創(chuàng)新CAR-T細(xì)胞療法，緩解率100%！有望拯救兒童白血病
近期，F(xiàn)DA授予一種無菌注射療法SH-111優(yōu)先審查資格，用于治療T細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病的小兒患者。
這種白血病堪稱兒童“噩夢(mèng)”，治愈率不到一成
T細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病(T-ALL)約占所有白血病類型的20%，是一種侵襲性極強(qiáng)的惡性血液腫瘤。該病常見于兒童，且疾病進(jìn)展迅速，患者復(fù)發(fā)率和死亡率都很高。
據(jù)世衛(wèi)組織IARC發(fā)布的2020年癌癥負(fù)擔(dān)數(shù)據(jù)顯示，全球白血病死亡人數(shù)超30萬，而我國(guó)白血病死亡人數(shù)達(dá)6萬。
一般，未經(jīng)治療的急性白血病患者，平均生存期僅3個(gè)月，而經(jīng)過治療后，大部分患者可以獲得較好的緩解，甚至部分人群的治愈率能高達(dá)90%。不過，整體而言，白血病的生存率還是較低。
目前，白血病的化療、靶向治療、造血干細(xì)胞移植等方面均取得了長(zhǎng)足進(jìn)步。但約50%的患者在接受一線治療后2年內(nèi)會(huì)復(fù)發(fā)，而復(fù)發(fā)型T-ALL患者預(yù)后較差，治療選擇非常有限，5年生存率小于10%，亟需更好的療法。
通用型CAR-T療法：SH-111
SH-111(CAR-T療法GC027)主要針對(duì)接受過至少2種化療方案治療后仍無法緩解或者出現(xiàn)復(fù)發(fā)的1歲及以上的兒童患者，有望成為T細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病(T-ALL)和T細(xì)胞淋巴母細(xì)胞瘤(T-LBL)的替代治療。
基于TruUCAR平臺(tái)開發(fā)的GC027，是一款首次用于人體試驗(yàn)、靶向CD7的通用型CAR-T療法。
已獲批的CAR-T療法需要從患者血液中提取T細(xì)胞，并對(duì)其進(jìn)行“訓(xùn)練”改造，復(fù)雜、昂貴、耗時(shí)長(zhǎng)，限制了臨床應(yīng)用。有沒有已經(jīng)過基因改造的治療性CAR-T細(xì)胞“現(xiàn)貨”，可以直接按需取用呢?這就是“通用型CAR-T”了。
它可有效解決CAR-T療法的“痛點(diǎn)”，讓更多患者受益于CAR-T療法。然而，通用型同種異體CAR-T療法面臨著免疫排斥反應(yīng)等安全問題。
而GC027無需使用人類白細(xì)胞抗原(HLA)匹配的健康供者的T細(xì)胞進(jìn)行制備。它通過利用雙功能CAR設(shè)計(jì)，特異性靶向患者自身的T細(xì)胞和NK細(xì)胞，可避免直接靶向外源性或同種異體CAR-T細(xì)胞，引發(fā)排斥反應(yīng)。
在2021 AACR年會(huì)上，臨床上一個(gè)通用CAR-T細(xì)胞療法GC027數(shù)據(jù)出爐。
單次輸注3種不同劑量的GC027，緩解率達(dá)100%，全部5名患者在首次評(píng)估時(shí)均達(dá)到緩解。其中，4例(80%)患者在1個(gè)月時(shí)達(dá)到了小殘留病灶陰性的完全緩解。
此外，早在第5天就觀察到了細(xì)胞擴(kuò)增，并持續(xù)了2周。結(jié)果表明該療法在早期臨床中的良好活性，以及在復(fù)發(fā)/難治性T-ALL成年患者中的耐受性。
值得一提的是，目前GC027在中國(guó)的I期臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中，旨在評(píng)估該藥在治療復(fù)發(fā)/難治性T-ALL成人患者的安全性及有效性。
這一全新通用型CAR-T細(xì)胞療法GC027，不需要HLA匹配的健康供者進(jìn)行T細(xì)胞制備，大大減少了CAR-T療法制備的時(shí)間，可增加治療成功率，有望為難治復(fù)發(fā)的急性T淋巴細(xì)胞白血病提供理想的新治療選擇。
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