優(yōu)時比Fintepla獲FDA批準拓展適應癥
2022年3月28日，優(yōu)時比（UCB）宣布，美國FDA已批準Fintepla（fenfluramine，芬氟拉明）擴展適應癥，用于治療兩歲及以上患者與Lennox-Gastaut綜合征（LGS）相關的癲癇發(fā)作。一項3期臨床試驗證明，相比安慰劑，LGS患者在服用芬氟拉明時，臨床總體印象量表（CG-I）獲得了更大改善。芬氟拉明早在上世紀60年代被開發(fā)作為抑制食欲的減肥藥，并且在1973年在美國獲批上市。然而后續(xù)研究發(fā)現(xiàn)，這一藥物與少數患者中出現(xiàn)的原發(fā)性肺動脈高壓，以及心臟瓣膜病相關，因此它在1997退市。此前，F(xiàn)intepla已獲批治療2歲及以上患者與Dravet綜合征相關的癲癇發(fā)作，完成“老藥新生”。
LGS是一種嚴重的兒童期發(fā)病的發(fā)育性和癲癇性腦?。―EE），其特點是具有高發(fā)病率的藥物難治性癲癇發(fā)作，并造成神經發(fā)育、認知和運動功能的嚴重損害。LGS具有超越癲癇發(fā)作的深遠影響，包括溝通、精神癥狀、睡眠、行為挑戰(zhàn)和行動不便等問題。此外，癲癇猝死也是LGS患者的一個主要問題。
Fintepla是一種液體形態(tài)的低劑量芬氟拉明。它可以通過調節(jié)血清素機制和sigma-1受體活性來減少癲癇發(fā)作的頻率。它曾經獲得美國和歐盟授予的孤兒藥資格，也獲得了美國FDA授予的突破性療法認定。芬氟拉明已被證明對難治療的癲癇發(fā)作類型有效，包括跌倒性癲癇發(fā)作，這會導致一個人突然失去肌肉張力并摔倒在地，很有可能受傷。芬氟拉明的作用機制不同于目前的癲癇發(fā)作療法，并且可以在不中斷當前抗癲癇治療方案的情況下使用。
該項3期臨床試驗入組了263名LGS患者（年齡范圍：2-35歲）。試驗結果表明，與安慰劑組相比， 0.7 mg/kg劑量水平的Fintepla顯著降低了患者跌倒性癲癇發(fā)作的頻率（p=0.0037）。治療每第28天時，F(xiàn)intepla組近四分之一的患者的跌倒性癲癇發(fā)作頻率減少≥50%；18%患者發(fā)作頻率減少50-75%；6%減少>75%。安全性上，F(xiàn)intepla組患者發(fā)生的常見不良反應（發(fā)生率至少10%且高于安慰劑）是腹瀉、食欲下降、疲勞、嗜睡和嘔吐。
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