拜耳與 Mammoth Biosciences 將合作開發(fā)新型基因編輯技術
2022 年1月10日，拜耳集團與 Mammoth Biosciences公司（簡稱Mammoth）今日宣布一項戰(zhàn)略合作與選擇權協(xié)議，旨在利用 Mammoth 的 CRISPR 系統(tǒng)開發(fā)體內(nèi)基因編輯療法。目前Mammoth公司正在利用自然多樣性驅動下一代CRISPR產(chǎn)品。
Mammoth公司開創(chuàng)性的基因編輯技術是一項關鍵技術，同時也是單獨的治療方法。它將極大地增強拜耳的創(chuàng)新能力，更快地開發(fā)能為患者帶來顯著影響的療法，并進一步強化公司近期建立的細胞和基因治療平臺。根據(jù)協(xié)議條款，兩家公司即將開展的合作，將以肝臟靶向疾病為重點。
拜耳集團管理委員會成員、拜耳處方藥全球總裁 Stefan Oelrich說：“Mammoth 的新型 CRISPR 系統(tǒng)與公司現(xiàn)有的基因增強及誘導多能干細胞 (iPSC) 平臺相結合，將釋放我們細胞和基因治療策略的全部潛力。與 Mammoth 科研團隊合作是一個重要支柱，將支持我們改善那些身患目前難治型疾病患者的生活。”
Mammoth公司商務官兼治療戰(zhàn)略負責人 Peter Nell 博士表示：“我們很高興與拜耳合作。基于我們新型 CRISPR 系統(tǒng)技術飛躍，這項合作結合了拜耳在藥物開發(fā)領域的優(yōu)勢專長。在雙方的共同努力下，我們將有可能通過開發(fā)基于 CRISPR 的方法以滿足臨床所面臨的適當緊迫性，使患者受益，同時確保學術的優(yōu)異性與安全性?！?/span>
細胞和基因療法是藥物開發(fā)領域發(fā)展的下一階段。通過解決疾病的根本成因，這些新型療法具有通過一次性治療長久逆轉疾病的潛力。當在活體外（體外）使用時，基因編輯是細胞療法的關鍵推動力，當在活體內(nèi)（體內(nèi)）使用時，可以針對具有高度未滿足醫(yī)療需求的多種遺傳疾病實現(xiàn)靶向治療。
Mammoth 公司包括 Cas14 和 Cas?在內(nèi)的超小型 Cas 酶專有工具包，允許將擴展的高保真基因編輯與靶向系統(tǒng)遞送相結合。根據(jù)協(xié)議，拜耳有權使用這一新型基因編輯技術。基于這些新型 CRISPR 系統(tǒng)的超緊湊尺寸，該技術具有優(yōu)越的體內(nèi)應用潛力。
根據(jù)協(xié)議條款，Mammoth公司將獲得 4,000 萬美元的預付款，并有資格獲得目標期權行權費用以及超過 10 億美元的未來潛在里程碑付款，這些付款基于成功完成特定研究、開發(fā)以及商業(yè)等里程碑事件，涉及五個預先選擇的體內(nèi)適應癥，其中首先關注肝臟靶向疾病。此外，拜耳將支付研究經(jīng)費以及分層特許權使用費，高達凈銷售額的兩位數(shù)百分比。與此同時，兩家公司還正在非排他性基礎上探索體外項目相關工作。
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