Sobi罕見病藥物Aspaveli獲英國NICE支持
據(jù)報道，就在被制藥巨頭阿斯利康阻止收購后不久，罕見病制藥商Sobi贏得了一場監(jiān)管勝利，該公司旗下的罕見病藥物Aspaveli獲得了英國監(jiān)管部門的支持。
日前，英國國家健康與護(hù)理優(yōu)異研究所（NICE）對Sobi的陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿(PNH)藥物Aspaveli表示支持。
Sobi在一份新聞稿中說，NICE在對Aspaveli進(jìn)行快速評估后發(fā)布了相關(guān)決定。NICE已推薦Aspaveli做為成年P(guān)NH患者的一種選擇，適合于那些在接受C5抑制劑（如阿斯利康的Ultomiris）治療至少三個月后出現(xiàn)貧血的患者，這項推薦決定將有望幫助Sobi罕見病藥物未來通過英國藥物監(jiān)管機構(gòu)的審查。
Aspaveli已由Apellis公司以Empaveli的名稱在美國銷售，目前該藥物正在接受英國藥品和保健品監(jiān)管局(MHRA)的審查。不過，NICE經(jīng)常因藥物的定價問題而拒絕接受藥物申請。盡管這種藥物可能很貴，但Sobi的Aspaveli可能會有不同的結(jié)果。根據(jù)Drugs.com的數(shù)據(jù)顯示，在美國Apellis的Empaveli每160毫升供應(yīng)成本約為36,790美元。
Sobi表示，PNH是一種罕見的慢性血液疾病，其特征是健康的攜氧紅細(xì)胞遭到破壞，患者可能會出現(xiàn)血栓（血凝塊），導(dǎo)致器官損傷，甚至過早死亡。這種疾病在英國影響了大約900人，患者患病后需要頻繁輸血，并導(dǎo)致嚴(yán)重疲勞和貧血等癥狀。如果不及時治療，這種疾病的10年死亡率為29%。
與此同時，阿斯利康旗下相同適應(yīng)癥的藥物Ultomiris在提供了保密折扣后，也于今年四月獲得了NICE的支持。該藥物可用于在Soliris治療上保持穩(wěn)定至少六個月的高疾病活動患者。該藥物按患者體重給藥，但在折扣前每隔一個月的花費約50,000英鎊。值得注意的是，Soliris也是Alexion旗下的明星產(chǎn)品，該藥物是全球暢銷的罕見病藥物之一，2020年銷售額達(dá)到了40.65億美元，而做為該藥物的長效版本，Ultomiris在2020年的銷售額已達(dá)到了10.77億美元。
此前，阿斯利康以390億美元收購Alexion，獲得了旗下的罕見病藥物Ultomiris和Soliris。Ultomiris是一種長效C5補體抑制劑，能抑制人體免疫系統(tǒng)補體級聯(lián)反應(yīng)中的C5蛋白。該藥被定位為Alexion公司重磅藥物Soliris的升級版。Ultomiris于2019年在歐盟首次獲批用于治療成人PNH，以及用于治療成人和兒童非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)。2021年6月，美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)擴大該藥物的使用范圍，涵蓋了PNH兒童（1個月及以上）和青少年患者，Ultomiris也成為了美國一種針對該年齡組的治療方法。
阿斯利康和Sobi的合作關(guān)系可以追溯到2018 年，當(dāng)時阿斯利康將其用于兒科呼吸系統(tǒng)藥物 Synagis在美國的權(quán)益授權(quán)給了Sobi，并獲得了15億美元的預(yù)付款，其中包括10億美元的現(xiàn)金和價值5億美元的Sobi股票，這些股票占Sobi股權(quán)的8%。Synagis（palivizumab）是一款預(yù)防嬰幼兒呼吸道合胞病毒（RSV）引起嚴(yán)重下呼吸道感染的單克隆抗體，也是少有一種被批準(zhǔn)用于預(yù)防嚴(yán)重RSV疾病的藥物。
根據(jù)多位消息人士在12月初的報道稱，阿斯利康在不久前還阻止了安宏資本和GIC Special Investments 關(guān)于收購Sobi的提議。阿斯利康通過持有8%的Sobi股份，有效地阻止了一個投資集團以76億美元收購該公司的計劃。受此利空消息影響，Sobi股價隨之下跌近25%，市值蒸發(fā)近四分之一。彭博社援引知情人士的話稱，一方面，阿斯利康阻止Sobi被收購的原因是擔(dān)心其之前授權(quán)給Sobi的RSV藥物Synagis可能會落到競爭對手手中，另一方面，阿斯利康也希望自己能夠從Sobi手中收購一些罕見病藥物資產(chǎn)。
瑞典商業(yè)銀行的分析師Mattias Haggblom推測，在去年大手筆390以完成對Alexion的收購后，阿斯利康目前可能負(fù)債累累，短期內(nèi)可能很難再進(jìn)行大額并購，但阿斯利康可能會在未來幾年內(nèi)與Sobi達(dá)成交易。
令人憂心的是，該藥物目前仍在市場上銷售，已報道了數(shù)以千計的酮癥酸中毒及相關(guān)事件。Invokana銷售額確實在安全警告標(biāo)簽后有所下降，但自該藥上市以來，強生已從該藥物收入超過60億美元。僅在2020年，Invokana和一種姊妹藥物就在全球帶來了7.95億美元的收入。SGLT2抑制劑是一類非常有效且有價值的糖尿病藥物，但看起來它們確實具有明顯的安全風(fēng)險。
對此，強生對路透社回應(yīng)的公關(guān)稿稱，該公司非常關(guān)心接受藥物治療的患者的安全和健康，無論是在Invokana批準(zhǔn)前還是批準(zhǔn)后，強生都與監(jiān)管機構(gòu)密切合作，以監(jiān)測和調(diào)查新出現(xiàn)的安全數(shù)據(jù)，并及時向美國FDA報告可信的信號，并就Invokana的風(fēng)險收益概況向醫(yī)療保健提供者及其患者提供建議。
Invokana是一個上市的SGLT2抑制劑，但此后其他公司也加入了競爭，包括勃林格殷格翰和禮來的Jardiance（empaglifozin）和阿斯利康的Farxiga（dapagliflozin）。然而這些藥物包括導(dǎo)致酮癥酸中毒和其他嚴(yán)重副作用的標(biāo)簽警告，甚至?xí)?dǎo)致患者服藥后腿部不得不截肢。
近年來，強生一直被上萬起的法律訴訟纏身，涉及阿片類藥物、滑石粉、精神病藥物等。今年7月，路透社報道稱，該公司不排除通過破產(chǎn)的方法，保護(hù)其大部分資產(chǎn)免于訴訟索賠。
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