近日，美國(guó)FDA宣布：批準(zhǔn)Inqovi(地西他濱+Cedazuridine)片劑上市，用于治療骨髓增生異常綜合癥(MDS)和慢性粒單核細(xì)胞白血病(CMML)成年患者。
Inqovi是一個(gè)經(jīng)FDA和加拿大衛(wèi)生部批準(zhǔn)的口服低甲基化藥物，也是MDS患者在治療選擇上的重大進(jìn)步。
此前，MDS患者需要定期到醫(yī)院接受地西他濱靜脈注射治療。在新冠全球大流行的背景下，Inqovi片劑的獲批，能減少就診次數(shù)，降低患者的感染風(fēng)險(xiǎn)。
骨髓增生異常綜合征
骨髓增生異常綜合征(MDS)是一組異質(zhì)性的造血干細(xì)胞疾病，其特征是骨髓、紅細(xì)胞和巨核細(xì)胞祖細(xì)胞的發(fā)育異常，導(dǎo)致骨髓不能正常生成血細(xì)胞，出現(xiàn)外周血全血細(xì)胞減少、骨髓細(xì)胞增生以及病態(tài)造血。約80%的患者在60歲以上，男性多于女性。
MDS又被稱為“白血病前期”，據(jù)估計(jì)，在美國(guó)該病的發(fā)病率在6萬到17萬之間，約1/3的MDS患者可發(fā)展為急性髓系白血病(AML)。
雖然近年來白血病新療法進(jìn)步明顯，但MDS領(lǐng)域的進(jìn)展仍相對(duì)較少，治療方案有限，以促進(jìn)造血功能的支持治療和免疫治療為主，依然是血液科醫(yī)生面臨的治療難題。該病的預(yù)后較差，患者多因細(xì)胞減少癥相關(guān)的并發(fā)癥(感染和出血)或AML而死亡。
慢性骨髓單核細(xì)胞白血病
慢性骨髓單核細(xì)胞白血病(CMML)是一種克隆性造血惡性腫瘤，其特征是異常單核細(xì)胞在骨髓和血液中聚集。這是一種異質(zhì)性很強(qiáng)的疾病，具有一系列血液學(xué)改變特征，包括類似MDS伴外周血單核細(xì)胞增多的特點(diǎn)。
在美國(guó)，每年有一千多人確診，其中15%至30%的患者會(huì)轉(zhuǎn)化為急性髓系白血病。目前，CMML暫無統(tǒng)一治療方案，異基因造血干細(xì)胞移植是CMML目前可能治愈的方法。
對(duì)于MDSC和MML患者來說，目前獲批的治療方案為去甲基化藥物地西他濱和阿扎胞苷，而這些藥物都是通過靜脈輸注或大劑量皮下注射來給藥的。
口服片劑Inqovi
Inqovi是由固定劑量的胞苷脫氨酶抑制劑Cedazuridine和去甲基化藥物地西他濱(Decitabine)組成的口服片劑。
地西他濱于2006年獲批上市，用于治療MDS。它是一種特異性DNA甲基化轉(zhuǎn)移酶抑制劑，可以逆轉(zhuǎn)DNA的甲基化過程，激活失活的抑癌基因。有研究證實(shí)，小劑量的地西他濱對(duì)MDS患者非常有效。
而Cedazuridine能抑制腸道和肝臟中的胞苷脫氨酶，避免降解地西他濱，讓Inqov通過口服給藥也能達(dá)到與地西他濱靜脈輸注同等的暴露濃度。
此前，F(xiàn)DA曾授予Inqovi優(yōu)先評(píng)審資格和孤兒藥資格。
臨床研究
此次批準(zhǔn)是基于III期ASCERTAIN的臨床試驗(yàn)結(jié)果，在138例初治和經(jīng)治的MDS和CMML患者中開展，評(píng)估了Inqovi與地西他濱靜脈輸液的療效和安全性。
結(jié)果顯示：口服片劑Inqovi與靜脈滴注地西他濱相比，兩者的藥物動(dòng)力學(xué)基本一致，在總共5天的地西他濱曲線下面積(AUC)方面具有等價(jià)性(比值約99%)，即2種治療方案具有同等的地西他濱血藥濃度，達(dá)到了該研究的主要終點(diǎn)。
此外，約有50%以前依賴輸血的患者在接受治療8周內(nèi)不再需要輸血。而且，Inqovi的安全性也與靜脈注射地西他濱基本一致。
用藥方面：Inqovi每日一次，每次一片，連續(xù)5天(每個(gè)周期的前5天)，每28天一個(gè)周期。
創(chuàng)新口服藥物Inqovi的批準(zhǔn)，為MDS和CMML患者帶來一種更便捷的治療選擇!
高?；颊呷绾巫プ≈委煛包S金時(shí)間”
對(duì)于部分高危MDS患者，去甲基化藥物治療效果往往不理想，治療選擇更加有限，可能很快轉(zhuǎn)化為急性白血病。這些患者該怎么辦呢?
為此，好醫(yī)友腫瘤治療應(yīng)答指數(shù)(TRI)通過一種結(jié)合了分子基因檢測(cè)、體外藥物敏感性篩選(DSS)和人工智能驅(qū)動(dòng)的生物模擬的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)手段，幫助這類患者抓住30天的“黃金時(shí)間”，制定較好個(gè)性化治療方案。
2019 ASH、2020 ASCO等國(guó)際前列學(xué)術(shù)會(huì)議已公布了難治性MDS患者采用好醫(yī)友TRI指導(dǎo)臨床治療決策的相關(guān)臨床研究。結(jié)果顯示，好醫(yī)友TRI推薦的個(gè)性化治療方案可準(zhǔn)確預(yù)測(cè)患者對(duì)特定藥物(或藥物組合)的治療反應(yīng)，并使部分患者能接受異基因造血干細(xì)胞移植，實(shí)現(xiàn)治愈。
好醫(yī)友TRI進(jìn)入中國(guó)一年多來，已攜手國(guó)內(nèi)近百家三甲醫(yī)院，讓包括MDS和CMML患者在內(nèi)的數(shù)百名腫瘤患者受益，獲得了匹配的個(gè)性化治療方案。
聲明：本文版權(quán)歸原作者所有，轉(zhuǎn)載文章僅為傳播更多信息，如作者信息標(biāo)記有誤，或侵犯您的版權(quán)，請(qǐng)聯(lián)系我們，我們將在及時(shí)修改或刪除內(nèi)容，聯(lián)系郵箱：marketing@360worldcare.com
