這種第二常見的兒童災(zāi)難性癲癇綜合征，迎來新療法
癲癇是全球常見的慢性神經(jīng)系統(tǒng)疾病之一，該病可發(fā)生在任何年齡段。
全球大約有6500萬癲癇患者，在中國約有100萬患者，大多數(shù)患者需要長期藥物治療。其中，兒童是癲癇人群的主體。
兒童災(zāi)難性癲癇綜合征是指特發(fā)于兒童期間，以癲癇發(fā)作頻繁且嚴(yán)重，藥物控制困難，并終導(dǎo)致兒童發(fā)育遲緩、智能障礙主要特征的一組癲癇綜合征。這些癲癇綜合征具有災(zāi)難性后果，尤其是累及智力和大腦發(fā)育，且治療相當(dāng)棘手，致殘率、死亡率較高。Lennox-Gastaut綜合征（LGS）是第二常見的災(zāi)難性癲癇綜合征。
LGS是一種嚴(yán)重的兒童期發(fā)病的發(fā)育性和癲癇性腦?。―EE），其特點是發(fā)病年齡早（幼兒期起病，發(fā)病高峰年齡為3-5歲），發(fā)作形式多樣，藥物治療困難，并造成神經(jīng)發(fā)育、認(rèn)知和運(yùn)動功能的嚴(yán)重?fù)p害。常見的發(fā)作類型為強(qiáng)直發(fā)作、不典型失神發(fā)作和失張力發(fā)作，也可見到肌陣攣、全身強(qiáng)直-陣攣發(fā)作和部分性發(fā)作。
LGS具有超越癲癇發(fā)作的深遠(yuǎn)影響，包括交流、精神狀況、睡眠、行為和行動不便等問題。此外，癲癇猝死也是LGS患者的一個主要問題。
Vol.1
近日，美國FDA已批準(zhǔn)Fintepla（Fenfluramine，芬氟拉明）擴(kuò)展適應(yīng)癥，用于治療2歲及以上患者與Lennox-Gastaut綜合征相關(guān)的癲癇發(fā)作。
一項3期臨床試驗證明，相比安慰劑，LGS患者在服用Fintepla時，臨床總體印象量表（CG-I）獲得了更大的改善。
Fintepla是一種液體形態(tài)的低劑量芬氟拉明。它可通過調(diào)節(jié)血清素機(jī)制和sigma-1受體活性來減少癲癇發(fā)作的頻率。
芬氟拉明已被證明對難治療的癲癇發(fā)作類型有效，包括跌倒性癲癇發(fā)作，這會導(dǎo)致一個人突然失去肌肉張力并摔倒在地，很可能受傷。芬氟拉明的作用機(jī)制不同于目前的癲癇療法，并且可以在不中斷當(dāng)前抗癲癇治療方案的情況下使用。
Vol.2
此前，F(xiàn)intepla已獲批治療2歲及以上患者與Dravet綜合征相關(guān)的癲癇發(fā)作。
該批準(zhǔn)基于一項全球隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的3期試驗數(shù)據(jù)，評估了Fintepla在263名2至35歲的LGS患者中的療效和安全性。
患者以1:1:1的比例隨機(jī)接受Fintepla 0.2mg/kg、Fintepla 0.7mg/kg或安慰劑治療。
試驗結(jié)果顯示：
? 與安慰劑組相比，0.7 mg/kg劑量水平的Fintepla顯著降低了患者跌倒性癲癇發(fā)作的頻率。
? Fintepla 0.7mg組發(fā)作頻率中位數(shù)減少了23.7%，而安慰劑組的中位數(shù)減少了8.7%。
? 治療每第28天時，F(xiàn)intepla組近四分之一的患者跌倒性癲癇發(fā)作頻率減少≥50%；18%患者發(fā)作頻率減少50-75%；6%減少>75%。
? 安全性上，F(xiàn)intepla組患者發(fā)生的常見不良反應(yīng)是腹瀉、食欲下降、疲勞、嗜睡和嘔吐。
小兒神經(jīng)科專家DavidFrim博士介紹，LGS是治療具挑戰(zhàn)性的癲癇性腦病之一，盡管有多種抗癲癇的治療方案，但絕大多數(shù)患者仍無法得到很好的控制。
作為一種補(bǔ)充療法，F(xiàn)intepla提供了不同的作用機(jī)制，并證明能顯著減少跌倒相關(guān)性癲癇發(fā)作次數(shù)。它將為LGS兒童帶來新的治療選擇。
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