國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)輕鏈型淀粉樣變治療藥物上市
2021-10-14
來源：科學(xué)網(wǎng)
原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變是一種致命的罕見血液病，患者骨髓中的漿細(xì)胞會(huì)產(chǎn)生異常淀粉樣輕鏈并不斷沉積在重要器官中，導(dǎo)致患者器官衰竭甚至死亡。原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變通常沒有典型的發(fā)病癥狀，易與其它疾病混淆。中國患者從癥狀出現(xiàn)到確診的中位時(shí)間為7個(gè)月，且多數(shù)患者在確診時(shí)已經(jīng)出現(xiàn)器官受累或衰竭的現(xiàn)象。
中國工程院院士、知名心臟病學(xué)專家張運(yùn)教授指出：“原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變會(huì)損害患者的各個(gè)器官，如果心臟或腎臟等重要器官受累，患者的生存時(shí)間會(huì)大幅度縮短。通常處于梅奧3期和4期的患者，生存期僅3到13個(gè)月。由于診斷困難和器官受累等因素，患者普遍預(yù)后不理想，亟需全新的治療選擇?！?/span>
國家藥品監(jiān)督管理局10月11日正式批準(zhǔn)美國強(qiáng)生在華制藥子公司西安楊森的創(chuàng)新藥物兆珂速（達(dá)雷妥尤單抗），與硼替佐米、環(huán)磷酰胺和地塞米松聯(lián)合用藥用于治療新診斷的原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變患者,但該方案不適合也不推薦用于患有NYHA IIIB級或IV級心臟疾?。~約心臟病學(xué)會(huì)心功能分級）、或Mayo IIIB期（梅奧分期）的原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變患者。
兆珂速是一個(gè)獲批治療系統(tǒng)性輕鏈型淀粉樣變患者的創(chuàng)新解決方案。臨床研究顯示，基于兆珂速的聯(lián)合治療方案可以幫助患者實(shí)現(xiàn)快速、深度的血液學(xué)緩解和器官緩解。2020年11月，兆珂速被國家藥品監(jiān)督管理局授予“優(yōu)先審評”資格，該適應(yīng)癥的獲批是輕鏈型淀粉樣變治療領(lǐng)域中的一個(gè)重要里程碑，填補(bǔ)了這一罕見病多年來的治療空白，為患者帶來了新的希望。
北京大學(xué)血液病研究所所長黃曉軍教授分享認(rèn)為：“原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變的主要治療目標(biāo)是通過深層和持久的血液學(xué)緩解幫助患者實(shí)現(xiàn)器官緩解并延長生命，盡管目前以硼替佐米為基礎(chǔ)的多發(fā)性骨髓瘤創(chuàng)新治療方案等,能為原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變患者帶去一定程度上的緩解，但臨床仍然面臨嚴(yán)峻的治療挑戰(zhàn)，亟需更加有效的治療方法，兆珂速的獲批無疑讓我們能夠幫助患者以更便捷、更安全的方式實(shí)現(xiàn)血液和器官緩解?！?/span>
此次兆珂速的獲批是基于一項(xiàng)全球的III期臨床研究ANDROMEDA，該研究評估了達(dá)雷妥尤單抗聯(lián)合硼替佐米、環(huán)磷酰胺和地塞米松（D-VCd）,對比硼替佐米、環(huán)磷酰胺和地塞米松（VCD）治療新診斷的原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變患者的療效。研究結(jié)果顯示，達(dá)雷妥尤單抗聯(lián)用硼替佐米、環(huán)磷酰胺和地塞米松,對比僅使用硼替佐米、環(huán)磷酰胺和地塞米松治療實(shí)現(xiàn)了3倍左右的血液學(xué)完全緩解率，患者六個(gè)月器官緩解率達(dá)到對照組的2倍，心臟緩解率也均有提升。達(dá)雷妥尤單抗聯(lián)用硼替佐米、環(huán)磷酰胺和地塞米松能夠幫助患者在血液學(xué)上更快實(shí)現(xiàn)非常好的部分緩解。目前，美國NCCN和中國《原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變診斷和治療指南（2021年）》等國內(nèi)外指南，均推薦選擇基于兆珂速的方案用于治療新診斷的原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變患者。
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