欧美亚洲日本另类高清在线,亚洲最大的中文字幕,精品人妻少妇一区二区三区在线

- 按疾病分類
  
  美國FDA批準(zhǔn)Ztalmy(加奈索酮)：治療CDKL5缺乏癥(CDD)相關(guān)癲癇發(fā)作的藥物!
  
  2022-03-22 來源：生物谷
  
  
  
  Marinus Pharma是一家致力于開發(fā)創(chuàng)新療法治療癲癇疾病的制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)Ztalmy（ganaxolone，加奈索酮）口服混懸劑：該藥每天服藥3次，用于2歲及以上患者，治療與細(xì)胞周期蛋白依賴性激酶樣5（CDKL5）缺乏癥（CDD）相關(guān)的癲癇發(fā)作。
  
  CDKL5缺乏癥（CDD）是一種嚴(yán)重而罕見的遺傳性癲癇，其特征是發(fā)病早，癲癇發(fā)作難以控制，神經(jīng)發(fā)育嚴(yán)重受損。CDD是由位于X染色體上的細(xì)胞周期蛋白依賴性激酶樣5（CDKL5）基因突變引起，CDKL5基因產(chǎn)生一種對正常大腦發(fā)育和功能非常重要的蛋白質(zhì)。
  
  值得一提的是，Ztalmy是美國FDA批準(zhǔn)的一個專門用于治療CDD的藥物。Ztalmy是一種神經(jīng)活性類固醇，作為GABAA受體的正向變構(gòu)調(diào)節(jié)劑（positive allosteric modulators，PAM）發(fā)揮作用。
  
  Ztalmy通過優(yōu)先審查程序獲得批準(zhǔn)。此前，F(xiàn)DA已授予Ztalmy治療CDD的孤兒藥資格（ODD）和罕見兒科疾病資格（RPDD）。隨著此次批準(zhǔn)，F(xiàn)DA頒發(fā)給Marinus一張罕見兒科疾病優(yōu)先審查憑證（PRV），該公司計劃將其出售變現(xiàn)。
  
  ganaxolone化學(xué)結(jié)構(gòu)式（圖片來源：Wikipedia.org）
  
  Ztalmy的活性藥物成分為ganaxolone，這是GABAA受體的一種正向變構(gòu)調(diào)節(jié)劑，目前正在開發(fā)靜脈和口服制劑，旨在較大限度地擴大急性和慢性護理環(huán)境下成人和兒童患者群體的治療范圍。ganaxolone通過對突觸和突觸外GABAA受體的作用，發(fā)揮出抗癲癇和抗焦慮活性。在長達2年多的時間里，ganaxolone已對1800多名兒童和成人受試者中進行了各種不同適應(yīng)癥、治療相關(guān)劑量水平和治療方案的研究。
  
  FDA批準(zhǔn)Ztalmy治療CDD相關(guān)癲癇發(fā)作，基于3期Marigold試驗的數(shù)據(jù)。這是一項雙盲安慰劑對照試驗，在101名患者中開展。試驗中，Ztalmy治療組患者在28天中主要運動性發(fā)作頻率的中位數(shù)減少了30.7%，而安慰劑組患者減少了6.9%，達到了試驗的主要終點（p=0.0036）。
  
  在Marigold開放標(biāo)簽擴展研究中，接受Ztalmy治療至少12個月的患者（n=48）主要運動性癲癇發(fā)作頻率中位數(shù)減少49.6%。在這項3期試驗中，Ztalmy的耐受性總體良好，安全性與先前的臨床試驗一致，常見的不良事件（發(fā)生率≥5%且至少是安慰劑的2倍）為嗜睡、發(fā)熱、唾液分泌過多、季節(jié)性過敏。
  
  聲明：本文版權(quán)歸原作者所有，轉(zhuǎn)載文章僅為傳播更多信息，如作者信息標(biāo)記有誤，或侵犯您的版權(quán)，請聯(lián)系我們，我們將在及時修改或刪除內(nèi)容，聯(lián)系郵箱：marketing@360worldcare.com

自慰群交第一页女|日本不卡在线优物视频|久久夜色精品国产亚洲AV老牛|538国产精品视频

醫(yī)療保險公司

推薦名醫(yī)