干細胞治療糖尿病不遠了，這款細胞療法獲得FDA的快速通道認定
2021年03月，Vertex制藥公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予其在研細胞療法VX-880快速通道資格（FTD）。VX-880是一種干細胞衍生的、完全分化的胰島細胞療法，用于治療1型糖尿?。═1D）[1]。
快速通道資格（FTD）旨在加速針對嚴重疾病的藥物開發(fā)和快速審查，以解決關鍵領域嚴重未獲滿足的醫(yī)療需求。試驗性藥物獲得快速通道資格，意味著藥企在研發(fā)階段可以與FDA進行更頻繁的互動，在提交上市申請后如果符合相關標準，則有資格進行加速審批和優(yōu)先審查，此外也有資格進行滾動審查。
值得一提的是，VX-880是一個利用完全分化的、產(chǎn)生胰島素的胰島細胞治療1型糖尿病的干細胞衍生療法。另外，VX-880是已知的一個也是少有一個被授予快速通道資格（FTD）的胰島替代療法。
這是一種新穎的胰島細胞療法，用于替代1型糖尿病患者中被破壞的胰島細胞，旨在通過恢復患者的胰島細胞功能（包括胰島素產(chǎn)生）來調(diào)節(jié)血糖水平，有潛力對1型糖尿病患者產(chǎn)生有意義的影響。
目前，研究機構已針對患有嚴重低血糖和低血糖意識受損的1型糖尿病患者啟動了臨床試驗。這是一項1/2期單臂、開放標簽臨床試驗，對伴有低血糖意識受損和嚴重低血糖的1型糖尿病患者進行治療。
這是連續(xù)的、多中心的臨床試驗，將評估不同劑量VX-880的安全性和有效性，大約將有17例患者參加這項臨床試驗。目前已經(jīng)有3個中心開放患者招募，包括邁阿密大學，賓夕法尼亞大學和馬薩諸塞州總醫(yī)院，后續(xù)還將有更多中心啟動。
VX-880臨床試驗將包括完全分化的功能性胰島細胞的輸注，以及長期的聯(lián)合免疫抑制治療，以保護胰島細胞免受免疫排斥。
干細胞治療糖尿病進展不斷
在今年2月的時候，F(xiàn)DA批準了干細胞治療I型糖尿病新藥（VX-880）的臨床試驗申請。
事實上，近年來，干細胞治療糖尿病相關的臨床試驗相繼取得進展。截至2021年3月，在美國國立衛(wèi)生研究院的臨床試驗注冊庫clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊的有關干細胞治療1型糖尿病的臨床研究有63項。
在我們國家，與糖尿病（包括并發(fā)癥）相關的干細胞新藥申請也獲得了臨床試驗默示許可。
此外，陸續(xù)發(fā)表的臨床研究結果也向我們展示了干細胞治療糖尿病取得的良好效果。2014年發(fā)表的研究結果顯示人臍帶間充質(zhì)干細胞對2型糖尿病患者有較好的治療作用[2]。在該研究中，有22例2型糖尿病患者通過1次靜脈內(nèi)注射和1次通過導管進行胰腺血管內(nèi)注射接受干細胞治療。
2015年，還有研究團隊將20名新確診的成年1型糖尿病患者隨機分為試驗組和對照組，試驗組給予自體間充質(zhì)干細胞移植加胰島素治療，而對照組只給予胰島素治療，隨訪1年，發(fā)現(xiàn)試驗組血漿C肽水平未出現(xiàn)下降，甚至有上升，對照組明顯下降，而且研究期間實驗組未出現(xiàn)明顯的副作用[3]。
2020年發(fā)表的新研究還顯示，干細胞經(jīng)過CRISPR/Cas9基因編輯后，可逆轉糖尿病[4]。不過這是在小鼠模型中取得的結果，關于這部分的人體臨床試驗數(shù)據(jù)，我們?nèi)栽谄诖小?/span>
糖尿病是一類嚴重的全球性健康問題，目前科研人員正在對可能的治療方法和替代療法進行大量研究，并開展了很多有意義的工作。盡管目前仍處于研究階段，但多個研究均顯示出干細胞對糖尿病良好的治療效果，并且臨床試驗相繼獲監(jiān)管部門批準啟動，相信在不久的將來，干細胞治療糖尿病會從研究慢慢走向大眾。
參考文獻：
[1] https://medicaldialogues.in/diabetes-endocrinology/news/fda-grants-fast-track-designation-to-human-stem-cell-therapy-for-type-1-diabetes-75425
[2] Liu X, Zheng P, Wang X, et al. A preliminary evaluation of efficacy and safety of Wharton’s jelly mesenchymal stem cell transplantation in patients with type 2 diabetes mellitus. Stem cell research & therapy, 2014, 5(2): 1-9.
https://stemcellres.biomedcentral.com/articles/10.1186/scrt446
[3] Carlsson PO, Schwarcz E, Korsgren O, Le Blanc K. Preserved β-cell function in type 1 diabetes by mesenchymal stromal cells. Diabetes. 2015 Feb;64(2):587-92.
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/25204974/
[4] Maxwell KG, Augsornworawat P, Velazco-Cruz L, Kim MH, Asada R, Hogrebe NJ, Morikawa S, Urano F, Millman JR. Gene-edited human stem cell-derived β cells from a patient with monogenic diabetes reverse preexisting diabetes in mice. Sci Transl Med. 2020 Apr 22;12(540):eaax9106.
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32321868/
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