞非霍奇金淋巴瘤的治愈率從1970年代的30%提高到1990年代的85%。這種方案使用大劑量的抗癌藥物,持續(xù)治療數(shù)月。然而,強化化療也可能導致治療相關(guān)的死亡的增加。為進一步改善治療結(jié)果,研究人員亟需尋找化療以外有效的低毒性療法。
美國科羅拉多州兒童醫(yī)院托馬斯·格羅斯(Thomas Gross)醫(yī)學博士說:“利妥昔單抗是一種很好的選擇,早期的研究已表明,化療聯(lián)合利妥昔單抗可以延長成人B細胞淋巴瘤患者的壽命?!?/span>
為了招募到足夠多的B細胞淋巴瘤患兒參與大規(guī)模臨床試驗,嚴格測試化療聯(lián)合利妥昔單抗方案的潛在益處,格羅斯博士團隊開展了一項覆蓋北美、歐洲、亞洲、新西蘭和澳大利亞共10幾個國家的合作臨床研究項目?;颊弑浑S機分配接受標準的強化化療方案或相同的化療方案加6劑量利妥昔單抗。
01、存活率從85%升到95%
研究人員原本計劃招募約600名患者參與這項研究。然而,在只登記了328名2-17歲的患兒后,由于患者數(shù)據(jù)中期分析已顯示利妥昔單抗獲益顯著,所以這項研究提前終止了。這意味著,試驗無需再進行隨機對照了,所有未接受利妥昔單抗治療的兒童均被允許接受治療。
在328名隨機分配只接受化療或化療聯(lián)合利妥昔單抗的患者中,有287人(近90%)患伯基特淋巴瘤。開始治療3年后,單純化療組的無事件生存率為82%,化療聯(lián)合利妥昔單抗治療組的無事件生存率為94%。(無事件生存是指患者沒有出現(xiàn)任何癌癥復發(fā)或惡化的跡象,或發(fā)生第二原發(fā)癌癥,或因任何原因死亡)
單純化療組的患者3年存活率為87%,化療聯(lián)合利妥昔單抗治療組的患者存活率為95%。NCI癌癥治療評估項目馬爾科姆·史密斯(Malcolm Smith)醫(yī)學博士說:“患有侵襲性B細胞淋巴瘤的患兒,若能存活3年而沒有復發(fā),通常就被認為是臨床治愈了。新的治療方案對患有這種惡性淋巴瘤的兒童來說,無疑是一種非常有效的治療。達到95%的存活率,這是一個令人驚喜的結(jié)果。”
在單純化療組和利妥昔單抗聯(lián)合化療組,嚴重副作用(如感染和發(fā)熱性中性粒細胞減少)的發(fā)生率分別為24%和33%。每組有3名患者死于與治療有關(guān)的影響。但史密斯博士說:“大多數(shù)孩子都能耐受這種治療,而且大多數(shù)副作用是可逆的?!?/span>
“接受利妥昔單抗治療的兒童在治療期間感染率更高,但醫(yī)生有辦法成功地應(yīng)對?!备窳_斯博士說,“由于利妥昔單抗不僅會攻擊腫瘤B細胞,也會攻擊正常B細胞,因此,長期對這些患兒進行跟蹤隨訪,以確保他們的免疫系統(tǒng)恢復正常功能也至關(guān)重要。”
這項由NCI支持的兒童腫瘤組和歐洲兒童非霍奇金淋巴瘤組領(lǐng)導的國際研究結(jié)果,為新診斷為B細胞非霍奇金淋巴瘤(包括伯基特淋巴瘤)的兒童和年少年建立了一種新的治療標準??梢韵胂螅孜魡慰孤?lián)合療法將大大減少非霍奇金淋巴瘤患兒的化療毒性。
此外,盡管化療聯(lián)合利妥昔單抗的治愈率很高,但還是有5%的患兒未能治愈,他們也亟需新的治療方法。因為一旦疾病復發(fā),他們將面臨無藥可用的困境。
02、“無藥可用”時,如何化被動為主動?
針對這些治療陷入絕境的患者,“單突變-單藥物”的常規(guī)模式顯然無法滿足他們的治療需求。醫(yī)生一般只會在挽救性治療中嘗試標簽外療法。
而好醫(yī)友腫瘤治療應(yīng)答指數(shù)(TRI)基于多項數(shù)據(jù)的個性化患者疾病模型的廣泛生物模擬而產(chǎn)生,揭示了所有通路及相互級聯(lián)反應(yīng),為患者提供了明確的治療方向。
好醫(yī)友TRI可以讓醫(yī)生和患者“化被動為主動”,對腫瘤的難治性有更清晰的了解,掌握患者對所有可選藥物的反應(yīng)情況,并為新治療方案的選擇提供明確依據(jù)。
好醫(yī)友TRI在血液腫瘤的檢測平均臨床一致性高達90%,相關(guān)試驗結(jié)果發(fā)表在ASCO、ASH等權(quán)威行業(yè)會議上。
好醫(yī)友TRI進入中國一年多來,已攜手國內(nèi)數(shù)十家三甲醫(yī)院,讓包括兒童B細胞淋巴瘤患者在內(nèi)的數(shù)百名腫瘤患者受益,獲得有效的個性化治療方案。
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