血友病治療再獲進(jìn)展，賽諾菲長效凝血因子VIII獲CDE擬突破性治療！
7月12日，CDE官網(wǎng)顯示，賽諾菲注射用重組人凝血因子VIII Fc-血管性血友病因子-XTEN融合蛋白（efanesoctocog alfa，rFVIIIFc-VWF-XTEN，BIVV001）獲CDE擬突破性療法，適用于患有A型血友病的成人和兒童。
圖片來源：CDE官網(wǎng)
血友病是一種罕見的出血性疾病，患者由于體內(nèi)某種凝血因子缺失或不足，導(dǎo)致凝血時(shí)間延長，產(chǎn)生了容易出血的癥狀。而A型血友病是由于編碼FVIII的基因出現(xiàn)突變，導(dǎo)致FVIII缺失的遺傳性疾病。目前常見的A型血友病治療方法是定期輸注FVIII，然而通?；颊咝枰恐芙邮?-4次FVIII輸注，為他們的生活帶來極大的不便。
賽諾菲BIVV001是一款在研新型凝血因子VIII替代療法，由偶聯(lián)于VWF特定區(qū)域（FVIII結(jié)合D’D3 結(jié)構(gòu)域）的重組 FVIII Fc 融合蛋白分子以及兩個(gè)XTEN非結(jié)構(gòu)化多肽組成，旨在讓A型血友病患者在接受一次注射之后，能夠在一周的大部分時(shí)間里獲得接近正常的FVIII因子活性水平。根據(jù)目前發(fā)布的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，融合蛋白BIVV001能夠?qū)⒌赩III因子的半衰期延長三到四倍，在第7天，患者的第VIII因子活性仍處于足以防止出血發(fā)作的高水平。同時(shí)，BIVV001顯示出良好的耐受性，在給藥后28天內(nèi)未檢測到FVIII抑制劑的產(chǎn)生。
目前，中國約有13.6萬名患者。如果患者反復(fù)出血且不及時(shí)治療的話，會(huì)導(dǎo)致關(guān)節(jié)畸形甚至殘疾，嚴(yán)重的出血癥狀甚至可能威脅生命。而麥克馬斯特大學(xué)研究人員發(fā)布的一項(xiàng)新研究顯示，全球有超過112.5萬名男性患有血友病，其中41.8萬人患有重度血友病。
BIVV001目前已經(jīng)進(jìn)入III期臨床試驗(yàn)，旨在評估BIVV001對先前接受過治療的12歲及以上（n=150）重度A型血有病患者的療效和安全性。
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