藥華醫(yī)藥罕見血液病藥Besremi獲FDA批準(zhǔn)上市
2021-11-17
來源： 新浪醫(yī)藥新聞
在上一次的上市申請失敗8個月后，藥華醫(yī)藥（Pharma Essentia）成功減輕了美國FDA的擔(dān)憂，日前該公司的Besremi已獲得美國FDA批準(zhǔn)用于治療真性紅細(xì)胞增多癥。
今年3月，美國FDA向這家中國臺灣省的生物制藥公司發(fā)送了一封完整的回復(fù)信，要求該公司提供有關(guān)用于管理該藥物的預(yù)裝注射器說明的更多信息。當(dāng)時就有分析人士指出，鑒于美國FDA當(dāng)時沒有要求提供有關(guān)其臨床資料的額外數(shù)據(jù)，這對于未來該療法獲得批準(zhǔn)是一個積極的、有希望的跡象。
美國FDA的批準(zhǔn)基于PEGINVERA和PROUD/CONTINUATION-PV研究的安全性以及來自PEGINVERA臨床研究計劃的療效數(shù)據(jù)。研究結(jié)果顯示，經(jīng)過7.5年的BESREMi 治療后，61%的PV患者經(jīng)歷了完全的血液學(xué)應(yīng)答。更重要的是，80%的患者達(dá)到了血液學(xué)反應(yīng)。
這款注射的藥物獲批用于治療患有真性紅細(xì)胞增多癥的成年患者，這種罕見的血液病會導(dǎo)致血液變粘稠，該病在美國每年影響大約6,200人。這種疾病還會導(dǎo)致紅細(xì)胞生成過多，減緩血液流動并增加患者血栓、中風(fēng)和心臟病發(fā)作的機(jī)會。MPNA dvocacyand Education International執(zhí)行官Ann Brazeau在一份聲明中表示，患有像真性紅細(xì)胞增多癥這樣的罕見慢性腫瘤的現(xiàn)實是，這種疾病往往未被充分認(rèn)識，可用的有限治療方法無法正確解決癥狀以外的疾病。
此外，Pharma Essentia稱美國FDA先前的拒絕歸因于由于COVID-19新冠疫情大流行旅行限制而不得不推遲對其在中國臺灣省內(nèi)制造工廠的預(yù)批準(zhǔn)檢查。Besremi于2019年在歐洲獲得批準(zhǔn)，成為了美國FDA批準(zhǔn)的一種治療真性紅細(xì)胞增多癥的藥物，患者無論其治療史如何都可以服用。該藥物也是一種被批準(zhǔn)用于治療這種疾病的干擾素藥物。
該療法能夠與干擾素受體結(jié)合，觸發(fā)減少骨髓中紅細(xì)胞生成的過程?；颊呙績芍芊靡淮蜝esremi。如果在一年后成功降低了紅細(xì)胞的產(chǎn)生，患者可以將劑量減少到每月一次。不過這款罕見病藥物帶有黑框警告，詳細(xì)說明了治療后可能發(fā)生的嚴(yán)重影響風(fēng)險，包括神經(jīng)和精神異常、自身免疫、缺血和感染疾病的惡化。一旦開始用藥，必須密切監(jiān)測患者是否存在這些癥狀。
競爭對手方面，Incyte的Jakafi被批準(zhǔn)做為真性紅細(xì)胞增多癥的二線治療，而Besremi此次批準(zhǔn)的是一線治療。
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