帕金森病治療迎來新進(jìn)展,拜耳推進(jìn)兩款突破性細(xì)胞與基因療法
6月8日,拜耳集團(tuán)宣布其全資下屬的臨床試驗(yàn)階段生物制藥公司BlueRock(BlueRock Therapeutics)在開放標(biāo)簽I期臨床研究中成功完成對(duì)一名帕金森病患者的給藥,這也是其由多能干細(xì)胞產(chǎn)生的多巴胺能神經(jīng)元DA01的首劑給藥。同時(shí),拜耳旗下全資下屬臨床試驗(yàn)階段的腺相關(guān)病毒(AVV)基因治療公司AskBio(Asklepios BioPharmaceutical Inc.)也正在推進(jìn)一項(xiàng)基因療法項(xiàng)目,旨在提供針對(duì)帕金森病的先進(jìn)治療方法。目前,此項(xiàng)目正在對(duì)一項(xiàng)Ib期臨床研究進(jìn)行患者招募和評(píng)估。
拜耳細(xì)胞與基因治療全球負(fù)責(zé)人Wolfram Carius表示:“BlueRock和AskBio公司的臨床候選療法對(duì)于治療帕金森病擁有巨大的潛力。我們一次有可能阻止并逆轉(zhuǎn)這種退行性疾病,從而真正幫助那些有高度未滿足醫(yī)療需求的患者。雖然項(xiàng)目還處于臨床試驗(yàn)的早期階段,但我們會(huì)堅(jiān)定推動(dòng)突破性科學(xué)發(fā)展,期待為亟待創(chuàng)新藥物的患者的生活帶來顯著改善。”
帕金森病是常見的神經(jīng)退行性運(yùn)動(dòng)障礙疾病,影響全球超過 1000 萬(wàn)人。它是由大腦中神經(jīng)細(xì)胞損傷引起的,導(dǎo)致多巴胺(一種參與例如記憶或運(yùn)動(dòng)等過程的神經(jīng)遞質(zhì))水平降低。該疾病通常開始表現(xiàn)為一只手的震顫。其他癥狀包括僵硬、痙攣和運(yùn)動(dòng)障礙(面部、手臂、腿或軀干的不自主、不穩(wěn)定、扭體樣狀態(tài))。例如左旋多巴的多巴胺替代物通常用于緩解疾病的癥狀,但其作用會(huì)隨著疾病的進(jìn)展而減弱,目前尚無(wú)可以改善病情的治療手段。通過針對(duì)疾病根源,細(xì)胞與基因治療旨在實(shí)現(xiàn)超越對(duì)癥治療的目標(biāo)。
BlueRock使用真正的多巴胺能神經(jīng)元,旨在重新支配人腦受影響的區(qū)域并逆轉(zhuǎn)退化過程,從而實(shí)現(xiàn)恢復(fù)運(yùn)動(dòng)功能的可能。 BlueRock的臨床試驗(yàn)將在美國(guó)與加拿大的研究中心招募十名患者。在這項(xiàng)研究中,患者接受手術(shù)將產(chǎn)生多巴胺的細(xì)胞移植到殼核中,而殼核是受到帕金森病影響的大腦深部結(jié)構(gòu)。I期研究 (NCT04802733)的主要目標(biāo)是評(píng)估DA01細(xì)胞移植后一年期的安全性與耐受性。該研究的次要目標(biāo)是評(píng)估移植后一年期和兩年期移植細(xì)胞存活與運(yùn)動(dòng)效應(yīng)的證據(jù),評(píng)估兩年期的持續(xù)安全性和耐受性,以及評(píng)估移植的可行性。
AskBio的方法由AAV組成,該AAV將人膠質(zhì)細(xì)胞源性神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子(GDNF)基因遞送至殼核內(nèi)的神經(jīng)元,從而讓受帕金森病影響的大腦區(qū)域表達(dá)和分泌GDNF蛋白。使用AAV-GDNF進(jìn)行的長(zhǎng)期實(shí)驗(yàn)表明:在嚙齒類動(dòng)物和非人靈長(zhǎng)類動(dòng)物模型中,GDNF的持續(xù)表達(dá)可以促進(jìn)中腦神經(jīng)元的再生以及運(yùn)動(dòng)功能的顯著恢復(fù)。 AskBio的臨床研究目前正在美國(guó)招募并評(píng)估患者進(jìn)行Ib期臨床試驗(yàn),旨在評(píng)價(jià)安全性及初步療效。自2020年8月啟動(dòng)以來,共有十名患者被招募入組Ib期研究(NCT04167540)。
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