血管內(nèi)皮細胞在血管穩(wěn)態(tài)和組織液體平衡中扮演著非常關鍵的角色。近日，一篇發(fā)表在國際雜志Cell Reports上題為“Robust genome editing in adult vascular endothelium by nanoparticle delivery of CRISPR-Cas9 plasmid DNA”的研究報告中，來自美國西北大學Feinberg醫(yī)學院等機構的科學家們通過研究開發(fā)了一種特殊的納米顆粒，其能將包括CRISPR/Cas9在內(nèi)的基因編輯技術運輸?shù)絻?nèi)皮細胞中，內(nèi)皮細胞是一種位于血管壁的細胞；這是研究人員首次實現(xiàn)對血管內(nèi)皮細胞進行基因組編輯，因為通常通過病毒運輸CRISPR/Cas9的方法對這類細胞并不會起作用。
圖片來源：Pixabay/CC0 Public Domain
研究者Zhao表示，我們所開發(fā)的這種納米顆粒是一種用于血管內(nèi)皮細胞基因組編輯的強大新型運輸系統(tǒng)，其或能用來幫助治療多種人類疾病，包括嚴重COVID-19的急性呼吸窘迫綜合征；在這種納米顆粒的幫助下，研究人員就能引入基因來抑制血管的損傷和/或促進血管的修復，并能糾正基因突變且能關閉或開啟恢復正常功能的基因的表達，同時還能允許研究人員同時編輯多個基因，這是治療因血管內(nèi)皮功能障礙所引起的任何疾病的一個重大進展。
內(nèi)皮功能異常是多種疾病發(fā)生的根源，比如冠心病、中風、支氣管發(fā)育不全（bronchopulmonary dysplasia）和肺動脈高血壓。研究者解釋道，對內(nèi)皮細胞進行基因組編輯甚至能通過切斷腫瘤的血管供應或阻斷癌癥轉移來治療人類癌癥。在這一階段，研究人員在小鼠模型中取得了非常不錯的成果，攜帶CRISPR/Cas9質粒DNA的納米顆粒就能通過一次性靜脈注射被引入體內(nèi)，通常需要數(shù)天才能發(fā)揮作用，而在開始臨床試驗之前研究人員還需要進行臨床前的測試。
研究者表示，用于基因組編輯和轉基因表達的納米顆粒運輸系統(tǒng)同樣也是科學家們進行心血管疾病研究的一大進步；綜上，本文研究結果表明，質粒DNA的納米粒子運輸或能作為一種強大的工具來快速有效地改變內(nèi)皮細胞中基因的表達，從而用于進行深入的心血管疾病研究以及潛在的基因療法的開發(fā)。
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