2021上半年羅氏在中國(guó)獲批的新藥及新適應(yīng)癥有這些！
近日，羅氏（Roche）發(fā)布新聞稿稱，僅在今年上半年，就實(shí)現(xiàn)了近十款新藥及新適應(yīng)癥在中國(guó)獲批。這些產(chǎn)品覆蓋了血液腫瘤、免疫腫瘤、乳腺癌、流感、罕見(jiàn)病等多個(gè)不同領(lǐng)域。本文中，我們就來(lái)看看這些成果分別有哪些。
1、奧妥珠單抗
作用機(jī)制：新一代抗CD20單抗
適應(yīng)癥：濾泡性淋巴瘤一線治療
奧妥珠單抗是一款對(duì)抗體Fc片段進(jìn)行糖基化改造的第二代CD20人源化單抗，具有很好的清除外周和組織中B細(xì)胞的能力。據(jù)羅氏早前新聞稿介紹，與人鼠嵌合型單抗相比，奧妥珠單抗抗體依賴細(xì)胞介導(dǎo)的細(xì)胞毒作用（ADCC）與抗體依賴的吞噬作用（ADCP）增強(qiáng)了35倍以上，且可有效增強(qiáng)直接細(xì)胞殺傷作用，整體降低疾病惡化和復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。
今年6月，奧妥珠單抗在中國(guó)獲批，與化療聯(lián)合，用于初治的II期伴有巨大腫塊、III期或IV期濾泡性淋巴瘤成人患者，達(dá)到至少部分緩解的患者隨后的單藥維持治療。該批準(zhǔn)基于一項(xiàng)名為GALLIUM的全球3期研究結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，奧妥珠單抗聯(lián)合化療方案相比標(biāo)準(zhǔn)治療，可使患者進(jìn)展/復(fù)發(fā)或死亡風(fēng)險(xiǎn)顯著降低34%，無(wú)進(jìn)展生存期獲得延長(zhǎng)。
2、阿替利珠單抗
作用機(jī)制：PD-L1抑制劑
適應(yīng)癥：轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌一線治療、轉(zhuǎn)移性非鱗狀非小細(xì)胞肺癌一線治療
阿替利珠單抗是羅氏旗下基因泰克（Genentech）公司開(kāi)發(fā)的一款PD-L1抑制劑，此前已在中國(guó)獲批用于一線治療廣泛期小細(xì)胞肺癌和肝細(xì)胞癌（HCC）。今年4月，阿替利珠單抗在中國(guó)獲批新適應(yīng)癥，用于一線單藥治療PD-L1高表達(dá)、且無(wú)EGFR或ALK基因突變的轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）。
這一新適應(yīng)癥的獲批主要是基于全球多中心3期臨床試驗(yàn)IMpower110的研究結(jié)果。研究顯示，對(duì)比化療，阿替利珠單抗顯著改善PD-L1高表達(dá)的野生型IV期NSCLC患者的中位總生存期（OS），可降低患者死亡風(fēng)險(xiǎn)。中位緩解時(shí)間為38.9個(gè)月，緩解患者中超過(guò)一半患者的緩解時(shí)間達(dá)到3年以上。此外，阿替利珠單抗單藥治療也表現(xiàn)出了良好的安全性。
今年6月，阿替利珠單抗再次獲得NMPA批準(zhǔn)，聯(lián)合培美曲塞和鉑類化療用于轉(zhuǎn)移性非鱗狀NSCLC患者的一線治療，這些患者均為表皮生長(zhǎng)因子受體（EGFR）基因突變陰性和間變性淋巴瘤激酶（ALK）陰性。
該批準(zhǔn)是基于IMpower132臨床試驗(yàn)的全球以及中國(guó)列隊(duì)的結(jié)果。研究中，阿替利珠單抗聯(lián)合化療組相比單純化療，可將中位無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）明顯改善（7.6個(gè)月 vs 5.2個(gè)月）。在亞裔人群中，聯(lián)合療法的中位PFS也提高至10.2個(gè)月（vs 5.3個(gè)月）。
3、貝伐珠單抗 + 阿替利珠單抗
作用機(jī)制：VEGF靶向抗體 + PD-L1抑制劑
適應(yīng)癥：不可切除肝細(xì)胞癌一線治療
貝伐珠單抗（安維?。┦橇_氏開(kāi)發(fā)的一種靶向血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子（VEGF）的重組人源化單克隆抗體，能夠與VEGF蛋白特異性結(jié)合。自2010年首次進(jìn)入中國(guó)以來(lái)，該藥已在中國(guó)獲批治療結(jié)直腸癌、非小細(xì)胞肺癌、膠質(zhì)母細(xì)胞瘤等多個(gè)適應(yīng)癥。今年6月，安維汀聯(lián)合阿替利珠單抗（下稱“T+A”聯(lián)合療法）用于治療既往未接受過(guò)全身系統(tǒng)性治療的不可切除肝細(xì)胞癌患者。
該批準(zhǔn)主要基于一項(xiàng)名為IMbrave150的3期研究結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，接受“T+A”聯(lián)合療法治療的患者，中位總生存期達(dá)到19.2個(gè)月，其中，中國(guó)亞群患者的中位總生存期達(dá)到了24.0個(gè)月。這表明，“T+A”聯(lián)合療法相比標(biāo)準(zhǔn)治療，可顯著降低患者死亡風(fēng)險(xiǎn)以及疾病進(jìn)展。
4. 恩美曲妥珠單抗
作用機(jī)制：靶向HER2的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）
適應(yīng)癥：HER2陽(yáng)性局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌二線治療
恩美曲妥珠單抗是一款靶向HER2的抗體偶聯(lián)藥物。今年6月，它在中國(guó)獲批新適應(yīng)癥，單藥治療HER2陽(yáng)性、不可切除局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者，這些患者此前已接受紫杉烷類和曲妥珠單抗治療。這也是繼HER2陽(yáng)性早期乳腺癌輔助治療之后，恩美曲妥珠單抗在中國(guó)境內(nèi)獲批的第二個(gè)適應(yīng)癥。
此次批準(zhǔn)基于一項(xiàng)名為EMILIA的研究及中國(guó)橋接研究。數(shù)據(jù)顯示，與拉帕替尼+卡培他濱相比，恩美曲妥珠單抗顯著改善了患者的中位PFS（9.6個(gè)月 vs 6.4個(gè)月）和中位OS（30.9個(gè)月 vs 25.1個(gè)月）。在腦轉(zhuǎn)移患者中，OS顯著延長(zhǎng)1倍達(dá)26.8個(gè)月，死亡風(fēng)險(xiǎn)下降62%。此外，恩美曲妥珠單抗還顯著改善了包括至癥狀進(jìn)展時(shí)間在內(nèi)的關(guān)鍵次要療效終點(diǎn)，可帶來(lái)更多安全性獲益，不良反應(yīng)可控。
5.瑪巴洛沙韋
作用機(jī)制：抑制流感病毒cap-依賴型核酸內(nèi)切酶
適應(yīng)癥：流感
瑪巴洛沙韋是由日本鹽野義制藥公司（Shionogi）和羅氏合作研發(fā)的一款“first-in-class”的單劑量口服藥物。該藥物能夠?qū)W司他韋產(chǎn)生抗性的病毒株和禽流感病毒株（H7N9，H5N1）起作用。與其它抗流感藥物皆通過(guò)靶向神經(jīng)氨酸酶來(lái)防止病毒傳播的作用機(jī)制不同，瑪巴洛沙韋是通過(guò)抑制流感病毒中的cap-依賴型核酸內(nèi)切酶，來(lái)起到抑制病毒復(fù)制的作用。
今年5月，瑪巴洛沙韋在中國(guó)獲批上市，用于12周歲及以上的流感患者，包括存在流感并發(fā)癥高風(fēng)險(xiǎn)的患者。公開(kāi)資料顯示，瑪巴洛沙韋是近20年以來(lái)FDA批準(zhǔn)的一款具有創(chuàng)新作用機(jī)制的抗流感新藥，它能縮短傳染期并大幅減少流感癥狀持續(xù)時(shí)間，也為患者帶來(lái)了更便捷的治療方案。
6.利司撲蘭口服溶液用散
作用機(jī)制：SMN2基因剪接調(diào)節(jié)劑
適應(yīng)癥：脊髓性肌萎縮癥（SMA）
利司撲蘭口服溶液用散是一款口服SMN2基因剪接調(diào)節(jié)劑，可通過(guò)雙位點(diǎn)特異性調(diào)控SMN2基因的剪接，促進(jìn)保留外顯子7，提高功能性SMN蛋白水平。該藥可穿透血腦屏障，在中樞和外周均有分布，從而提高全身多系統(tǒng)SMN蛋白水平，并保持在穩(wěn)定水平。今年6月，利司撲蘭口服溶液用散通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序在中國(guó)獲批上市，用于治療2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮癥。
據(jù)介紹，此次利司撲蘭的批準(zhǔn)是基于在全球范圍內(nèi)開(kāi)展的兩項(xiàng)多中心關(guān)鍵性研究。研究結(jié)果顯示：利司撲蘭治療后的1型SMA患者生存率較之自然史顯著提高，實(shí)現(xiàn)運(yùn)動(dòng)里程碑，呼吸和吞咽功能獲得改善；對(duì)于2型和3型SMA患者，用藥后運(yùn)動(dòng)功能及生活獨(dú)立性獲得改善。羅氏曾在新聞稿指出，這是一個(gè)在中國(guó)獲批治療SMA的口服疾病修正治療藥物。
7.薩特利珠單抗
作用機(jī)制：IL-6單抗
適應(yīng)癥：視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）
薩特利珠單抗是一款全人源化的白細(xì)胞介素-6（IL-6）單抗藥物，可以抑制IL-6信號(hào)通路，并且抑制炎癥的產(chǎn)生和靶向AQP4的自身免疫抗體生成。今年5月，該藥在中國(guó)獲批上市，用于治療水通道蛋白4（AQP4）抗體陽(yáng)性的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病的12歲及以上青少年及成人患者。
據(jù)羅氏早前新聞稿介紹，薩特利珠單抗是中國(guó)一個(gè)視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病治療藥物。研究顯示：在AQP4抗體陽(yáng)性的NMOSD成人患者中，與安慰劑相比，每4周一次皮下注射給藥，無(wú)論是薩特利珠單抗聯(lián)合免疫治療，或是薩特利珠單抗單藥治療，都可以有效降低復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，且具有良好的安全性。
8.艾美賽珠單抗
作用機(jī)制：雙特異性抗體
適應(yīng)癥：不存在凝血因子VIII抑制物的血友病A患者
艾美賽珠單抗是一款雙特異性因子IXa和因子X(jué)抗體，它可以將激活天然凝血級(jí)聯(lián)所需的因子IXa和因子X(jué)聚集在一起，幫助血友病A患者恢復(fù)凝血功能。臨床研究表明，無(wú)論是抑制物或非抑制物患者，艾美賽珠單抗均顯示出了優(yōu)異的療效和安全性結(jié)果，有望幫助更多患者有效防止出血或降低出血發(fā)生的頻率。
2018年底，艾美賽珠單抗首次在中國(guó)獲批，用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的血友病A患者（先天性凝血因子Ⅷ缺乏）的常規(guī)預(yù)防性治療，以防止出血或降低出血發(fā)生的頻率。今年5月，艾美賽珠單抗在中國(guó)獲批新適應(yīng)癥，用于不存在凝血因子VIII抑制物的重度A型血友病患者成人及兒童患者的常規(guī)預(yù)防治療，以防止出血或降低出血發(fā)作的頻率。據(jù)羅氏早前新聞稿介紹，艾美賽珠單抗是中國(guó)境內(nèi)一個(gè)且目前一款可同時(shí)治療體內(nèi)含或不含凝血因子VIII抑制物的血友病A常規(guī)預(yù)防性藥物。
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