昨日，Intellia Therapeutics和再生元公布了其體內(nèi)基因組編輯候選療法NTLA-2001的1期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，NTLA-2001可以快速、深度、持久地減少患者血清中致病蛋白的水平。今日，Intellia Therapeutics公司宣布，利用該公司基于基因編輯技術(shù)的細(xì)胞工程化平臺(tái)開(kāi)發(fā)的NTLA-5001，已經(jīng)在治療急性髓系白血?。ˋML）患者的1/2a期臨床試驗(yàn)中完成首例患者給藥。新聞稿指出，這代表該公司基因編輯平臺(tái)的又一個(gè)里程碑。
AML是一種血液和骨髓的癌癥，如不立即治療，可迅速致命。它是成人急性白血病中常見(jiàn)的類(lèi)型，2020年估計(jì)新發(fā)病例超過(guò)2萬(wàn)。盡管目前有AML的治療方法可用，但患者的5年總生存率仍低于30%。AML通常表現(xiàn)為腎母細(xì)胞瘤1（WT1）抗原的過(guò)度表達(dá)。
NTLA-5001是一種基于體外CRISPR/Cas9基因組編輯技術(shù)的自體T細(xì)胞受體（TCR）-T細(xì)胞療法，靶向WT1抗原，用于治療急性髓系白血病的所有基因亞型。這種自體細(xì)胞治療候選藥物設(shè)計(jì)用于攜帶HLA-A*02：01等位基因的患者。
聲明：本文版權(quán)歸原作者所有，轉(zhuǎn)載文章僅為傳播更多信息，如作者信息標(biāo)記有誤，或侵犯您的版權(quán)，請(qǐng)聯(lián)系我們，我們將在及時(shí)修改或刪除內(nèi)容，聯(lián)系郵箱：marketing@360worldcare.com
