博雅輯因CRISPR/Cas9基因編輯療法完成一例患者入組
9月8日，博雅輯因宣布，旗下子公司廣州輯因針對(duì)輸血依賴(lài)型β地中海貧血的造血干細(xì)胞基因編輯療法產(chǎn)品ET-01的多中心1期注冊(cè)性臨床試驗(yàn)，已于中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）完成首例患者入組，該臨床試驗(yàn)的另一位主要研究者所在機(jī)構(gòu)、位于廣州的南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院也已完成研究中心啟動(dòng)工作。
地中海貧血是指一組由珠蛋白基因缺失或點(diǎn)突變致使珠蛋白肽鏈合成被部分或完全抑制的遺傳性溶血性貧血疾病。輸血依賴(lài)型地貧患者需要終身依賴(lài)輸血才能維持生命，如不予輸血，將發(fā)生嚴(yán)重并發(fā)癥和早期死亡。
根據(jù)新聞稿，全球已有多項(xiàng)基因編輯造血干細(xì)胞臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）獲監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)，目前均處于臨床階段，適應(yīng)癥為：輸血依賴(lài)型β地中海貧血。其中，ET-01是一個(gè)獲中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開(kāi)展臨床試驗(yàn)的基因編輯療法和造血干細(xì)胞療法研究產(chǎn)品。
ET-01的通用名為CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強(qiáng)子的自體CD34+造血干祖細(xì)胞注射液，是處于臨床研發(fā)階段的、自體的、體外基因編輯細(xì)胞療法研究產(chǎn)品，擬開(kāi)發(fā)用于治療輸血依賴(lài)型β地中海貧血。
此次開(kāi)展的臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)評(píng)價(jià)ET-01治療輸血依賴(lài)型β地中海貧血的安全性和有效性的多中心、開(kāi)放的臨床研究，主要研究者為中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）再生醫(yī)學(xué)診療中心主任、教授施均博士和南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院兒科教研室主任、兒科教授吳學(xué)東醫(yī)學(xué)博士，參加機(jī)構(gòu)還包括深圳市兒童醫(yī)院和廣州市婦女兒童醫(yī)療中心。
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