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骨髓瘤的全新聯(lián)合療法
2019-08-30
來(lái)源:好醫(yī)友
談及血液腫瘤,大家馬上會(huì)聯(lián)想到白血病。但其實(shí),多發(fā)性骨髓瘤其實(shí)比白血病更常見(jiàn),是第二大血液腫瘤,但人們對(duì)這種多見(jiàn)于中老年人的血癌卻比較陌生。
多發(fā)性骨髓瘤是一種起源于骨髓內(nèi)漿細(xì)胞的惡性腫瘤,可產(chǎn)生大量單克隆免疫球蛋白分子。該病臨床表現(xiàn)復(fù)雜多樣,早期常無(wú)典型癥狀,主要表現(xiàn)有骨痛、貧血、腎功能不全、高鈣血癥、反復(fù)感染等癥狀,此不易被發(fā)現(xiàn)。
在多發(fā)性骨髓瘤中,有一部分患者對(duì)多種標(biāo)準(zhǔn)療法都有抵抗,臨床上治療選擇非常有限。這類患者往往只能在絕望中走向生命的盡頭。
不過(guò),近期《新英格蘭醫(yī)學(xué)》雜志發(fā)表了一項(xiàng)臨床研究,一種新的聯(lián)合療法有望為這類患者帶去新的治療希望。
這項(xiàng)試驗(yàn)對(duì)Selinexor和地塞米松(Dexamethasone)聯(lián)合療法進(jìn)行了測(cè)試。結(jié)果發(fā)現(xiàn),Selinexor聯(lián)合地塞米松顯著降低了1/4以上多發(fā)性骨髓瘤患者的疾病進(jìn)程,其中有2名患者達(dá)到了完全緩解(CR)。
蛋白質(zhì)和信使RNA在癌細(xì)胞生長(zhǎng)中起著重要作用。Selinexor是全球首款核輸出抑制劑,有一種優(yōu)異的作用機(jī)制:它可以阻止癌細(xì)胞內(nèi)蛋白質(zhì)和信使RNA從細(xì)胞核向細(xì)胞質(zhì)的輸出,從此導(dǎo)致癌細(xì)胞死亡。這種療法對(duì)40%左右的多發(fā)性骨髓瘤患者有反應(yīng)。
美國(guó)西奈山蒂施癌癥研究所癌癥研究所多發(fā)性骨髓瘤項(xiàng)目主任、血液和腫瘤學(xué)教授Sundar Jagannath說(shuō):“這種具有全新作用機(jī)制的療法可以殺死患者的癌細(xì)胞,為這些治療陷入絕境的患者帶來(lái)了新的希望。如果沒(méi)有這種新的療法,他們將被送去臨終關(guān)懷機(jī)構(gòu)?!?/span>
這項(xiàng)代號(hào)STORM Part 2的國(guó)際臨床試驗(yàn)納入了來(lái)自美國(guó)和歐洲的122名患者,接受口服Selinexor和地塞米松治療。西奈山醫(yī)院招收了其中1/4的患者?;颊咄ǔT谝坏絻蓚€(gè)月內(nèi)看到藥物反應(yīng)。
西奈山蒂施癌癥研究所多發(fā)性骨髓瘤項(xiàng)目臨床研究主任Ajai Chari博士說(shuō):“這項(xiàng)研究對(duì)多發(fā)性骨髓瘤患者,尤其是多種標(biāo)準(zhǔn)治療無(wú)效的患者來(lái)說(shuō)意義重大。臨床上,對(duì)標(biāo)準(zhǔn)藥物抵抗的患者越來(lái)越多,他們的總生存期很短,有時(shí)還不到3個(gè)月?!?/span>
2019年7月初,美國(guó)FDA批準(zhǔn)了Selinexor治療對(duì)多種療法抵抗的多發(fā)性骨髓瘤患者。Selinexor聯(lián)合其他經(jīng)批準(zhǔn)的藥物治療多發(fā)性骨髓瘤及其他惡性腫瘤(如淋巴瘤和卵巢癌)的臨床試驗(yàn)也正在進(jìn)行中。目前,該藥業(yè)已獲得中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局臨床批件,即將在國(guó)內(nèi)啟動(dòng)臨床試驗(yàn)。
據(jù)了解,西奈山蒂施癌癥研究所近來(lái)成立了一個(gè)新的多發(fā)性骨髓瘤優(yōu)異中心,囊括了國(guó)際知名專家,為多發(fā)性骨髓瘤及相關(guān)疾病患者提供全面、精準(zhǔn)的治療,并將推進(jìn)該疾病的創(chuàng)新研究和個(gè)性化治療。
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