胃腸道間質(zhì)瘤新藥Ayvakit（Avapritinib）獲美國FDA批準(zhǔn)上市
昨日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)了新藥Ayvakit（Avapritinib）用于治療無法切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）的成年患者。這是一個治療具有特定基因突變的胃腸道間質(zhì)瘤的精準(zhǔn)療法。
胃腸道間質(zhì)瘤是胃腸道腫瘤的一種，常見于胃或小腸，攜帶血小板衍生的生長因子受體α（PDGFRA）外顯子18突變。該批準(zhǔn)包括具有PDGFRA D842V突變的胃腸道間質(zhì)瘤，該突變是常見的外顯子18突變。Ayvakit屬于激酶抑制劑，通過抑制一種激酶阻止癌細(xì)胞生長。Ayvakit此前獲FDA授予的“突破性療法”、“孤兒藥”稱號及“快速通道”認(rèn)定。
“具有PDGFRA外顯子18突變的胃腸道間質(zhì)瘤對標(biāo)準(zhǔn)治療無效。這次批準(zhǔn)為患者提供了一個專門針對這種突變的靶向藥物。”FDA腫瘤優(yōu)異中心主任、藥物評估和研究中心腫瘤疾病辦公室代理主任Richard Pazdur博士說，臨床試驗表明，這種靶向藥物有很高的反應(yīng)率，約85%的患者腫瘤明顯縮小。
PDGFRA中的激活性突變與胃腸道間質(zhì)瘤的發(fā)生有關(guān)，約10％的胃腸道間質(zhì)瘤病例攜帶該基因的突變。
臨床試壓數(shù)據(jù)喜人：有效率逾80%
此次批準(zhǔn)是基于一項臨床試驗的結(jié)果，共涉及43名胃腸道間質(zhì)瘤患者，其中包括38名PDGFRA D842V突變患者?；颊呙刻炜诜淮蜛yvakit 300 mg或400 mg，直到病情進(jìn)展或出現(xiàn)無法耐受的毒性。建議劑量為每日一次300 mg。
攜帶PDGFRA外顯子18突變的患者，總體應(yīng)答率為84%，完全應(yīng)答率為7%，部分應(yīng)答率為77%。
而攜帶PDGFRA D842V突變的亞組患者，總體應(yīng)答率為89%，其中8%完全應(yīng)答，82%部分應(yīng)答。雖然尚未達(dá)到中位反應(yīng)持續(xù)時間，但61%的外顯子18突變的反應(yīng)持續(xù)了6個月或以上（31%的持續(xù)反應(yīng)的患者隨訪不到6個月）。
服用Ayvakit的患者常見的副作用包括浮腫、惡心、疲勞或乏力、認(rèn)知障礙、嘔吐、食欲下降、腹瀉、發(fā)色變化、流淚增加、腹痛、便秘、皮疹和頭暈。
Ayvakit可能會引起顱內(nèi)出血，在這種情況下，應(yīng)減少劑量或停用藥物。Ayvakit還可引起中樞神經(jīng)系統(tǒng)影響，包括認(rèn)知障礙，頭暈，睡眠障礙，情緒障礙，語言障礙和幻覺。如果發(fā)生這種情況，則應(yīng)視嚴(yán)重程度酌情減量或停藥。孕婦禁用，Ayvakit可能會對發(fā)育中的胎兒或新生嬰兒造成傷害。此外，在使用Ayvakit治療期間以及劑量后的六周內(nèi)應(yīng)注意避孕。
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