藥渡全球藥物庫顯示，2021年2月，全球共有7個首次獲批上市的新藥, 均為FDA批準(zhǔn)，這其中有5個新分子實(shí)體，一個抗體和一個細(xì)胞療法。
全球第四款CAR-T療法Lisocabtagene maraleucel (商品名：Breyanzi)
淋巴瘤新藥Umbralisib (商品名：Ukoniq)
化療骨髓保護(hù)新藥Trilaciclib (商品名：COSELA)
降脂新藥Evinacumab (商品名：EVKEEZA)
杜氏進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良癥新藥Casimersen (商品名：Amondys 45)
A型鉬輔因子缺乏癥新藥Fosdenopterin (商品名：Nulibry）
骨髓瘤新療法 (肽偶聯(lián)藥物) Melflufen (商品名：Pepaxto）
01Lisocabtagene maraleucel
Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) 是BMS開發(fā)的一款靶向CD19的抑制性嵌合抗原受體(iCAR)T細(xì)胞療法，被批準(zhǔn)用于成年復(fù)發(fā)/難治性彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤 (DLBCL)患者的治療。
Breyanzi是全球第4款獲批的CAR-T療法，此前，已獲得FDA授予的突破性療法認(rèn)定，再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定 (RMAT) 和彌漫性大B-細(xì)胞淋巴瘤，濾泡中心淋巴瘤，原發(fā)性縱隔B細(xì)胞淋巴瘤和套細(xì)胞淋巴瘤4項孤兒藥資格認(rèn)定。其特別之處在于該療法中CD8陽性和CD4陽性T細(xì)胞的比例 (1:1) 能得到有效控制, 從而更好的控制細(xì)胞療法的毒副作用。
02Umbralisib
Umbralisib由TG Therapeutics研發(fā)，被批準(zhǔn)用于治療既往接受過至少一種基于抗CD20療法的復(fù)發(fā)/難治性邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）患者，以及既往接受過至少三線全身治療的復(fù)發(fā)/難治性濾泡性淋巴瘤（FL）成人患者。
Umbralisib是首款獲批的口服PI3Kδ/CK1ε抑制劑，此前曾獲得美國FDA授予的快速通道資格，孤兒藥資格，優(yōu)先審評資格和突破性療法認(rèn)定。
03Trilaciclib
Trilaciclib是G1 Therapeutics開發(fā)的一款短效而可逆的CDK4/6抑制劑，被批準(zhǔn)用于預(yù)防擴(kuò)散期小細(xì)胞肺癌成人患者因化療而導(dǎo)致的骨髓抑制。
Trilaciclib作為在化療期間預(yù)防性給藥以保護(hù)骨髓和免疫系統(tǒng)功能的產(chǎn)品，有望作為基礎(chǔ)化療手段的補(bǔ)充，覆蓋到更為廣泛的患者人群。
2020年8月，先聲藥業(yè)與G1公司達(dá)成特有許可協(xié)議，獲得了Trilaciclib在大中華地區(qū)所有適應(yīng)癥的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。
04Evinacumab
Evinacumab由Regeneron開發(fā)，被批準(zhǔn)用于12歲及以上兒童或成人家族性純合子高膽固醇血癥 (HoFH)患者的治療。
Evinacumab是一種靶向血管生成素樣蛋白3 (ANGPTL3) 的全人源IgG4κ型單抗，是一種全新機(jī)制的降脂藥，通過抑制ANGPTL3而間接加速體內(nèi)脂肪的降解。此前已獲得FDA授予的孤兒藥資格，優(yōu)先審評資格和突破性療法認(rèn)定，是一個上市的ANGPTL3抑制劑。
05Casimersen
Casimersen是一款靶向肌營養(yǎng)不良蛋白聚糖(Dystroglycan)的反義寡核苷酸療法，由Sarepta Therapeutics公司研發(fā)，被批準(zhǔn)用于治療基因突變外顯子45跳躍型的杜氏進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良癥(DMD)患者，是被批準(zhǔn)用于此類基因突變DMD的藥物。
Casimersen此次獲批使用了加速批準(zhǔn)通道，該藥曾獲得FDA授予的快速通道資格，優(yōu)先審評資格和孤兒藥資格。
06Fosdenopterin
Fosdenopterin由Origin Biosciences研發(fā)，被批準(zhǔn)用于降低因A型鉬輔因子缺乏癥（MoCD）導(dǎo)致的死亡風(fēng)險，是FDA批準(zhǔn)的首款治療A型MoCD的創(chuàng)新療法，曾獲得FDA授予的突破性療法認(rèn)定和罕見兒科疾病認(rèn)定，此次獲批，Origin 公司也因此獲得FDA頒發(fā)的一張價值過億的優(yōu)先審評券。
A型MoCD是一種由于鉬輔因子合成中斷引起的常染色體隱性遺傳病，極其罕見?；颊咄ǔ閲?yán)重腦病和頑固性癲癇發(fā)作的嬰兒，死亡率高，中位生存時間是4年。此前的治療方案是支持性護(hù)理和針對疾病引起的并發(fā)癥的治療。
fosdenopterin是一種底物替代療法，可以替代cPMP并允許鉬輔因子的合成步驟繼續(xù)進(jìn)行，在激活鉬輔因子依賴性酶的同時消除亞硫酸鹽，減輕中樞神經(jīng)系統(tǒng)癥狀，進(jìn)而降低A型MoCD患者的死亡率。
07Melflufen
Melflufen (又名Melphalan flufenamide) 由Oncopeptides研發(fā)，2月26日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)其與地塞米松聯(lián)用，用于治療復(fù)發(fā)性/難治性多發(fā)性骨髓瘤（MM）成年患者。這是FDA批準(zhǔn)的抗癌肽偶聯(lián)藥物，此前曾獲得FDA授予的優(yōu)先審評資格和孤兒藥資格。
這一批準(zhǔn)是基于關(guān)鍵性2期臨床試驗HORIZON的結(jié)果。在這項臨床試驗中，157例復(fù)發(fā)/難治性MM患者接受了Pepaxto與地塞米松組合療法的治療。試驗結(jié)果顯示，組合療法達(dá)到23.7%的總緩解率，中位緩解持續(xù)時間為4.2個月。
Melflufen是一款“first-in-class”肽偶聯(lián)藥物，利用Oncopeptides公司專有肽-藥物偶聯(lián)物 (PDC) 平臺將烷化劑felphalan (馬法蘭) 與靶向氨肽酶的多肽偶聯(lián)在一起。Melflufen由于其親脂性能夠迅速被MM細(xì)胞攝入，接著在胞內(nèi)迅速被肽酶水解，從而釋放具有親水性的烷化劑。
氨肽酶在腫瘤細(xì)胞中過度表達(dá)，尤其是在晚期癌癥或攜帶高突變復(fù)合的腫瘤中。在體外實(shí)驗中，Melflufen由于能提高烷化劑在細(xì)胞內(nèi)的濃度，殺傷MM細(xì)胞的能力比其攜帶的烷化劑高50倍。
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