在美國二度獲批！創(chuàng)新藥澤布替尼，治療罕見淋巴瘤
近日，澤布替尼(Zanubrutinib，商品名：百悅澤Brukinsa)獲得美國FDA批準(zhǔn)，用于治療華氏巨球蛋白血癥(WM)成年患者。
這是澤布替尼在美獲批的第二種適應(yīng)癥，同時也是該藥在全球范圍內(nèi)的第三次批準(zhǔn)。
1、罕見淋巴瘤：巨球蛋白血癥
華氏巨球蛋白血癥(WM)是一種源于淋巴漿細(xì)胞的罕見疾病，以血清存在單克隆IgM型免疫球蛋白為主要特征，約占所有非霍奇金淋巴瘤NHL的1-2%。
WM的發(fā)病率不高，主要發(fā)生在63-75歲的老年患者中;該病的臨床表現(xiàn)各異，可能會出現(xiàn)血小板減少癥、肝脾腫大、腎病綜合征等;因此，也容易引起漏診和誤診。
WM雖然是一種惰性腫瘤，目前仍無法治愈。常用的一線化療方案主要有硼替佐米、利妥昔單抗、地塞米松等。而對于一線化療后仍復(fù)發(fā)的患者，則通過自體造血干細(xì)胞移植進行治療。
2、BTK抑制劑：澤布替尼
澤布替尼是一種布魯頓氏酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制劑，可單藥或者與其他療法聯(lián)用，治療多種B細(xì)胞惡性腫瘤。
作為新一代BTK抑制劑，澤布替尼可以通過優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，來實現(xiàn)對BTK蛋白的完全、持續(xù)抑制。該藥已被證明能在多個疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細(xì)胞增殖。
截至目前，已獲批適應(yīng)癥：
2019年11月，獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療既往接受過至少一種治療的成人患者的套細(xì)胞淋巴瘤(MCL);
2020年6月，獲中國國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，用于治療MCL和既往接受過至少一種治療的成人患者的慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL);
2021年3月，獲得加拿大批準(zhǔn)治療WM;隨后于6月在中國獲批該項適應(yīng)癥。
澤布替尼的推薦劑量是每天兩次160mg或每天一次320mg，可選擇是否與食物一起口服。
3、創(chuàng)新療法緩解率更高，耐受性更優(yōu)!
這一批準(zhǔn)是基于一項多中心、開放標(biāo)簽3期ASPEN試驗的積極結(jié)果。該試驗共入組201例攜帶MYD88突變的患者，旨在比較澤布替尼與活性對照組依魯替尼(Ibrutinib)相比的療效和安全性。
主要療效終點是總體意向治療(ITT)人群中評估出的非常好的部分緩解率(VGPR)。
結(jié)果顯示：
根據(jù)修訂后的第六屆華氏巨球蛋白血癥國際研討組(IWWM-6)的緩解標(biāo)準(zhǔn)(Treon 2015)，澤布替尼治療組的VGPR為28%，依魯替尼對照組為19%;
而根據(jù)IWWM-6緩解標(biāo)準(zhǔn)(Owenetal 2013)，澤布替尼組VGPR為16%，依魯替尼組為7%;
在主要部分緩解(PR)或更佳緩解率的主要有效性方面，兩組均達到了78%;但一年之后，澤布替尼組有94%的患者仍在無事件持續(xù)緩解中，對照組僅為88%。
整體而言，澤布替尼的安全性和耐受性良好。
與一代BTK抑制劑相比，澤布替尼的對大部分臨床副作用的耐受性有所提高。而該藥的獲批，也為華氏巨球蛋白血癥患者提供了一種更安全、更有效的治療新選擇。
此外，澤布替尼在B細(xì)胞惡性腫瘤的治療方面不斷獲得突破。未來，全球會有更多患者受益。
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