百時(shí)美施貴寶“first-in-class”貧血療法有望近期在中國獲批
中國國家藥監(jiān)局（NMPA）官網(wǎng)新公示顯示，百時(shí)美施貴寶（BMS）旗下新基（Celgene）公司申報(bào)的注射用羅特西普（luspatercept）上市申請辦理狀態(tài)已更新為“在審批”，這意味著該藥有望于近期在中國獲批。公開資料顯示，羅特西普是一款“first-in-class”紅細(xì)胞成熟劑，該藥本次申請的適應(yīng)癥為：用于治療需要定期輸注紅細(xì)胞（RBC）的成人β-地中海貧血患者。
截圖來源：NMPA官網(wǎng)
β-地中海貧血是一類以貧血為特征的遺傳性血液病，由β珠蛋白肽鏈合成減少或缺乏而引起。羅特西普是一種可溶性融合蛋白，由人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc結(jié)構(gòu)域與活化素受體IIB（ActRIIB）的細(xì)胞外結(jié)構(gòu)域融合而成。它能夠作為TGF-β的配體陷阱（ligand trap），防止TGF-β激活Smad2/3信號(hào)通路，進(jìn)而促進(jìn)晚期紅細(xì)胞的分化和成熟，提高血紅蛋白水平。
目前，羅特西普已在美國、加拿大和歐盟獲批用于治療需要定期輸注紅細(xì)胞的成人β-地中海貧血患者，并在美國和歐盟獲批治療某些血液疾病患者出現(xiàn)的貧血。此外，羅特西普用于治療非輸血依賴性β地中海貧血成人患者的補(bǔ)充生物制品許可申請也于近期被FDA授予優(yōu)先審評(píng)資格。
2021年2月，中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）受理了注射用羅特西普的上市申請，并以“符合附條件批準(zhǔn)的藥品”將其納入優(yōu)先審評(píng)，用于治療需要定期輸注紅細(xì)胞（RBC）的成人β-地中海貧血患者。
根據(jù)百時(shí)美施貴寶早前發(fā)布的新聞稿，羅特西普在中國的上市申請被納入優(yōu)先審評(píng)是基于一項(xiàng)名為BELIEVE的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、多中心的全球3期臨床試驗(yàn)，這項(xiàng)研究在15個(gè)國家的65個(gè)臨床試驗(yàn)中心展開。該研究在需要定期輸注紅細(xì)胞的成人β地中海貧血患者中，比較了羅特西普+較佳支持治療（BSC）與安慰劑+BSC的療效。接受羅特西普治療的患者將隨訪3年。
BELIEVE臨床研究結(jié)果顯示：經(jīng)羅特西普治療后，有21.4%的患者的輸血負(fù)擔(dān)與基線相比降低超過33%，顯著優(yōu)于安慰劑組（4.5%），而且患者鐵過載顯著降低。
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