君實生物PD-1單抗又獲FDA孤兒藥資格認定，治療食管癌
11月16日，君實生物發(fā)布公告，稱特瑞普利單抗治療食管癌獲得FDA孤兒藥資格認定。這是特瑞普利單抗第四個FDA孤兒藥資格認定，此前獲得FDA孤兒藥資格認定的適應癥分別是黏膜黑色素瘤、鼻咽癌及軟組織肉瘤。
食管癌是常見的消化道惡性腫瘤之一，也是全球第七大常見惡性腫瘤和第六大癌癥死亡原因。根據(jù)GLOBOCAN 2020發(fā)布的數(shù)據(jù)，2020年中國食管癌新發(fā)病例約32萬，約占全球的50%，死亡病例約30萬，約占全球的56%。根據(jù)美國癌癥協(xié)會統(tǒng)計，2021年美國預計約有食管癌新發(fā)病例19,000例及死亡病例15,000例。晚期食管癌患者的預后較差，以鉑類為基礎的一線化療方案，5 年總生存率小于 20%。
特瑞普利單抗注射液（商品名：拓益）是我國批準上市的一個國產(chǎn)PD-1單抗。目前，特瑞普利單抗已在國內(nèi)獲批3項適應癥，同時還有2項適應癥的上市申請?zhí)幱趯徳u審批階段。
2021年3月，君實生物向FDA提交特瑞普利單抗一個上市申請（BLA），治療復發(fā)或轉移性鼻咽癌，特瑞普利單抗成為一個向FDA提交上市申請的國產(chǎn)抗PD-1單抗；2021年10月，特瑞普利單抗聯(lián)合化療一線治療鼻咽癌、單藥用于鼻咽癌含鉑治療后的二線及以上治療的兩項適應癥BLA獲FDA受理，并授予優(yōu)先審評資格。（見：剛剛！君實「特瑞普利單抗」已完成向 FDA 滾動提交上市申請，特瑞普利單抗上市申請獲FDA優(yōu)先審評，預計2022年4月獲批）
針對食管癌，君實共開展了2項特瑞普利單抗的III期臨床。其中，JUPITER-06 （NCT03829969）是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心的III期臨床研究，旨在比較特瑞普利單抗聯(lián)合化療與安慰劑聯(lián)合化療在晚期或轉移性食管鱗癌一線治療中的有效性和安全性。2021年9月，JUPITER-06在2021年ESMO年會首次公布了結果。該研究達到了復合主要終點，與單純化療相比，接受特瑞普利單抗聯(lián)合化療治療的患者在無進展生存期 （PFS）和總生存期（OS）方面均獲得了具有統(tǒng)計學意義和臨床意義的顯著改善。此外，一項圍手術期特瑞普利單抗聯(lián)合新輔助化療治療可切除局部晚期胸段食管鱗癌的隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心的III期臨床研究（NCT04848753）正在開展中。
截至現(xiàn)在，特瑞普利單抗已在黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、軟組織肉瘤及食管癌領域獲得FDA授予2項突破性療法認定、1項快速通道認定、1項優(yōu)先評認定和4項孤兒藥資格認定。
孤兒藥又稱為罕見病藥，指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。FDA授予的孤兒藥資格認定適用于在美國地區(qū)針對少于20萬患者的罕見病的藥物和生物制劑。獲得FDA孤兒藥資格認定的藥物在美國的后續(xù)研發(fā)、注冊及商業(yè)化等方面享受一定的政策支持，包括但不限于（1）臨床試驗費用的稅收抵免；（2）免除新藥申請費；（3）上市后享有7年的市場獨占權且不受專利的影響。該認定將在一定程度上降低新藥研發(fā)投入，加快推進臨床試驗及上市注冊的進度。
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