IgA腎病有望迎來靶向藥，終結(jié)年輕尿毒癥患者的“噩夢”
近日，年輕腎病患者又迎來福音：一種新型口服靶向釋放制劑Nefecon向美國FDA遞交新藥申請(NDA)，用于治療原發(fā)性IgA腎病(IgAN)。Nefecon可通過靶向下調(diào)IgA1，治療原發(fā)性IgA腎病。
年輕患者的“噩夢”：IgA腎病
原發(fā)性IgA腎病是常見的腎小球疾病，也是導致終末期腎病的主要原因之一。該病高發(fā)于青壯年，20~40歲患者占80%，使得這類人群過早的與尿毒癥打交道。
IgA腎病起病相對隱匿，癥狀不明顯，主要特征是免疫球蛋白(IgA)在腎小球的沉積。其中，約1/3的患者會出現(xiàn)反復發(fā)作的肉眼/鏡下血尿，或伴有不同程度的蛋白尿。
多數(shù)患者確診時已到了中后期，錯過就診良機。其中約50%的IgA腎病患者會在30年內(nèi)發(fā)展為終末期腎病，需要腎透析或腎臟移植。不僅嚴重影響患者的生活質(zhì)量，還給家庭帶來沉重的治療負擔。
目前，IgA腎病發(fā)病機制仍未明確，臨床也尚無獲批的療法，主要以支持性治療為主，亟需更好的治療方案。
口服靶向釋放劑：Nefecon
Nefecon是一款新型的布地奈德口服靶向釋放制劑，作用機制是將藥物遞送至患者疾病起源的小腸下部的Peyer斑塊區(qū)域。
Nefecon通過利用專有的技術(shù)，可使藥物通過胃和腸而不會被吸收，僅當其到達下部小腸時才被釋放。
另外，該藥的生物利用度非常低，約90%的活性物質(zhì)在進入體循環(huán)前就會在肝臟中被滅活。這意味著高濃度藥物可以在局部發(fā)揮作用，而且全身暴露和副作用較低。
值得高興的是，去年年底，Nefecon緩釋膠囊已獲國家藥品監(jiān)督管理局批準進入臨床試驗，未來中國患者有望早期用上這一創(chuàng)新藥物。
臨床試驗
這一NDA的提交基于NefIgArd關(guān)鍵性3期研究A部分的陽性數(shù)據(jù)。
該研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的國際多中心研究，旨在評估Nefecon在200名IgA腎病成年患者中的療效和安全性。
結(jié)果顯示：
與安慰劑相比，16 mg的Nefecon治療9個月后，患者的尿蛋白肌酐比率(UPCR)或蛋白尿在統(tǒng)計學上顯著降低，并在12個月時持續(xù)改善。治療組比安慰劑組較基線平均減少量為27%(31% VS 5%)。
關(guān)鍵次要終點方面，與安慰劑相比，Nefecon治療組腎小球濾過率(eGFR)高出7%的治療獲益。
并且Nefecon的耐受性良好，其安全性與2b期結(jié)果保持一致，并且與布地奈德的已知安全性相一致。
NefIgArd研究的B部分被設計為一項驗證性的上市后觀察性試驗，以證實長期的腎臟保護，并評估給藥兩年內(nèi)，通過eGFR測量得到的治療組和安慰劑組患者之間的腎功能差異。
如果獲得批準，Nefecon將成為治療IgA腎病的一個藥物，并具有改善疾病的潛力。
好醫(yī)友提醒：
IgA腎病起病隱匿，且多數(shù)疾病進展相對較慢，預防和早診早治是關(guān)鍵。正常人至少每年要做一次尿檢，一旦發(fā)現(xiàn)有血尿、蛋白尿等癥狀，建議咨詢專業(yè)醫(yī)生的意見。
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