“高冷”血液病冷凝集素病迎來新療法！
春寒料峭，雖已立春，但寒意猶存。對于一些人來說，紅細(xì)胞也會怕“冷”，可正常人的紅細(xì)胞卻是不怕冷的，為什么會這樣呢?
這與他們體內(nèi)產(chǎn)生的一種“知冷熱”的自身抗體——冷凝集素有關(guān)。溫度較低時，它與紅細(xì)胞膜上的抗原結(jié)合，會使紅細(xì)胞相互凝集成團(tuán);而當(dāng)溫度回升后又分散開來。輕微時，患者無明顯癥狀，嚴(yán)重時可出現(xiàn)耳廓、鼻尖、手指發(fā)紺，以及皮膚蒼白、青紫而后潮紅，但升溫后癥狀都消失了。
這種病叫作冷凝集素病(CAD)。這是一種罕見的慢性自身免疫性溶血性貧血，它會導(dǎo)致機(jī)體的免疫系統(tǒng)錯誤地攻擊健康紅細(xì)胞，并導(dǎo)致紅細(xì)胞破裂(溶血)?；颊呖赡軙霈F(xiàn)嚴(yán)重的貧血，導(dǎo)致疲勞、呼吸急促、頭暈、心律不齊和其他嚴(yán)重并發(fā)癥，比如增加血栓事件和死亡風(fēng)險。
近日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Enjaymo(Sutimlimab-jome)上市，用于治療冷凝集素病患者，Enjaymo是獲批的首款用于治療CAD的補(bǔ)體C1s抗體。
冷凝集素病溶血是經(jīng)典補(bǔ)體途徑驅(qū)動的，而Enjaymo是一款特異性靶向補(bǔ)體C1s蛋白的單克隆抗體。它通過阻斷經(jīng)典補(bǔ)體通路中C1s蛋白的功能，抑制患者因補(bǔ)體蛋白激活導(dǎo)致的溶血而發(fā)揮作用。
Enjaymo曾獲得FDA授予的突破性療法認(rèn)定、孤兒藥資格和優(yōu)先審評資格。
FDA的批準(zhǔn)是基于一項為期26周的開放標(biāo)簽、單臂關(guān)鍵性3期臨床試驗的結(jié)果。
該試驗共納入24名CAD患者，主要終點(diǎn)為在治療評估時間點(diǎn)，血紅蛋白水平較基線時增加至少2g/dL，或Hgb水平達(dá)到12g/dL以上正常化水平，且從第5周到第26周無需輸血的患者比例。
試驗結(jié)果顯示：
· Enjaymo達(dá)到了主要療效終點(diǎn)，54%的患者達(dá)到主要復(fù)合終點(diǎn);
· 63%患者達(dá)到血紅蛋白≥12 g/dL或至少增加2g/dL;
· 71%患者在第5周后維持無輸血;
· 92%患者沒有使用其他與CAD相關(guān)的治療。
常見的不良反應(yīng)包括：呼吸道感染、病毒感染、腹瀉、消化不良、咳嗽、關(guān)節(jié)痛、關(guān)節(jié)炎以及小腿和手部腫脹。
研究人員表示，對于冷凝集素病患者來說，他們的免疫系統(tǒng)好像正在對自己發(fā)動戰(zhàn)爭，健康的紅細(xì)胞每天都在遭受無情的破壞。在這項研究中，通過對血紅蛋白和膽紅素水平的測量，證明Enjaymo可以改善患者的貧血情況。
好醫(yī)友指出：以往，冷凝集素病患者缺乏有效的療法來控制血紅細(xì)胞的不斷損毀，這會引發(fā)一系列并發(fā)癥。
而今，Enjaymo成為一個在CAD患者中抑制血紅細(xì)胞損毀的療法。期待它早日在國內(nèi)上市!
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