克服靶向治療耐藥難題！慢粒白血病迎來新藥Scemblix
近日，美國FDA批準Scemblix(Asciminib)，用于治療兩種不同適應癥的慢性粒細胞白血病(CML)：
1、加速批準Scemblix既往接受過兩種或以上酪氨酸激酶抑制劑(TKI)治療的費城染色體陽性CML慢性期(Ph+CML-CP)成年患者;
2、完全批準Scemblix具有T315I突變的Ph+CML-CP成年患者。
該藥是FDA批準的一個通過與ABL肉豆蔻酰基口袋結合的療法，為那些對當前可用的TKI療法耐藥或不耐受的患者帶來一個重要治療選擇。
01/ 慢性粒細胞白血病(CML)
慢性粒細胞白血病(CML)是白血病中比較常見的類型之一，簡稱慢粒，是一種影響血液及骨髓的惡性腫瘤。
該病進展緩慢，主要表現(xiàn)為貧血、反復感染、脾大，有一定的出血傾向等。
慢粒的病因仍未明確，但與費城染色體密切相關，約90-95%的患者出現(xiàn)費城染色體。
目前，酪氨酸激酶抑制劑(TKI)是治療慢粒的主要藥物，需要長期服藥;其他療法還有化療、干擾素以及異基因造血干細胞移植等。
然而，隨著TKI治療的深入，許多患者對當前可用的TKI療法耐藥或不耐受，連續(xù)使用可用的TKIs還會增加治療的失敗率。
在一項對既往使用兩種TKIs治療的CML患者的分析中，約55%的患者報告稱對既往治療不耐受。
此外，一項二線聯(lián)合分析顯示，高達70%的患者在隨訪兩年內無法達到主要分子反應(MMR)。而出現(xiàn)T315I突變的患者，對大多數(shù)可用的TKIs具有耐藥性，疾病進展風險增加。這些患者亟需更好的療法。
02/ 創(chuàng)新STAMP抑制劑：Scemblix
Scemblix是一種專門針對ABL肉豆蔻?？诖?STAMP)的抑制劑療法，該機制有助于解決先前接受過兩種或多種TKI治療的CML患者的耐藥問題。
而且，該藥還能克服缺陷BCR-ABL1基因的突變，該基因與白血病細胞的過度產生有關。此外，在臨床前研究中，Scemblix也被證明可以限制脫靶活性。
今年2月，F(xiàn)DA授予該藥授予突破性療法稱號。
目前，Scemblix在其他對目前可用的TKI療法產生耐藥性或不耐受的患者中的臨床試驗正在進行中，在一項名為ASC4FIRST的3期臨床試驗中，評估Scemblix作為一線療法的潛力。
03/ 新藥優(yōu)勢顯著，不良反應率低1/3!
這一批準是基于III期ASCEMBL試驗和一項I期研究的積極結果。在關鍵的III期ASCEMBL試驗中。
結果顯示：
· 在第24周時，與對照組博舒替尼(Bosutinib，Bosulif)相比，Scemblix組在主要分子反應(MMR)率方面具有臨床意義上的顯著優(yōu)勢，幾乎翻倍，治療組和對照組的MMR分別為25.5% VS 13.2%;
· 此外，Scemblix治療組(n=156)由于不良反應而停止治療的患者是對照組(n=76)的1/3(7% VS 25%)。
目前，仍有許多慢?；颊邔χ辽賰煞N可用的治療方法反應不足，且對不良反應無法耐受。而Scemblix的獲批，有潛力改變慢粒的標準療法，為這類患者帶來了治療的新希望。
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