急性髓系白血病是成人白血病中常見的類型，該疾病進(jìn)展迅速，以內(nèi)被稱為中老年人的“噩夢(mèng)”，面臨著急迫的臨床需求，尤其是IDH1易感突變的R/R AML患者，一直缺乏有效的治療方案，這一“窘狀”有望打破。
8月3日，基石藥業(yè)同類靶向藥艾伏尼布（ivosidenib）在中國(guó)的注冊(cè)研究CS3010-101研究顯示，在攜帶易感異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突變的復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血?。≧/R AML）患者中，艾伏尼布與全球研究人群中的療效和安全性數(shù)據(jù)基本一致，顯示了明確的療效和可控的安全性。
并且，隨著該藥物在中國(guó)人群研究達(dá)到預(yù)期終點(diǎn)，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局已受理艾伏尼布用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病患者，并納入優(yōu)先評(píng)審。這意味著國(guó)內(nèi)中國(guó)IDH1抑制劑艾伏尼布有望加速獲批上市。
艾伏尼布中國(guó)人群研究：療效明確、安全可控
急性髓性白血?。ˋML）是常見的白血病類型之一，其特征是大量的異常細(xì)胞在骨髓和血液中快速增長(zhǎng)，導(dǎo)致造血功能受到干擾，發(fā)展成癌。在美國(guó)，每年約有2萬(wàn)例新發(fā)急性髓系白血病病例，患者五年生存率約29%。伴隨著人口老齡化，中國(guó)AML發(fā)病率也呈逐年上升趨勢(shì)，據(jù)估計(jì)，在中國(guó)每年有超85萬(wàn)新確診病例，其中大約6～10%的AML患者攜帶IDH1突變。臨床中，老年和復(fù)發(fā)或難治性患者預(yù)后較差。中國(guó)的AML發(fā)病率據(jù)悉，體細(xì)胞IDH1突變會(huì)導(dǎo)致腫瘤代謝物2-HG的積累，損害造血干細(xì)胞向成熟干細(xì)胞的分化，促進(jìn)腫瘤發(fā)生。
并且，AML多發(fā)生于65歲以上的中老年人，疾病進(jìn)展迅速。如果不及時(shí)治療，通常會(huì)在數(shù)周或數(shù)月內(nèi)死亡，生存率極低。
CS3010-101研究主要研究者、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院王建祥教授表示，在AML治療領(lǐng)域，我們正面臨急迫的臨床治療需求，尤其是對(duì)于IDH1易感突變的R/R AML患者，目前國(guó)內(nèi)尚無(wú)靶向治療藥物上市。
如今，艾伏尼布在中國(guó)的注冊(cè)研究CS3010-101研究達(dá)到預(yù)期重點(diǎn)，并顯示了明確的療效和可控的安全性，為IDH1易感突變的R/R AML患者帶來(lái)了新希望。
據(jù)了解，CS3010-101是一項(xiàng)正在I期、多中心的單臂研究。該研究旨在評(píng)估艾伏尼布口服治療相關(guān)成人R/R AML患者的藥代動(dòng)力學(xué)特征、安全性和臨床療效等，并作為相關(guān)全球關(guān)鍵性研究的橋接研究，提供中國(guó)數(shù)據(jù)?；帢I(yè)計(jì)劃在近期召開的國(guó)際學(xué)術(shù)會(huì)議上公布該注冊(cè)研究的具體數(shù)據(jù)。
“祝賀艾伏尼布在中國(guó)R/R AML患者中的注冊(cè)研究取得成功，期待其在中國(guó)早日獲批上市，為急性髓系白血病患者帶來(lái)新希望?！?王建祥教授表示。
新藥上市申請(qǐng)已受理并納入優(yōu)先評(píng)審
據(jù)了解，艾伏尼布是一款針對(duì)IDH1基因突變癌癥的強(qiáng)效口服靶向抑制劑，是少有一款獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)的針對(duì)攜帶IDH1易感突變的AML患者的靶向療法。
2018年，艾伏尼布作為單藥治療獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病患者。2019年，該藥的適應(yīng)癥獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)擴(kuò)大到治療年齡≥75歲或因?yàn)槠渌喜Y無(wú)法使用強(qiáng)化化療的攜帶IDH1易感突變的新診斷AML成人患者。同時(shí)作為強(qiáng)效、高選擇性口服IDH1抑制劑，艾伏尼布入選了2020版《CSCO惡性血液病診療指南》。
2020年，艾伏尼布被國(guó)家藥品審評(píng)中心納入“臨床急需境外新藥名單（第三批）”，獲得快速通道審評(píng)審批資格。如今，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已受理艾伏尼布的新藥上市申請(qǐng)（NDA），也意味著該藥物有望盡快獲批上市受益于患者。屆時(shí)，急性髓系白血病患者將迎來(lái)新治療選擇，攜帶IDH突變的AML患者也將迎來(lái)全新的精準(zhǔn)靶向藥物療法。
就在昨天，艾伏尼布與化療藥物阿扎胞苷聯(lián)合治療先前未經(jīng)治療的IDH1突變急性髓系白血病(AML)成人患者的全球臨床研究已經(jīng)提前順利結(jié)束，試驗(yàn)結(jié)果達(dá)到了全部的主要終點(diǎn)和關(guān)鍵次要終點(diǎn)。結(jié)合此次上市申請(qǐng)獲受理，這意味著艾伏尼布將同時(shí)覆蓋初診和復(fù)發(fā)難治性成人AML，進(jìn)一步擴(kuò)大在急性髓系白血病這一治療領(lǐng)域的市場(chǎng)覆蓋。
據(jù)基石藥業(yè)醫(yī)學(xué)官楊建新博士介紹，艾伏尼布是基石藥業(yè)繼普吉華®、泰吉華®和舒格利單抗后第四個(gè)遞交新藥上市申請(qǐng)的創(chuàng)新藥，同時(shí)此次NDA的遞交也是基石藥業(yè)遞交的第七項(xiàng)新藥上市/擴(kuò)展適應(yīng)癥申請(qǐng)。“我們會(huì)與NMPA密切協(xié)作，期待盡快把這款創(chuàng)新藥帶給中國(guó)患者?！?/span>
值得一提的是，雖然艾伏尼布尚未在國(guó)內(nèi)獲批商業(yè)化，但已提前在藥品可及性維度取得重大突破。就在前幾天，艾伏尼布作為75種海外特藥之一已經(jīng)納入北京普惠健康保險(xiǎn)。近日，艾伏尼布又作為25種國(guó)內(nèi)藥品之一納入海南樂城全球特藥險(xiǎn)，這意味著有更多的患者可以從中獲益，大大提升了藥品的可支付性。
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