帕金森病治療迎來(lái)新進(jìn)展，拜耳推進(jìn)兩款突破性細(xì)胞與基因療法
2021-06-09
來(lái)源：拜耳集團(tuán)
6月8日，拜耳集團(tuán)宣布其全資下屬的臨床試驗(yàn)階段生物制藥公司BlueRock（BlueRock Therapeutics）在開(kāi)放標(biāo)簽I期臨床研究中成功完成對(duì)一名帕金森病患者的給藥，這也是其由多能干細(xì)胞產(chǎn)生的多巴胺能神經(jīng)元DA01的首劑給藥。同時(shí)，拜耳旗下全資下屬臨床試驗(yàn)階段的腺相關(guān)病毒（AVV）基因治療公司AskBio（Asklepios BioPharmaceutical Inc.）也正在推進(jìn)一項(xiàng)基因療法項(xiàng)目，旨在提供針對(duì)帕金森病的先進(jìn)治療方法。目前，此項(xiàng)目正在對(duì)一項(xiàng)Ib期臨床研究進(jìn)行患者招募和評(píng)估。
拜耳細(xì)胞與基因治療全球負(fù)責(zé)人Wolfram Carius表示：“BlueRock和AskBio公司的臨床候選療法對(duì)于治療帕金森病擁有巨大的潛力。我們一次有可能阻止并逆轉(zhuǎn)這種退行性疾病，從而真正幫助那些有高度未滿足醫(yī)療需求的患者。雖然項(xiàng)目還處于臨床試驗(yàn)的早期階段，但我們會(huì)堅(jiān)定推動(dòng)突破性科學(xué)發(fā)展，期待為亟待創(chuàng)新藥物的患者的生活帶來(lái)顯著改善。”
帕金森病是常見(jiàn)的神經(jīng)退行性運(yùn)動(dòng)障礙疾病，影響全球超過(guò) 1000 萬(wàn)人。它是由大腦中神經(jīng)細(xì)胞損傷引起的，導(dǎo)致多巴胺（一種參與例如記憶或運(yùn)動(dòng)等過(guò)程的神經(jīng)遞質(zhì)）水平降低。該疾病通常開(kāi)始表現(xiàn)為一只手的震顫。其他癥狀包括僵硬、痙攣和運(yùn)動(dòng)障礙（面部、手臂、腿或軀干的不自主、不穩(wěn)定、扭體樣狀態(tài)）。例如左旋多巴的多巴胺替代物通常用于緩解疾病的癥狀，但其作用會(huì)隨著疾病的進(jìn)展而減弱，目前尚無(wú)可以改善病情的治療手段。通過(guò)針對(duì)疾病根源，細(xì)胞與基因治療旨在實(shí)現(xiàn)超越對(duì)癥治療的目標(biāo)。
BlueRock使用真正的多巴胺能神經(jīng)元，旨在重新支配人腦受影響的區(qū)域并逆轉(zhuǎn)退化過(guò)程，從而實(shí)現(xiàn)恢復(fù)運(yùn)動(dòng)功能的可能。 BlueRock的臨床試驗(yàn)將在美國(guó)與加拿大的研究中心招募十名患者。在這項(xiàng)研究中，患者接受手術(shù)將產(chǎn)生多巴胺的細(xì)胞移植到殼核中，而殼核是受到帕金森病影響的大腦深部結(jié)構(gòu)。I期研究 （NCT04802733）的主要目標(biāo)是評(píng)估DA01細(xì)胞移植后一年期的安全性與耐受性。該研究的次要目標(biāo)是評(píng)估移植后一年期和兩年期移植細(xì)胞存活與運(yùn)動(dòng)效應(yīng)的證據(jù)，評(píng)估兩年期的持續(xù)安全性和耐受性，以及評(píng)估移植的可行性。
AskBio的方法由AAV組成，該AAV將人膠質(zhì)細(xì)胞源性神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子（GDNF）基因遞送至殼核內(nèi)的神經(jīng)元，從而讓受帕金森病影響的大腦區(qū)域表達(dá)和分泌GDNF蛋白。使用AAV-GDNF進(jìn)行的長(zhǎng)期實(shí)驗(yàn)表明：在嚙齒類動(dòng)物和非人靈長(zhǎng)類動(dòng)物模型中，GDNF的持續(xù)表達(dá)可以促進(jìn)中腦神經(jīng)元的再生以及運(yùn)動(dòng)功能的顯著恢復(fù)。 AskBio的臨床研究目前正在美國(guó)招募并評(píng)估患者進(jìn)行Ib期臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)價(jià)安全性及初步療效。自2020年8月啟動(dòng)以來(lái)，共有十名患者被招募入組Ib期研究（NCT04167540）。
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