2021年6月30日，Apellis Pharmaceuticals和Beam Therapeutics聯(lián)合宣布，兩家公司達成一項為期五年的特有研究合作和許可協(xié)議。合作將利用Beam專有的堿基編輯平臺，結(jié)合Apellis在生物補體系統(tǒng)方面的專業(yè)知識，以研發(fā)補體驅(qū)動疾病（complement-driven diseases）的新療法。研究主要針對受補體系統(tǒng)調(diào)節(jié)的組織，重點放在眼睛、肝臟和大腦中的C3和其他補體靶標上。
Beam公司的堿基編輯平臺將CRISPR系統(tǒng)靶向特定DNA序列的特征與對DNA堿基進行化學(xué)修飾的堿基編輯酶結(jié)合起來，能夠?qū)蝹€堿基進行精確的編輯。與現(xiàn)有的基因編輯方法相比，堿基編輯能夠在靶向基因組序列上造成精確、可預(yù)測的單堿基改變，并且不會造成DNA的雙鏈斷裂。編輯靶器官中補體通路的關(guān)鍵元件，有可能改變補體級聯(lián)反應(yīng)，從而持久解決由異常補體活動引起的疾病。
▲Beam公司的基因編輯技術(shù)平臺原理（圖片來源：Beam公司官網(wǎng)）
Apellis公司在開發(fā)補體療法方面具有豐富經(jīng)驗，該公司開發(fā)的Empaveli（pegcetacoplan）在今年5月份獲得美國FDA批準上市，是首款針對補體C3蛋白的靶向療法。
根據(jù)協(xié)議，Beam將負責(zé)對6個項目進行臨床前研究，而Apellis將擁有所有項目的特有許可權(quán)，并將承擔后續(xù)開發(fā)的責(zé)任。Beam將從Apellis獲得5000萬美元的前期付款，并在合同執(zhí)行一周年時額外獲得2500萬美元的付款。此外，Beam擁有與Apellis在美國共同開發(fā)與商業(yè)化合作項目的選擇權(quán)。
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