國內(nèi)CAR-T療法獲批，用于淋巴瘤治療！定價可能超百萬！
近日，靶向CD19的自體CAR-T(嵌合抗原受體T細胞免疫療法)細胞免疫治療產(chǎn)品阿基侖賽注射液獲國家藥監(jiān)局(NMPA)批準上市，用于治療成人復(fù)發(fā)/難治性大B細胞淋巴瘤，成為國內(nèi)首款CAR-T療法。
首款CAR-T療法獲批，對癌癥患者而言無疑是莫大的喜訊，但價格也是大家關(guān)心的問題?究竟如何定價才能覆蓋更多病人?
免疫細胞“精確制導(dǎo)”，精準打擊癌細胞
近些年，基因工程改造T細胞已用于治療多種惡性腫瘤。其中，CAR-T細胞免疫療法表現(xiàn)尤為亮眼，已取得了顯著成效并廣泛應(yīng)用于臨床，堪稱癌癥治療史上的里程碑。
美國女孩Emily Whitehead堪稱CAR-T療法的“代言人”，每年她手拿“無癌生存”紀念牌的“打卡照”都會在網(wǎng)上刷屏。Emily已從小女孩出落成大姑娘了，今年是她“無癌生存”的第八個年頭。作為被CAR-T細胞免疫療法治愈的癌癥患者，Emily被記錄在了人類抗癌史上。
2017年堪稱“細胞免疫治療元年”，美國FDA先后批準了兩款CAR-T產(chǎn)品上市。目前，美國FDA已批準5款CAR-T療法上市，均用于治療血液腫瘤。
CAR-T療法，簡單地說就是通過對人體T細胞的基因工程改造修飾，讓T細胞能夠“精確制導(dǎo)”，增加對癌細胞的免疫清除作用，從而達到治療癌癥的目的。
典型的CAR-T治療流程大致可分為五個步驟：
①分離：從癌癥患者身上分離免疫T細胞;
②修飾：采用基因工程技術(shù)為T細胞嵌入一個能識別腫瘤細胞且能激活T細胞的CARs，即CAR-T細胞制備;
③擴增：體外培養(yǎng)，大量擴增CAR-T細胞;
④回輸：把擴增好的CAR-T細胞回輸?shù)交颊唧w內(nèi);
⑤監(jiān)護：嚴密監(jiān)護患者，尤其是控制患者前幾天的劇烈免疫反應(yīng)。
CAR-T的缺點：貴!
CAR-T療法的獲批對癌癥患者是重大利好，甚至能讓部分患者實現(xiàn)治愈。然而，CAR-T療法的普及之路卻并不順利。
障礙在于，T細胞的“改造”復(fù)雜且昂貴。一方面，患者經(jīng)過大量治療，免疫細胞的能力被削弱，所以改造后的T細胞效力并不高;而且改造很耗時(約2-4周)，這個過程中患者面臨病情惡化的風(fēng)險。
另一方面，目前已獲批的CAR-T療法都依賴于患者自體T細胞，這意味著，當前的CAR-T都是“私人定制”，難度高、耗時長、價格高，更加限制了患者的臨床獲益。
好醫(yī)友了解到，Kymriah在美國的定價為47.5萬美元(約合人民幣300余萬元)一療程;Yescarta為37.3萬美元(約合人民幣240余萬元)一療程。這個價格超過了絕大部分普通老百姓的承受能力。
好在美國的商業(yè)醫(yī)療保險發(fā)達，CAR-T療法在2019年已被正式納入醫(yī)保。日本也已將CAR-T療法納入醫(yī)保。
不過，中國目前的CAR-T臨床試驗數(shù)量全球前列，在巨大的競爭壓力下，是否可能像PD-1那樣把價格“打下神壇”呢?
藥品的本質(zhì)是一種特殊商品，有其定價邏輯。對于自體CAR-T療法這類非標產(chǎn)品，與工業(yè)化流水線生產(chǎn)的PD-1存在顯著差異，其成本擺在那里，價格不可能太低。專家估計，CAR-T療法阿基侖賽的定價可能在100萬-200萬元。
另外，在現(xiàn)階段的中國，上百萬的藥物進醫(yī)保希望渺茫，因為我們的醫(yī)保是基本醫(yī)療保險，醫(yī)?；稹吧嘀嗌佟保瑹o法承受“天價藥”的支出。目前我國商保也尚不成熟，也制約了CAR-T療法的普及。
通用型CAR-T，便捷又便宜的“現(xiàn)貨”
能否在保證療效的同時，將CAR-T細胞“改造”過程簡化、標準化呢?較好是可以有能隨時取用的“現(xiàn)貨”，這樣便省去了耗時耗錢的定制過程，無疑更便捷、更便宜。
同種異體CAR-T細胞療法(用其他健康人的T細胞)，成為CAR-T療法未來的方向。它解決了自體CAR-T細胞療法耗時、復(fù)雜、昂貴等問題，也產(chǎn)生了更高效力的治療性T細胞，能讓更多患者受益。
然而，同種異體CAR-T療法談何容易?大的障礙在于安全性，首當其沖的就是免疫排斥反應(yīng)，這也是器官移植失敗的主要原因。而同種異體CAR-T同樣也會面臨這個問題，一旦出現(xiàn)排斥，就會被自身的免疫細胞清除，無法發(fā)揮治療作用。
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