BMS地中海貧血新藥「羅特西普」獲批上市
1月26日，國家藥監(jiān)局官網(wǎng)顯示，百時美施貴寶紅細胞成熟劑Luspatercept（Reblozyl，羅特西普，中文商品名：利布洛澤）的上市申請已獲得國家藥品監(jiān)督管理局正式批準，用于治療需要定期輸注紅細胞且紅細胞輸注≤15單位/24周的β-地中海貧血成人患者。這是一款獲批的紅細胞成熟劑，也是十余年來中國一個獲批治療β-地中海貧血的創(chuàng)新藥物。
β-地中海貧血是一類由于β珠蛋白肽鏈合成減少或缺乏而引起的以貧血為特征的遺傳性血液病。重度β-地中海貧血是一種呈慢性進行性溶血性貧血的罕見疾病。造血干細胞移植是目前少有可根治的治療手段，但存在配型概率低、年齡限制等問題。此前，對于無法接受移植的成人患者，僅能依靠終身輸血與祛鐵維持生命。 現(xiàn)實中，中國重型β-地中海貧血治療正面臨多重困境。血源緊張、血制品供應不穩(wěn)定，且長期輸血可導致患者鐵超負荷、經(jīng)濟負擔加重和潛在感染風險，這些都使得終身輸血難以保障。廣大患者對于創(chuàng)新藥的需求迫在眉睫。
我國整體人群的患病率為0.67%，而在南方高發(fā)地區(qū)（廣東，廣西，福建，湖南，云南，貴州，四川等），平均患病率約為2%。臨床根據(jù)病情的嚴重程度，β-地貧可分為輕型、中間型和重型。輕型者一般無癥狀或輕度貧血，因此容易被忽略或在家系調(diào)查時被篩查發(fā)現(xiàn)。重型者呈慢性進行性溶血性貧血，嚴重影響患者生存質(zhì)量甚至生命。
Luspatercept是一種全球首創(chuàng)的紅細胞成熟劑，用于調(diào)節(jié)晚期紅細胞成熟。作為一種全球一個的重組融合蛋白類藥物，Luspatercept通過促進晚期紅細胞的成熟，提高血紅蛋白水平。新基公司在與百時美施貴寶整合前，曾與Acceleron聯(lián)合開發(fā)Luspatercept。
目前，Luspatercept已在美國、加拿大和歐盟獲批用于治療需要定期輸注紅細胞（RBC）的成人β-地中海貧血患者；并在美國和歐盟獲批治療骨髓增生異常綜合征（MDS）伴環(huán)形鐵粒幼細胞或骨髓增生異常/骨髓增殖性腫瘤伴環(huán)形鐵粒幼細胞和血小板增多相關(guān)貧血。去年12月Luspatercept新適應癥在美國遞交上市申請并獲得優(yōu)先審評資格，用于治療非輸血依賴(NTD)成人β -地中海貧血。
此次獲批基于一項隨機雙盲、安慰劑對照、多中心的III期臨床研究BELIEVE。該試驗共納入336名需定期輸血的β-地貧成人患者，按2:1比例隨機接受Luspatercept聯(lián)合較好支持治療（包括輸血、祛鐵、抗感染治療和營養(yǎng)支持）或安慰劑聯(lián)合較好支持治療。結(jié)果顯示，經(jīng)Luspatercept治療后，有21.4%的患者的輸血負擔與基線相比降低超過33%，顯著優(yōu)于安慰劑組（4.5%），且患者血清鐵蛋白水平顯著降低。Luspatercept耐受性良好，絕大多數(shù)不良事件為3級以下。
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