近日，百時(shí)美施貴寶（BMS）旗下新基（Celgene）宣布，美國(guó)FDA已授予“first-in-class”血紅細(xì)胞成熟劑Reblozyl（luspatercept-aamt）的補(bǔ)充生物制品許可申請(qǐng)（sBLA）優(yōu)先審評(píng)資格，用于治療非輸血依賴性β地中海貧血成人患者。此前，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)該藥用于治療輸血依賴性β地中海貧血癥患者，與某些罕見(jiàn)血液疾病患者出現(xiàn)的貧血。在今年1月，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）也將注射用Reblozyl（中文商品名：羅特西普）納入優(yōu)先審評(píng)名單，治療需要定期輸注血紅細(xì)胞（RBC）的β地中海貧血患者。
β地中海貧血是一種遺傳性血液疾病，它是常見(jiàn)的常染色體隱性遺傳病之一?；颊叩难t蛋白遺傳缺陷導(dǎo)致生成的RBC越來(lái)越少，往往會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的貧血并引起其他嚴(yán)重的健康問(wèn)題。這種疾病的治療選擇有限，主要治療手段包括頻繁輸注RBC，但可能導(dǎo)致鐵過(guò)載和感染，引起器官損傷等嚴(yán)重并發(fā)癥。非輸血依賴性β地中海貧血患者盡管不需要終身定期輸血就能生存，但他們同樣需要偶爾或在某段時(shí)間內(nèi)頻繁的輸血，面臨著慢性貧血和鐵過(guò)載導(dǎo)致的一系列臨床并發(fā)癥威脅。
Reblozyl是一款通過(guò)調(diào)節(jié)后期血紅細(xì)胞成熟過(guò)程，降低輸血負(fù)擔(dān)的創(chuàng)新藥物。作為一種可溶性融合蛋白，該藥由人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc結(jié)構(gòu)域，與活化素受體IIB（ActRIIB）的細(xì)胞外結(jié)構(gòu)域融合而成。它能夠作為TGF-β的配體陷阱（ligand trap），防止TGF-β激活Smad2/3信號(hào)通路，進(jìn)而促進(jìn)晚期紅細(xì)胞的分化和成熟，以減輕患者定期RBC輸注的負(fù)擔(dān)。
▲Reblozyl能增加患者血液中血紅蛋白含量，增加成熟紅細(xì)胞的分化
該項(xiàng)申請(qǐng)是基于一項(xiàng)關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)獲得的積極結(jié)果，試驗(yàn)共入組145例非輸血依賴性β地中海貧血成人患者，在較佳支持治療的基礎(chǔ)上，受試者以2:1的比例隨機(jī)接受Reblozyl或安慰劑給藥。試驗(yàn)達(dá)到其主要終點(diǎn)，從治療第13周至第24周，與安慰劑組（0/49例）相比，Reblozyl組中96例患者中有74例（77.1%）血紅蛋白平均值較基線升高≥1.0 g/dL。且該藥表現(xiàn)出良好的耐受性與安全性特征，常見(jiàn)的不良事件為骨痛、頭痛和關(guān)節(jié)痛，未報(bào)告惡性腫瘤或血栓栓塞事件。
聲明：本文版權(quán)歸原作者所有，轉(zhuǎn)載文章僅為傳播更多信息，如作者信息標(biāo)記有誤，或侵犯您的版權(quán)，請(qǐng)聯(lián)系我們，我們將在及時(shí)修改或刪除內(nèi)容，聯(lián)系郵箱：marketing@360worldcare.com
