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  新曙光！基因療法有望成為對(duì)抗A型血友病的重大武器
  
  2021-11-26 來(lái)源：好醫(yī)友
  
  
  
  血友病是由于凝血因子FVIII或FIX缺乏所致的一種先天性的遺傳性出血性疾病。分為A型血友病、B型血友病和C型血友病。
  
  A型血友病是常見(jiàn)的遺傳性出血疾病，全世界每5000名男性中就有一人感染。它是由一種叫做FVIII的凝血因子缺失引起的。
  
  我國(guó)血友病患者在10萬(wàn)人左右，但登記病例僅3萬(wàn)人左右。預(yù)計(jì)至2023年和2030年，我國(guó)A型血友病患病人數(shù)將達(dá)到14.4萬(wàn)人。
  
  血友病患者自出生時(shí)即可發(fā)病，伴隨終身，如果得不到標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范的治療，致殘及致死率都很高。
  
  近年來(lái)，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)了多款血友病新療法：
  
  ◆ Sevenfact(人類(lèi)凝血因子VII的創(chuàng)新重組類(lèi)似物)，用于治療和控制成人及12歲以上青少年A型或B型血友病患者的出血事件。
  
  ◆ Esperoct(turoctocog alfa pegol，N8-GP)，用于兒童和成人血友病A的治療。Esperoct是一種經(jīng)聚乙二醇(PEG)修飾的長(zhǎng)效重組凝血因子VIII(FVIII)，其作為血友病患者的替代療法，被批準(zhǔn)用于常規(guī)預(yù)防以減少出血的頻率，按需治療以控制出血事件以及圍手術(shù)期出血的管理。
  
  ◆ Jivi(BAY94-9027)，用于常規(guī)預(yù)防性治療接受過(guò)前期治療的12歲或12歲以上A型血友病患者。這也是一種經(jīng)聚乙二醇修飾重組因子修飾的VIII替代療法，它可替代A型血友病患者體內(nèi)缺失的因子VIII，讓患者在減少接受注射次數(shù)的情況下仍能維持凝血因子的正常水平。
  
  ◆ 艾美賽珠單抗(Emicizumab-kxwh，Hemlibra)，用于常規(guī)預(yù)防、防止或減少具有因子VIII抑制物的A型血友病成人和兒童患者的出血事件。它可將激活天然凝血級(jí)聯(lián)所需的蛋白質(zhì)因子IXa和因子X(jué)聚集在一起，恢復(fù)A型血友病患者的凝血過(guò)程。該藥目前已在國(guó)內(nèi)獲批。
  
  近日發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上的研究表明，基因療法有望減少甚至阻止A型血友病患者可能危及生命的出血事件。
  
  研究的作者指出，目前的標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理包括定期輸注FVIII蛋白，但并不會(huì)降低關(guān)節(jié)疾病或死亡的風(fēng)險(xiǎn)。
  
  這種新的腺相關(guān)病毒(AAV)載體基因療法旨在使A型血友病患者在肝臟中表達(dá)FVIII, 1/2期臨床試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)，它能使大多數(shù)患者的凝血因子持續(xù)表達(dá)。
  
  這項(xiàng)試驗(yàn)包括18名年齡在18歲到52歲之間的A型血友病男性，他們被注射了四種不同劑量的名為SPK-8011的基因療法。用于評(píng)估SPK-8011的安全性和初步療效，以及凝血因子FVIII的表達(dá)情況和持久性。
  
  他們中的大多數(shù)人也接受類(lèi)固醇治療，因?yàn)橄惹暗难芯勘砻?，許多患者對(duì)AAV載體產(chǎn)生免疫反應(yīng)，導(dǎo)致免疫系統(tǒng)消除載體，進(jìn)而抑制FVIII的表達(dá)。
  
  中位觀察時(shí)間為36.6個(gè)月，18名患者中有16名的FVIII能夠長(zhǎng)期穩(wěn)定表達(dá)，其中12名穩(wěn)定表達(dá)時(shí)間超過(guò)2年，且FVIII活性未隨時(shí)間而明顯下降。
  
  總的來(lái)說(shuō)，患者出血事件減少了91.5%。
  
  18名患者中有兩位患者由于對(duì)AAV病毒衣殼的免疫反應(yīng)，且對(duì)免疫抑制不敏感，導(dǎo)致他們沒(méi)能成功表達(dá)FVIII。
  
  此外，年化FVIII注射次數(shù)從中位數(shù)57.5次降低到了0.6次，減少了96.4%。
  
  總的來(lái)說(shuō)，接受這種AAV基因治療的18名A型血友病患者中，有16人成功持續(xù)表達(dá)凝血因子FVIII，并顯著減少出血事件，且沒(méi)有報(bào)告重大安全問(wèn)題。
  
  未來(lái)，研究者將進(jìn)一步優(yōu)化該療法，希望能安全地在所有A型血友病患者中達(dá)到持續(xù)、穩(wěn)定和可預(yù)測(cè)的FVIII水平。
  
  基因療法治療血友病正在成為現(xiàn)實(shí)，其良好的療效和安全性都已在臨床試驗(yàn)中逐步驗(yàn)證。希望能盡快應(yīng)用到臨床，真正讓血友病患者獲益。
  
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