數(shù)十年來市場上主流治療AML的方案沒大改變,只有不到三分之一的人能從中幸存下來。先前,為了確定治療AML的潛在新方法,就有研究人員發(fā)現(xiàn):一種叫做 METTL3 的酶在 AML 的發(fā)生及發(fā)展中發(fā)揮著關(guān)鍵作用。當(dāng)METTL3被抑制時,沒有甲基被添加到RNA中,這阻止了其必需蛋白的產(chǎn)生,因此AML細(xì)胞開始死亡。但,目前缺乏能夠特異性抑制METTL3的小分子藥物的研究來治療AML。
2021年4月26日,英國劍橋大學(xué)的研究人員報告了一種治療AML的新方法,并將研究成果發(fā)表在《Nature》上,題為“Small molecule inhibition of METTL3 as a strategy against myeloid leukaemia”。他們發(fā)現(xiàn):STM2457是METTL3酶的特異性抑制劑。通過藥物小分子 STM2457 抑制 METTL3,可阻斷由酶的過表達(dá)引起的癌變作用,從而顯著抑制了AML的進(jìn)程。