羅氏罕見血液腫瘤組合療法Venclexta獲FDA突破性認定
日前，羅氏旗下的基因泰克（Genentech）宣布，Venclexta（venetoclax）和azicitidine組合療法已獲得美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）突破性治療藥物（BTD）的認定。
根據(jù)國際預(yù)后評分系統(tǒng)（IPSS-R）的定義，該藥物旨在幫助此前未接受任何形式治療的中危、高危和極高危骨髓增生異常綜合征（MDS）的成年患者。該組合療法獲得BTD指定，主要基于該藥物在高危MDS患者進行的Ib期M15-531試驗積極結(jié)果的支持。除了Ib期M15-531研究外，該藥物還在進行Ib期M15-522期研究，評估Venclexta與azacitidine聯(lián)合療法針對復(fù)發(fā)或難治性和新診斷的高危MDS患者的療效。
值得注意的是，這是基因泰克Venclexta獲得的第6個BTD認定。Venclexta由艾伯維（AbbVie）和羅氏（Roche）開發(fā)，由羅氏集團成員基因泰克負責該藥物在美國的商業(yè)化運作。獲得BTD認定將加速新藥的開發(fā)和評估以支持針對嚴重或危及生命的疾病的治療，BTD尤其會幫助到那些在臨床上表現(xiàn)出比目前使用療法更高療效的藥物。
Venclexta是一種口服的選擇性B細胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制劑，該藥物可以靶向結(jié)合并抑制B細胞淋巴瘤-2蛋白。該蛋白會在某些類型的血液腫瘤患者體內(nèi)積聚。隨著BCL-2在人體系統(tǒng)中的積累，癌細胞對死亡和自我毀滅的抵抗力更強。Venclexta可以阻斷這種蛋白質(zhì)并有助于恢復(fù)自然細胞凋亡過程。
該組合療法的適應(yīng)癥MDS是一種罕見的血液腫瘤，該病會逐漸使患者骨髓無法產(chǎn)生正常的血細胞，導(dǎo)致貧血、虛弱、疲勞和頻繁感染。如果不及時妥善治療，MDS會發(fā)展為急性髓系白血?。ˋML）。這種疾病每年在美國影響約10,000人，診斷為高危類型患者的中位生存率僅為18個月。
Venclexta已在全球80多個國家獲得批準。在美國，Venclexta此前已獲得FDA批準用于以前未經(jīng)治療的慢性淋巴細胞白血?。–LL）患者、復(fù)發(fā)性或難治性CLL患者，以及以前未經(jīng)治療的AML患者。此外，該藥物還被批準與azacitidine、低劑量cytarabine和decitabine聯(lián)合用于治療75歲及以上或任何年齡有合并癥的新AML患者。在歐盟，Venclexta還被批準治療不適合接受強化療的新AML患者。
2020年12月，Venclexta成功在中國上市，成為國內(nèi)一個獲批的BCL-2抑制劑。該藥物獲得了中國國家藥品監(jiān)督管理局附條件批準與阿扎胞苷聯(lián)合用于治療因合并癥不適合接受強誘導(dǎo)化療，或者75歲及以上的新診斷的成人急性髓系白血?。ˋML）患者。
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