10月29日，諾華宣布，美國FDA已批準(zhǔn)Scemblix (asciminib) 用于治療慢性髓系白血病(CML)的兩項(xiàng)適應(yīng)癥：
基于24周時(shí)的主要分子學(xué)緩解（MMR）率，Scemblix獲FDA加速批準(zhǔn)用于既往接受過兩種及以上TKI（酪氨酸激酶抑制劑）治療的費(fèi)城染色體陽性慢性髓性白血?。–ML）慢性期（Ph+CML-CP）成人患者；獲FDA完全批準(zhǔn)用于Ph+ CML-CP伴T315I突變的成人患者。
Scemblix是FDA批準(zhǔn)的一個(gè)通過與ABL肉豆蔻?？诖?（myristoyl pocket）結(jié)合治療CML的療法，是對(duì)當(dāng)前TKI療法產(chǎn)生耐藥和/或不耐受患者的一項(xiàng)重要進(jìn)展。
20年前TKI的上市徹底改變了CML的治療方法。然而，仍有許多患者對(duì)至少兩種可用的療法不能充分緩解，并且頻繁發(fā)生的副作用為患者日常生活帶來嚴(yán)重負(fù)擔(dān)。一項(xiàng)分析結(jié)果顯示，接受過兩種TKI治療的CML患者中，約55%報(bào)告對(duì)先前的治療不耐受。此外，一項(xiàng)二線治療的匯總分析顯示，高達(dá)70%的患者在隨訪兩年內(nèi)無法實(shí)現(xiàn)主要分子學(xué)緩解(MMR)。而發(fā)生T315I突變的患者對(duì)大多數(shù)可用TKI耐藥，疾病進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)顯著增加。
Asciminib是一種專門針對(duì)ABL肉豆蔻?？诖?(STAMP) 的藥物。作為STAMP 抑制劑，asciminib與BCR-ABL1結(jié)合的位點(diǎn)與常見TKI不同，可能有助于解決CML后線治療中TKI耐藥和不耐受問題。
FDA此項(xiàng)批準(zhǔn)使基于III期ASCEMBL試驗(yàn)和I期試驗(yàn)（NCT02081378）結(jié)果。ASCEMBL試驗(yàn)結(jié)果顯示，治療24周，asciminib vs 博舒替尼的MMR比率為25% vs 13%。因不良事件導(dǎo)致的停藥率為7% vs 25%。
（來源：NextPharma數(shù)據(jù)庫）
紀(jì)念斯隆凱特琳癌癥中心的血液學(xué)家和骨髓增殖性腫瘤項(xiàng)目負(fù)責(zé)人Michael J. Mauro博士表示：“當(dāng)現(xiàn)有療法不耐受或發(fā)生耐藥時(shí)，CML就會(huì)成為一種非常難治的疾病。Scemblix獲批用于治療CML為我們提供了一種新的方法來對(duì)抗這種血癌”。
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