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  治療鐮狀細胞病靶向藥Adakveo獲批，顯著減少住院次數(shù)
  
  2020-11-06 來源：好醫(yī)友
  
  
  
  近日，歐盟委員會(EC)批準一重磅療法Crizanlizumab(Adakveo)上市，用于16歲以上鐮狀細胞病患者，降低血管阻塞危象(VOC)或疼痛危象的發(fā)生頻率。Crizanlizumab可作為羥基脲(HU / HC)的附加療法，也可作為單藥療法用于羥基脲不適合或應答不足的患者。
  
  Crizanlizumab是獲批用于SCD患者預防VOC的靶向療法，同時也是一個結(jié)合P-選擇素的靶向生物制劑。
  
  研究數(shù)據(jù)表明，Crizanlizumab可大大降低VOC的發(fā)生率，并減少住院時間。
  
  “死神的鐮刀”：要命的血管阻塞性危象
  
  鐮狀細胞病(SCD)是一種罕見的遺傳性血液病，因紅細胞呈鐮刀狀而得名。鐮刀狀的紅細胞如同“死神的鐮刀”，會阻塞毛細血管和小血管，造成貧血、疼痛、器官衰竭甚至過早死亡。
  
  在SCD患者中，當多個血細胞粘連在一起，并黏附在血管上時，就有可能發(fā)生血管阻塞性危象(VOC)，導致疼痛發(fā)生。臨床可表現(xiàn)為急性發(fā)生的骨痛、胸痛或腹痛、血尿等，而且可在疾病過程中反復出現(xiàn)，大大增加了患者器官受損程度和早夭的風險。
  
  同時，VOC也是導致鐮狀細胞病發(fā)病和住院的主要原因，而降低血細胞和血管粘性有助于減少患者經(jīng)歷VOC的天數(shù)。
  
  多年來，SCD僅有一種治療性藥物——羥基脲(Hydroxyurea)，這種化療藥物能降低一半的VOC發(fā)生率，但會引起嚴重毒副反應，有致癌風險。2017年，F(xiàn)DA才批準了VOC的一款新療法l-谷氨酰胺，有助于限制血管阻塞性危象的持續(xù)時間、嚴重程度和發(fā)生頻率。
  
  靶向生物制劑：Crizanlizumab
  
  Crizanlizumab是一款靶向P-選擇素(P-selectin)的單克隆抗體。P-選擇素是一種細胞粘附蛋白，在多細胞相互作用中起重要作用，導致鐮狀細胞疾病的血管閉塞。
  
  Crizanlizumab通過與活化的內(nèi)皮和血小板表面上的P-選擇素結(jié)合，可阻斷內(nèi)皮細胞、血小板、紅細胞和白細胞間的相互作用，有效降低多細胞粘附。
  
  去年11月，Crizanlizumab獲美國FDA批準，用于預防16歲及以上鐮狀細胞患者的VOC復發(fā)，成為首款獲批治療VOC的靶向療法。
  
  同月，F(xiàn)DA批準了另一款新療法Voxelotor(Oxbryta)上市，用于治療成人和12歲以上青少年SCD患者，減少貧血和VOC發(fā)生頻率。
  
  不過，目前這兩款新藥均尚未在國內(nèi)獲批。
  
  臨床試驗數(shù)據(jù)亮眼，住院次數(shù)顯著降低!
  
  此次批準基于II期SUSTAIN臨床研究的積極數(shù)據(jù)，該試驗旨在評估Crizanlizumab聯(lián)用或不聯(lián)用羥基脲療法，在預防SCD患者發(fā)生VOC方面的療效和安全性。
  
  結(jié)果表明：
  
  ·與安慰劑相比，接受Crizanlizumab治療的患者每年因VOC接受治療的次數(shù)為1.63次，相比對照組的2.98次，顯著降低了45%;且無論SCD基因型或羥基脲使用如何，均觀察到VOC發(fā)生頻率在臨床上的顯著降低。
  
  ·在治療期間，Crizanlizumab組沒有經(jīng)歷任何VOC的患者比例是安慰劑組的2倍以上(36%VS 17%);
  
  ·治療組將年平均住院天數(shù)降低了42% (Crizanlizumab的住院天數(shù)為4.0天，而安慰劑組為6.87天);
  
  ·治療組首次接受VOC治療的中位時間是安慰劑組的3倍(4.07個月 VS 1.38個月)。
  
  Crizanlizumab大大降低了鐮狀細胞病患者疼痛發(fā)作的次數(shù)，給發(fā)生血管阻塞性危象的患者帶來了新的治療方案。
  
  另外，好醫(yī)友獲悉，治療重度鐮狀細胞病的CRISPR/Cas9基因編輯療法CTX001，已獲得FDA授予的“快速通道”資格和“孤兒藥”、“再生醫(yī)學先進療法”認定，值得鐮狀細胞病患者期待。
  
  該療法分離患者自體血液干細胞后，用基因編輯技術(shù)增加其HbF表達，再將改造后的細胞回輸?shù)交颊唧w內(nèi)。
  
  臨床試驗表明，重度SCD患者在輸注1次CTX001后，便快速實現(xiàn)了強勁、持久、泛細胞HbF(胎兒血紅蛋白)高水平表達，有望減輕減輕患者痛苦，緩解鐮狀細胞危象。
  
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