2022年，這些新藥值得期待，涉及癌癥、銀屑病、老年癡呆
剛過去的2021年，美國FDA共批準(zhǔn)了50款新藥，略低于去年。其中，僅抗癌新藥就有近40款(涵蓋10余種癌種)，包括多款重磅靶向療法和免疫療法，多種罕見病新藥的獲批也為這類“小眾”群體帶來希望。
2022年，將有諸多重磅新藥有望在美獲批，其中包括多款腫瘤免疫療法、靶向療法，基因療法，以及銀屑病、阿爾茨海默癥、漸凍癥以及多種罕見病新藥。為您盤點了其中的19款：
NO.1 Bardoxolone(Bardoxolone Methyl)
名稱：Bardoxolone，是一種口服Nrf2激活劑。Nrf2是一種轉(zhuǎn)錄因子，通過誘導(dǎo)恢復(fù)線粒體功能、減少氧化應(yīng)激和抑制促炎信號的多個分子通路，促進(jìn)炎癥消退。
適應(yīng)癥：Alport綜合征相關(guān)慢性腎臟疾病(CKD)。
預(yù)計審評日期：2021年4月，F(xiàn)DA受理bardoxolone用于治療Alport綜合征相關(guān)CKD的新藥申請(NDA)，預(yù)計將在2022年2月25日給出審評意見。此前，F(xiàn)DA曾給出了反對意見。
NO.2 Tirzepatide
名稱：Tirzepatide，是一種每周1次、皮下注射給藥的新型GLP-1R/GIPR雙重激動劑。
適應(yīng)癥：2型糖尿病。
預(yù)計審評日期：2021年10月已向FDA提交了Tirzepatide的新藥申請，并且已獲得優(yōu)先審評資格。該藥有望在今年獲批上市。
NO.3 西達(dá)基奧侖賽
名稱：西達(dá)基奧侖賽，是一款靶向BCMA的CAR-T細(xì)胞療法，含有4-1BB共刺激結(jié)構(gòu)域和兩個BCMA靶向單域抗體，旨在增加其靶向癌細(xì)胞的能力。
適應(yīng)癥：成人復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤(MM)。
預(yù)計審評日期：2021年5月FDA已受理其BLA，并授予優(yōu)先審評資格。FDA將在2022年2月28日給出審評意見。
NO.4 AMX0035
名稱：AMX0035，是一種創(chuàng)新小分子組合療法，由苯丁酸鈉和?；撬岫純煞N成分組成，旨在靶向內(nèi)質(zhì)網(wǎng)應(yīng)激，減少神經(jīng)元死亡和功能障礙，從而減緩或阻止視神經(jīng)萎縮的不可逆進(jìn)展。
適應(yīng)癥：肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS，即“漸凍癥”)。
預(yù)計審評日期：2021年9月，F(xiàn)DA已受理該藥治療ALS的NDA，有望今年給出審評意見。
NO.5 Filsuvez
名稱：Filsuvez，是一款含三萜類天然提取物的凝膠劑，用含有樺樹皮的干提取物，與葵花籽油一起制成油凝膠，用于局部給藥。
適應(yīng)癥：交界性和營養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥(EB)。
預(yù)計審評日期：2021年6月，該藥EB的NDA獲FDA優(yōu)先審查，預(yù)計FDA將在2022年2月28日給出審評意見。
NO.6 Roflumilast(羅氟司特)
名稱：羅氟司特乳膏，是一種每日一次局部應(yīng)用的高效、選擇性4型磷酸二酯酶(PDE4)抑制劑。
適應(yīng)癥：成人和青少年的輕度至重度斑塊型銀屑病。
預(yù)計審評日期：2021年10月，該藥已向FDA遞交了該藥的新藥申請，預(yù)計將于一季度收到審評意見。若順利獲批，羅氟司特乳膏有望成為一個局部治療銀屑病的PDE4抑制劑。羅氟司特口服劑型已于2011年被FDA批準(zhǔn)用于治療慢性阻塞性肺病(COPD)。
NO.7 Tapinarof乳劑
名稱：tapinarof乳劑，是一種在研每日給藥一次的芳香烴受體調(diào)節(jié)劑(TAMA)。
適應(yīng)癥：斑塊狀銀屑病和特應(yīng)性皮炎。
預(yù)計審評日期：2021年8月，F(xiàn)DA受理該藥用于治療成人斑塊狀銀屑病的NDA，預(yù)計將于2022年今年給出審評意見。
NO.8 Bimzelx
名稱：Bimzelx，一款I(lǐng)L-17A/IL-17F抑制劑。
適應(yīng)癥：中度至重度斑塊型銀屑病。
預(yù)計審評日期：2021年8月該藥已獲EMA批準(zhǔn)治療適合系統(tǒng)治療的中度至重度斑塊型銀屑病成人患者。因疫情影響FDA現(xiàn)場檢查，F(xiàn)DA延遲了該藥的審查期，預(yù)計有望在今年給出審評意見。
NO.9 Deucravacitinib
名稱：Deucravacitinib，是一種口服選擇性酪氨酸激酶2(TYK2)抑制劑。通過與TYK2的調(diào)節(jié)性結(jié)構(gòu)域，而非活性域相結(jié)合使TYK2處于失活狀態(tài)，從而選擇性抑制TYK2的活性，同時避免抑制JAK1/JAK2或JAK蛋白，已被開發(fā)用于治療多種自體免疫性疾病。
適應(yīng)癥：中/重度斑塊狀銀屑病。
預(yù)計審評日期：2021年10月，美國FDA已接受該藥治療成人中/重度斑塊狀銀屑病的NDA，預(yù)計有望于今年獲批。
NO.10 Lecanemab
名稱：Lecanemab，一款在研阿爾茨海默病(AD)抗體療法，通過選擇性結(jié)合并消除可溶性、有毒的淀粉樣蛋白-β聚集體(原纖維)從而發(fā)揮療效。適應(yīng)癥：早期阿爾茨海默病(AD)。
預(yù)計審評日期：2021年9月，F(xiàn)DA已受理Lecanemab(BAN2401)用于治療早期阿爾茨海默病的BLA，此前該療法曾被授予“突破性療法”認(rèn)定，預(yù)計有望在今年給出審評意見。
NO.11 Donanemab
名稱：Donanemab，是一種靶向N3pG(一種修飾類型的β淀粉樣蛋白)的單克隆抗體療法。
適應(yīng)癥：早期阿爾茨海默病(AD)。
預(yù)計審評日期：2021年10月已向FDA滾動提交該藥治療早期阿爾茨海默氏癥的BLA，有望于今年給出審評意見。
NO.12 Lenti-D
名稱：Lenti-D，是一款CALD基因療法，它從患者體內(nèi)取出自體造血干細(xì)胞，在體外使用搭載人ABCD1基因的慢病毒轉(zhuǎn)導(dǎo)修飾，然后回輸給患者。
適應(yīng)癥：早期腦性腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良(CALD)。
預(yù)計審評日期：2021年7月，該藥被EMA批準(zhǔn)用于治療18歲以下攜帶ABCD1基因突變的早期腦性腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良患者，成為一個CALD基因療法。2021年12月，F(xiàn)DA已受理該藥的BLA，并授予“優(yōu)先審評”資格，預(yù)計將于2022年6月17日給出審評意見。
NO.13 Zynteglo
名稱：Zynteglo，是一款使用BB305慢病毒載體(LVV)制造的一次性基因療法。BB305LVV是第三代自滅活LVV，包含一個細(xì)胞(非病毒)調(diào)控元件，僅在紅細(xì)胞譜系(RBC及其前體)中驅(qū)動基因表達(dá)。
適應(yīng)癥：輸血依賴性β-地中海貧血。
預(yù)計審評日期：2019年6月，該藥被EC有條件批準(zhǔn)用于治療12歲及以上的非β0/β0基因型輸血依賴性β-地中海貧血患者。FDA去年底受理了Zynteglo治療β- 地中海貧血癥的BLA，并授予“優(yōu)先審評”資格，預(yù)計將于2022年5月20日給出審評意見。
NO.14 國產(chǎn) PD-1抑制劑
名稱：替雷利珠單抗、特瑞普利單抗、信迪利單抗和派安普利單抗，均為PD-1免疫檢查點抑制劑，且均已在國內(nèi)獲批上市。
適應(yīng)癥：多種腫瘤。
預(yù)計審評日期：特瑞普利單抗已于2021年10月被FDA授予“優(yōu)先審評”資格。預(yù)計多款國產(chǎn)PD-1有望于今年獲FDA批準(zhǔn)。
NO.15 Mitapivat
名稱：Mitapivat，是一款首創(chuàng)口服小分子變構(gòu)激活劑，針對野生型和各種突變PKR酶均具有活性。
適應(yīng)癥：丙酮酸激酶缺乏癥(PKD)。
預(yù)計審評日期：2021年8月，F(xiàn)DA受理該藥治療PKD成人患者的NDA，并授予“優(yōu)先審評”資格。若順利獲批，它將成為治療PKD的首款疾病修正療法。預(yù)計FDA將于今年給出審評意見。
NO.16 Ryzneuta
名稱：Ryzneuta是一種基于Fc融合蛋白技術(shù)，由CHO細(xì)胞表達(dá)的重組人粒細(xì)胞集落刺激因子(rhG-CSF)二聚體，具有長效和強(qiáng)效的生物學(xué)特點。
適應(yīng)癥：化療相關(guān)中性粒細(xì)胞減少癥。
預(yù)計審評日期：2021年3月，該藥已向FDA提交BLA，預(yù)計FDA將于今年給出審評意見。
NO.17 Adagrasib
名稱：Adagrasib，是一款具有高度特異性的強(qiáng)力口服KRAS G12C抑制劑。
適應(yīng)癥：非小細(xì)胞肺癌。
預(yù)計審評日期：作為第二款重磅KRAS抑制劑，該藥已向FDA提交NDA，用于治療KRASG12C突變陽性非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)患者。此前，它曾被FDA授予治療攜帶KRAS G12C突變、經(jīng)治非小細(xì)胞肺癌的突破性療法認(rèn)定，預(yù)計有望于今年獲批。
NO.18 Mavacamten
名稱：Mavacamten，是一款首創(chuàng)口服心肌肌球蛋白別構(gòu)抑制劑。
適應(yīng)癥：梗阻性肥厚型心肌病病。
預(yù)計審評日期：2021年1月，F(xiàn)DA已受理該藥用于治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病的NDA，預(yù)計將于今年獲得審評意見。
NO.19 Vutrisiran
名稱：Vutrisiran，是利用增強(qiáng)化學(xué)穩(wěn)定性(ESC)-GalNAc共軛遞送平臺開發(fā)的一款皮下給藥在研RNAi療法，由可以靶向上皮細(xì)胞黏附分子(EpCAM)的重組融合蛋白Oportuzumab與假單胞菌外毒素A偶聯(lián)而成的抗體偶聯(lián)藥物，可局部注射給藥。
適應(yīng)癥：遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病(hATTR-PN)。
預(yù)計審評日期：2021年6月，F(xiàn)DA已受理該藥用于治療成人hATTR-PN的NDA，預(yù)計有望在今年內(nèi)獲批。
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