百濟神州BTK抑制劑獲美國FDA批準(zhǔn)，治療華氏巨球蛋白血癥患者
今日，百濟神州宣布，百悅澤（BRUKINSA，澤布替尼）獲得美國FDA批準(zhǔn)，用于治療成年華氏巨球蛋白血癥（WM）患者。
百悅澤是一款由百濟神州自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的臨床試驗項目，作為單藥可與其他療法聯(lián)合治療多種B細(xì)胞惡性腫瘤。由于新的BTK會在人體內(nèi)不斷合成，百悅澤的設(shè)計通過優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實現(xiàn)對BTK蛋白完全、持續(xù)的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學(xué)，百悅澤能在多個疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細(xì)胞增殖。此次FDA對百悅澤在WM中的批準(zhǔn)主要是基于對比百悅澤和伊布替尼治療WM患者的多中心、開放性的3期ASPEN試驗（NCT03053440）的有效性結(jié)果。該研究的隊列1隨機入組了201例攜帶MYD88突變（MYD88MUT）的患者。
ASPEN試驗的主要有效性終點是獨立審查委員會（IRC）在總體意向性治療（ITT）人群中評估的非常好的部分緩解（VGPR）率。根據(jù)修訂版第六屆華氏巨球蛋白血癥國際工作組（IWWM-6）緩解標(biāo)準(zhǔn)（Treon 2015），百悅澤組中非常好的部分緩解（VGPR）率為28%，而伊布替尼組則為19%。根據(jù)IWWM-6緩解標(biāo)準(zhǔn)（Owen et al 2013），百悅澤組VGPR率為16%，而伊布替尼組則為7%。
百濟神州血液學(xué)醫(yī)學(xué)官黃蔚娟博士表示：“我們十分高興FDA今天批準(zhǔn)了百悅澤在美國的第二項適應(yīng)癥。此次獲批使得百悅澤能夠為華氏巨球蛋白血癥患者帶來一種安全、有效的治療新選擇。正如我們從ASPEN試驗中所看到的，百悅澤能夠提升這些患者的治療效果，改善他們的生活?！?/span>
聲明：本文版權(quán)歸原作者所有，轉(zhuǎn)載文章僅為傳播更多信息，如作者信息標(biāo)記有誤，或侵犯您的版權(quán)，請聯(lián)系我們，我們將在及時修改或刪除內(nèi)容，聯(lián)系郵箱：marketing@360worldcare.com
