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  新靶向藥Empaveli,讓罕見血液病PNH患者告別輸血
  
  2021-05-20 來源：好醫(yī)友
  
  
  
  近日，美國FDA批準C3補體抑制劑Empaveli(Pegcetacoplan)上市，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)成年患者，以及C5抑制劑依庫珠單抗或Ravulizumab治療無效的PNH患者。
  
  這是FDA批準的一款治療PNH的C3靶向療法。
  
  夢中“殺手”：罕見血液病PNH
  
  陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)是一種慢性的、威脅生命的罕見血液疾病，由1個或多個造血干細胞的PIG-A基因突變導(dǎo)致，其特征是大量紅細胞減少并出現(xiàn)血尿，睡覺后尤為明顯。
  
  PNH的臨床表現(xiàn)為慢性血管內(nèi)溶血、造血功能衰竭和反復(fù)血栓形成。血栓可發(fā)生在全身各處血管中，損害重要器官并導(dǎo)致過早死亡。
  
  該病可以沒有征兆的發(fā)生在任何年齡段，主要集中在20-40歲，導(dǎo)致多數(shù)患者在青壯年時期就喪失勞動力。同大部分罕見病一樣，PNH的發(fā)病癥狀多樣，有吞咽困難、呼吸短促、腹痛、尿色加深等，初期極易誤診。
  
  目前，PNH治療主要是通過C5補體抑制劑來抑制C5蛋白，或輔以激素、輸血抗凝治療。
  
  截至目前，獲批治療PNH的C5補體抑制劑有且僅有2款：依庫珠單抗(Soliris，2007年)和Ultomiris(2018年)。
  
  在2018年，依庫珠單抗注射液(舒立瑞)獲國家藥監(jiān)局批準治療PNH，為國內(nèi)的PNH患者帶來治療的希望。
  
  然而，根據(jù)一項回顧性研究，接受C5抑制劑治療的患者，至少有72%的患者持續(xù)存在較低血紅蛋白，至少36%的患者每年需要一次或多次輸血，導(dǎo)致這類患者需要更好的療法。
  
  C3補體抑制劑：Empaveli
  
  Empaveli是一種C3靶向抑制劑，旨在調(diào)節(jié)補體級聯(lián)反應(yīng)的過度激活，這是導(dǎo)致許多嚴重疾病的發(fā)生和發(fā)展的重要原因。
  
  該藥是與聚乙二醇聚合物結(jié)合而成的合成環(huán)狀肽，可以特異性結(jié)合C3和C3b。
  
  目前，Empaveli已向歐洲藥品管理局遞交申請，預(yù)計今年下半年做出審批回復(fù)。
  
  患者血紅蛋白水平顯著改善，有望告別輸血!
  
  這一批準基于一項多中心、頭對頭的3期PEGASUS研究的積極結(jié)果。該研究入組80名PNH成年患者，旨在研究與依庫珠單抗相比，Empaveli的療效和安全性。
  
  近期發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上結(jié)果顯示：
  
  第16周時，Empaveli治療組患者的血紅蛋白水平相對基線水平的變化顯著優(yōu)于依庫珠單抗，治療組的血紅蛋白水平平均增加3.84 g / dL。
  
  此外，Empaveli治療組有85%的患者在16周內(nèi)無需輸血，而依庫珠單抗組僅為15%。
  
  Empaveli不僅可以通過增加血紅蛋白和減少輸血需求來改善PNH患者的生活，還支持既往接受過C5抑制劑治療的患者接受該藥治療，大大增加了該藥的治療人群，造福更多的罕見血液病患者。
  
  相較其他發(fā)病率較高的疾病，罕見病患者面臨著更大的困境：確診困難、誤診率高、吃不起特效藥，以及藥廠因市場規(guī)模較小缺乏研發(fā)動力而導(dǎo)致患者無藥可用等。近年來，中國醫(yī)療水平進步巨大，但在罕見病領(lǐng)域與歐美發(fā)達國家還存在明顯差距。
  
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