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  治療晚期肝癌，新型口服靶向藥前景可期
  
  2022-04-27 來(lái)源：好醫(yī)友
  
  
  
  肝癌是全球第六大，也是癌癥相關(guān)死亡第三大原因。2020年全球肝癌新發(fā)病例超過(guò)90.5萬(wàn)，死于該病的人數(shù)超過(guò)83萬(wàn)，其中中國(guó)肝癌患者大約占了一半。
  
  肝細(xì)胞癌(HCC)是常見(jiàn)的一種肝癌類(lèi)型，約占75%～90%的原發(fā)性肝癌病例，主要是由慢性乙肝或丙肝感染、非酒精性脂肪性肝炎和過(guò)度飲酒引起。
  
  HCC是一種高度致命的肝癌，早期癥狀不明顯，大部分患者就診時(shí)已是中晚期，失去手術(shù)機(jī)會(huì)，治療選擇有限，總體生存預(yù)后較差，5年生存率僅為18%。即便是接受全身性治療的晚期肝癌患者，中位生存期僅為1年左右，亟需更有效的療法。
  
  近日，美國(guó)FDA授予TTI-101孤兒藥稱(chēng)號(hào)，用于治療晚期肝細(xì)胞癌。
  
  TTI-101是一種口服小分子STAT3(信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)和轉(zhuǎn)錄激活因子3)抑制劑。
  
  STAT3蛋白是一種位于多信號(hào)通路交匯處的關(guān)鍵調(diào)節(jié)蛋白，其活性增加已被證實(shí)有助于癌細(xì)胞的生長(zhǎng)和免疫逃逸，通過(guò)TTI-101直接抑制STAT3信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)可能阻止腫瘤的生長(zhǎng)。
  
  在早期的研究中，研究人員發(fā)現(xiàn)這種新療法具有良好的耐受性，并在多種腫瘤中表現(xiàn)出臨床活性。
  
  此次獲批“孤兒藥”是基于一項(xiàng)正在進(jìn)行的1期試驗(yàn)的安全性和有效性數(shù)據(jù)，該試驗(yàn)納入了既往組織學(xué)證實(shí)治療失敗的、局部晚期、不可手術(shù)切除的HCC患者。
  
  獲悉，TTI-101作為單一療法及聯(lián)合療法治療晚期肝癌的2期臨床試驗(yàn)即將啟動(dòng)，值得期待。
  
  肝癌專(zhuān)家Michael Castro博士介紹，肝細(xì)胞癌通常確診時(shí)已是中晚期，目前可供選擇的治療方法有限，是一個(gè)具有高度未滿足需求的領(lǐng)域。期待新型口服STAT3抑制劑盡快用于臨床，為臨床醫(yī)生和患者提供一個(gè)重要的新治療選擇。
  
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