2021上半年，這些新療法獲得批復(fù)，涉及老年癡呆、淋巴瘤
2021年上半年，美國FDA一共批準(zhǔn)的50多種療法中，多個創(chuàng)新療法獲得批復(fù)。首批療法不僅為患者帶來全新的治療選擇，還對藥物研發(fā)產(chǎn)生重大影響，促進(jìn)更多創(chuàng)新藥物的研發(fā)，造福廣大患者。
那今年上半年，哪些創(chuàng)新療法獲得首批呢?為您盤點(diǎn)部分重點(diǎn)藥物：
01、創(chuàng)新雙靶向藥治療淋巴瘤
2月初，創(chuàng)新PI3Kδ和CK1-ε雙靶向藥Umbralisib獲批，治療復(fù)發(fā)/難治性邊緣區(qū)淋巴瘤(MZL)和濾泡性淋巴瘤(FL)成人患者。
這是首款也是目前一個口服PI3Kδ和CK1ε抑制劑，為這類經(jīng)歷多重治療后疾病仍復(fù)發(fā)的患者提供了一種新的口服藥選擇。
02、復(fù)發(fā)耐藥的MM
多發(fā)性骨髓瘤(MM)是比白血病更高發(fā)的第二大惡性血液腫瘤?！ M的療法雖多，但復(fù)發(fā)耐藥已經(jīng)成為MM患者的“魔咒”。而且，大多數(shù)患者會在確診后五年內(nèi)死亡，生存率極低。
不過，患者在今年迎來了更多的創(chuàng)新療法，有望破除MM多重耐藥的治療困境。
① 全球一個抗癌肽偶聯(lián)藥物
3月，一個抗癌肽偶聯(lián)藥物Melflufen(又名Pepaxto)獲加速批準(zhǔn)，與地塞米松聯(lián)用，用于治療復(fù)發(fā)性/難治性多發(fā)性骨髓瘤(MM)成年患者。這些患者已接受至少四種療法，并產(chǎn)生耐藥性。
Melflufen是FDA批準(zhǔn)的一個抗癌肽偶聯(lián)藥物(PDC)，同時也是一種首創(chuàng)的、靶向氨肽酶的PDC。其原理與抗體偶聯(lián)藥類似，不過成本相對較低、工藝相對簡單，前景良好。
② 全球一個靶向BCMA的CAR-T療法
同月，靶向BCMA的CAR-T療法Abecma獲批，治療復(fù)發(fā)性/難治性MM成年患者，這些患者先前至少接受過4種療法后疾病仍然進(jìn)展。
Abecma是一個獲批治療MM的靶向BCMA的CAR-T細(xì)胞療法，一次輸注，破解多發(fā)性骨髓瘤耐藥。
在關(guān)鍵臨床試驗(yàn)中，大多數(shù)(72%)患者獲得了快速而持久的治療反應(yīng)。
03、復(fù)發(fā)性心包炎一個創(chuàng)新療法
3月，復(fù)發(fā)性心包炎迎來首款也是目前療法——IL-1抑制劑Rilonacept(Arcalyst)，降低了心包炎的復(fù)發(fā)風(fēng)險。
約30%的心包炎患者會經(jīng)歷復(fù)發(fā)，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量，限制身體活動，并導(dǎo)致頻繁的急診就診和住院。
Rilonacept治療后，患者能迅速產(chǎn)生應(yīng)答，大大降低復(fù)發(fā)性心包炎事件的風(fēng)險，幫助患者更好、更便捷地控制疾病反復(fù)發(fā)作。
04、子宮內(nèi)膜癌一個PD-1免疫療法
4月，復(fù)發(fā)或晚期子宮內(nèi)膜癌患者迎來一個抗PD-1抗體Dostarlimab(Jemperli)。這些患者在接受含鉑化療治療后疾病仍進(jìn)展，并且其攜帶特定遺傳表征錯配修復(fù)缺陷(dMMR)。
這是FDA批準(zhǔn)的一個治療子宮內(nèi)膜癌的抗PD-1療法。
在一項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，Dostarlimab治療組患者的客觀緩解率為42.3%，其中93%的患者持續(xù)緩解半年以上。
子宮內(nèi)膜癌多發(fā)生在40歲以上的女性患者中，早期可通過手術(shù)治愈，而復(fù)發(fā)患者的臨床選擇較少。Dostarlimab為這類患者帶來一種新的治療選擇。
05、淋巴瘤首款抗體偶聯(lián)藥
4月，抗體偶聯(lián)藥物Zynlonta獲批，治療接受過2次或以上全身療法的復(fù)發(fā)/難治性的大B細(xì)胞淋巴瘤成年患者。
這是FDA批準(zhǔn)的一個也是目前一個靶向CD19的抗體偶聯(lián)藥物(ADC)。
在關(guān)鍵試驗(yàn)中，Zynlonta顯示出48.3%的總緩解率，且能持續(xù)緩解一年以上。
一線治療失敗的大B細(xì)胞淋巴瘤患者，無病生存的機(jī)會大大減少。而Zynlonta還能使得歷經(jīng)干細(xì)胞移植或CAR-T細(xì)胞療法失敗的患者緩解，能大大造福淋巴瘤耐藥患者。
06、一個創(chuàng)新C3抑制劑
5月，首款C3補(bǔ)體抑制劑Empaveli獲批，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)成年患者。這是夢中“殺手”——罕見血液病PNH目前一種C3靶向療法。
接受Empaveli治療后，PNH患者能夠增加血紅蛋白，減少輸血需求，大大改善生活質(zhì)量。
07、潰瘍性結(jié)腸炎首款S1P受體調(diào)節(jié)劑
6月，首款S1P受體調(diào)節(jié)劑Zeposia(Ozanimod)獲批適應(yīng)癥，治療中度至重度活動性潰瘍性結(jié)腸炎(UC)患者，為S1P受體調(diào)節(jié)劑類藥物打開了治療胃腸道疾病的領(lǐng)域!
目前，UC還無法治愈，多數(shù)患者需要終身治療。
在一項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)中，與安慰劑相比，Ozanimod在臨床緩解、內(nèi)鏡改善和內(nèi)窺鏡組織學(xué)黏膜改善等方面均有顯著改善，效果良好。
08、老年癡呆創(chuàng)新療法獲批
6月，備受爭議的創(chuàng)新療法Aducanumab終獲加速批準(zhǔn)，治療阿爾茨海默病(AD)，成為18年來，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的首款靶向AD的創(chuàng)新療法。
中國的老年癡呆患病人數(shù)已破千萬，居全球首位。然而，近些年來，老年癡呆的創(chuàng)新療法試驗(yàn)雖多，但在臨床研究中大多折戟。
Aducanumab的上市之路也是一波三折，引起了科學(xué)界的巨大爭議。
試驗(yàn)結(jié)果顯示：接受Aducanumab治療的患者，大腦中的淀粉樣斑塊水平顯著減少。
而這一靶向淀粉樣蛋白療法的獲批，確實(shí)給老年癡呆的藥物研發(fā)注入了一針“強(qiáng)心劑”。未來，創(chuàng)新療法的投入及開發(fā)也將增多，就可能造就更多的重磅新藥，讓全球一億多的老年癡呆患者受益。
針對肺癌，F(xiàn)DA也有兩項(xiàng)首批：
① 全球一個KRAS靶向藥Sotorasib獲批，治療腫瘤攜帶KRAS G12C突變、至少接受過一種全身性療法的非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)患者。
② 首款精準(zhǔn)靶向療法EGFR/MET雙特異性抗體Rybrevant，治療EGFR外顯子20插入突變的非小細(xì)胞肺癌成年患者。
上半年，不少創(chuàng)新療法獲得首批，給患者帶來了全新的治療方案。期待下半年能傳來更多好消息。
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