開發(fā)心血管疾病基因療法 九天生物與BioMarin達成合作
12月17日，九天生物醫(yī)藥有限公司（Skyline Therapeutics，下稱“九天生物”，原賦源生物Geneception），與BioMarin公司宣布達成一項為期數(shù)年的全球戰(zhàn)略合作，共同研究和開發(fā)基于腺相關病毒（AAV）的新型基因療法用于治療遺傳性心血管疾病。
這項戰(zhàn)略合作，將主要利用九天生物全方位整合的AAV基因治療研發(fā)與生產(chǎn)體系，包括其自主研發(fā)具有創(chuàng)新性的病毒載體設計與構建技術以及先進的生產(chǎn)能力，針對遺傳性擴張型心肌?。―CM）開發(fā)創(chuàng)新基因療法。
擴張型心肌病是一組進行性發(fā)展的嚴重心血管疾病，迄今缺乏有效的針對性治療。它是導致心力衰竭的常見原因，該病發(fā)展到末期常需要心臟移植。盡管藥物治療和護理有所改善，但該疾病5年生存率約為50%。在美國、歐盟、中國和日本等地區(qū)有數(shù)十萬患者罹患遺傳性擴張型心肌病。相關研究已發(fā)現(xiàn)50多個可能導致擴張型心肌病的基因突變，占家族性擴張型心肌病病例的40%~50%。其中有許多基因編碼的蛋白質(zhì)在心肌細胞中具有重要的功能，包括細胞骨架、肌節(jié)和核包膜蛋白。
公開資料顯示，九天生物是一家創(chuàng)新基因及細胞治療公司，致力于研究、開發(fā)和生產(chǎn)具有突破性的基因和細胞療法。該公司成立于2019年，已自主研發(fā)建立了完整的AAV基因治療技術平臺，在衣殼發(fā)現(xiàn)和病毒載體構建技術、分析和工藝開發(fā)等方面具備一定實力，并擁有臨床級AAV載體大規(guī)模GMP生產(chǎn)能力。成立以來，九天生物組建了一支優(yōu)秀的科研、技術和管理團隊，其研發(fā)管線擁有多個基因和細胞治療創(chuàng)新項目，覆蓋眼科、神經(jīng)、代謝和血液等多個疾病領域。通過戰(zhàn)略合作，九天生物將研發(fā)進一步拓展至新的疾病領域，如心血管疾病等。九天生物將的目標是，利用基因治療技術糾正這些導致DCM的遺傳因素，針對每個具體疾病解決其根本致病原因。
根據(jù)雙方達成的協(xié)議，九天生物將與BioMarin公司合作進行全面的新藥研發(fā)并將項目推進至新藥臨床試驗申請（IND）階段。據(jù)新聞稿介紹，BioMarin公司在基因治療、心血管疾病領域的生物學和遺傳學方面有深厚的積累，而九天生物在基因治療領域尤其是新型病毒載體的研發(fā)和生產(chǎn)方面具有豐富經(jīng)驗和創(chuàng)新能力。雙方將整合各自的優(yōu)勢和能力共同推進合作研究項目，并在協(xié)議約定的地域分別進行臨床開發(fā)。
為支持九天生物對合作項目開展研發(fā)，BioMarin公司將向九天生物支付一筆首付款，其中包括首付金以及BioMarin公司對九天生物的股權投資。九天生物還將獲得預先約定的研發(fā)、注冊和商業(yè)里程碑付款。BioMarin公司將有權把該合作中產(chǎn)生的相關研發(fā)成果在美國、歐洲及拉丁美洲地區(qū)商業(yè)化，九天生物將獲得亞太地區(qū)的商業(yè)化權利。此外，九天生物將獲得在BioMarin公司的授權地區(qū)未來銷售的特許權使用費。
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