一次治療有望終身痊愈？管窺細(xì)胞和基因療法
目前，業(yè)內(nèi)公認(rèn)的細(xì)胞和基因療法（CGT，Cellular and Gene Therapy）是指將確定的遺傳物質(zhì)轉(zhuǎn)移至患者的特定靶細(xì)胞內(nèi)，通過基因添加、基因修正、基因沉默等方式修飾個體基因的表達(dá)或修復(fù)異?；颍_(dá)到治愈疾病目的的過程。作為癌癥及遺傳病治療的新領(lǐng)域， CGT 療法是目前生物醫(yī)藥領(lǐng)域非常具有前景的發(fā)展方向。
一次治療有望終身痊愈
與目前絕大多數(shù)以蛋白質(zhì)為靶點(diǎn)的傳統(tǒng)化學(xué)藥物及生物大分子藥物不同，多數(shù)CGT 療法直接靶向 DNA，通過改變 DNA 從源頭上治療疾病，針對部分無藥可醫(yī)的嚴(yán)重、罕見遺傳疾病，在傳統(tǒng)藥物僅能治療但不能治愈的情況下，CGT 療法有著治愈這些疾病的潛力，有望實現(xiàn)一次治療、終身痊愈的目的。
監(jiān)管及質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范推動行業(yè)發(fā)展
2016 年，21歲大學(xué)生魏則西接受未經(jīng)監(jiān)管審批的免疫療法之后去世，該事件揭開了CGT療法發(fā)展早期國內(nèi)缺乏嚴(yán)格政府監(jiān)管的現(xiàn)狀，掀起了國內(nèi)對于免疫療法的反思，也促使中國政府對 CGT 療法的研究和臨床應(yīng)用實施了長達(dá)19個月的禁令。
在此事件之后，由國家衛(wèi)健委和國家藥品監(jiān)督管理局牽頭，國內(nèi)政策端的革新全面啟動。2017年底，為治療罕見病或危及生命的疾病的藥物開辟優(yōu)先審查通道，相繼有多種CAR-T療法進(jìn)入優(yōu)先審批名單中；2019年初，國家衛(wèi)健委就臨床試驗中生物醫(yī)療新技術(shù)應(yīng)用規(guī)范征求意見，分工明確了國家衛(wèi)健委及地方衛(wèi)健委的職責(zé)，高風(fēng)險的研究由前者批準(zhǔn)，中低風(fēng)險的研究由后者批準(zhǔn)；2019年4月，國內(nèi)就體內(nèi)細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理辦法征求意見，開啟了細(xì)胞療法被納入到臨床的嚴(yán)格監(jiān)督及備案管理軌道上。
國內(nèi)一系列行業(yè)監(jiān)管政策及治療標(biāo)準(zhǔn)的出臺，逐步加強(qiáng)及完善了CGT治療領(lǐng)域的行業(yè)監(jiān)管工作，也對行業(yè)的發(fā)展提出了具體可行的技術(shù)性要求，這與全球CGT治療監(jiān)管的大趨勢相一致，推動了國內(nèi)CGT行業(yè)的發(fā)展。
CGT療法的產(chǎn)品形式
具體到產(chǎn)品形式，CGT 療法包括了質(zhì)粒 DNA、病毒載體、細(xì)菌載體、人類基因編輯技術(shù)、患者來源的細(xì)胞以及基因治療產(chǎn)品等。
資料來源：公開資料整理
載體是CGT療法的重要環(huán)節(jié)
特別值得注意的是，載體是細(xì)胞基因治療中的重要環(huán)節(jié)。無論是體內(nèi)治療還是體外治療，載體都是不可缺少的：在體內(nèi)治療中，需要通過攜帶治療性基因的病毒或非病毒載體遞送到患者體內(nèi)；在體外治療中，則需要將患者的細(xì)胞在體外進(jìn)行遺傳修飾后回輸。
CGT 療法研發(fā)生產(chǎn)主要包括了質(zhì)粒生產(chǎn)、病毒載體生產(chǎn)及細(xì)胞制備這三個環(huán)節(jié)。在制備及應(yīng)用技術(shù)層面，質(zhì)粒生產(chǎn)技術(shù)已經(jīng)發(fā)展了很多年，生產(chǎn)工藝非常成熟，難度較小；目前病毒載體是基因治療產(chǎn)品臨床試驗的主流載體，據(jù)統(tǒng)計有超過 2/3的臨床試驗選用了病毒作為載體，其中使用廣泛的病毒載體包括逆轉(zhuǎn)錄病毒和慢病毒、腺病毒以及腺相關(guān)病毒等載體。病毒載體存在個性化的需求，制備的多樣性和復(fù)雜性加劇了生產(chǎn)難度，且目前的制備成本極高，病毒載體的供應(yīng)成為了整個行業(yè)的瓶頸。
粗略統(tǒng)計，質(zhì)粒和病毒載體占據(jù)了目前 CGT治療領(lǐng)域的半壁江山。
在研產(chǎn)品儲備豐沛 靜待行業(yè)爆發(fā)
CGT 療法正逐步從基礎(chǔ)科學(xué)研究轉(zhuǎn)化到工業(yè)應(yīng)用，同時也得到市場的廣泛認(rèn)可和重視。
據(jù)報道，未來將有大量的細(xì)胞和基因治療的在研項目開始集中進(jìn)入臨床階段，預(yù)計到 2026 年全球?qū)⒂谐^ 8000 個細(xì)胞治療臨床管線和超過 3000 個基因治療臨床管線，整個CGT行業(yè)在未來的 5 年有望實現(xiàn)十倍的增長。早在 2019年，F(xiàn)DA曾發(fā)布聲明稱，鑒于進(jìn)入臨床前階段的 CGT 療法數(shù)目激增，F(xiàn)DA 預(yù)計到 2025 年，每年將會有10到20 個 CGT 產(chǎn)品獲得批準(zhǔn)。
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