諾華SMA基因療法Zolgensma業(yè)績(jī)強(qiáng)增 即將落地中國(guó)
2022-04-28
來(lái)源：新浪醫(yī)藥新聞
4月26日，諾華發(fā)布2022年Q1財(cái)報(bào)，報(bào)告期內(nèi)營(yíng)收 125.31 億美元（+5% cc），凈利潤(rùn) 22.19 億美元（+26% cc）。* cc：按固定匯率計(jì)算
其中，備受關(guān)注的諾華治療脊髓肌萎縮癥（Spinal Muscular Atrophy, SMA）基因療法Zolgensma實(shí)現(xiàn)營(yíng)收3.63億美元，同比增長(zhǎng)18%，主要增長(zhǎng)原因由歐洲和新興增長(zhǎng)市場(chǎng)的準(zhǔn)入范圍擴(kuò)大推動(dòng)。
據(jù)公開(kāi)資料顯示，諾華Zolgensma是全球一個(gè)治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法，定價(jià)為212.5萬(wàn)美元（折合人民幣約1358萬(wàn)元）。
目前Zolgensma已在40多個(gè)國(guó)家獲批，2022年1月，在我國(guó)也獲得了臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。
據(jù)悉，目前全球共有3款SMA療法獲批，除了Zolgensma外，還包括渤健的諾西那生鈉注射液（Spinraza）以及羅氏的利司撲蘭口服溶液用散（Evrysdi）。
目前Spinraza、Evrysdi都已在國(guó)內(nèi)獲批，其中渤健的Spinraza已成功進(jìn)入我國(guó)2021年醫(yī)保新增目錄。
一
Zolgensm多國(guó)獲批、進(jìn)醫(yī)保 業(yè)績(jī)逐年強(qiáng)勁增長(zhǎng)
資料顯示，SMA是一種罕見(jiàn)的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，由于缺乏功能性SMN1基因，SMA導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的快速和不可逆喪失，影響肌肉功能，包括呼吸、吞咽和基本運(yùn)動(dòng)。SMA是2歲以下嬰幼兒群體中的頭號(hào)遺傳病殺手，其中1型SMA是常見(jiàn)的類(lèi)型，約占所有病例的60%。如果不進(jìn)行治療，90%以上的患者在2歲時(shí)會(huì)死亡或需要長(zhǎng)久性通氣。
諾華Zolgensma是一個(gè)治療脊髓性肌萎縮的基因療法。該療法將可以表達(dá)SMN蛋白的正?；?，裝載在AAV9病毒載體中，患者通過(guò)靜脈輸注給藥，注入的基因?qū)⑹沟没颊唧w內(nèi)能夠持續(xù)表達(dá)SMN蛋白?；颊咧恍枳⑸湟淮渭纯?。
2019年5月，Zolgensma獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療2歲以下脊髓性肌萎縮癥患者。
2020年3月，Zolgensma獲日本厚生勞動(dòng)省（MHLW）批準(zhǔn)，用于治療2歲以下的脊髓性肌萎縮癥（SMA）兒童患者，包括在診斷時(shí)為癥狀前（pre-symptomatic）的患者。需要指出的，接受Zolgensma治療的患者，必須抗AAV9抗體為陰性。據(jù)估計(jì)，在日本，每年約有15-20例SMA患者有資格接受治療。據(jù)悉，Zolgensma日本獲批后，價(jià)格被下調(diào)至155萬(wàn)美元。
2020年5月，Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）獲得了歐洲EMA有條件的批準(zhǔn)，用于治療1型脊柱性肌肉萎縮癥（SMA）（疾病嚴(yán)重形式）患者，以及具有三個(gè)SMN2基因拷貝的SMA患者。據(jù)悉在歐洲，每年約有550-600名嬰兒患有SMA。
……
由于Zolgensma定價(jià)高昂，其上市后業(yè)績(jī)?nèi)绾蝺冬F(xiàn)一直成為業(yè)內(nèi)關(guān)注焦點(diǎn)。
有業(yè)內(nèi)人士指出，Zolgensma的增長(zhǎng)潛力主要來(lái)源于被更多國(guó)家批準(zhǔn)和更多國(guó)家的醫(yī)保覆蓋，以及在美國(guó)、歐洲等發(fā)達(dá)國(guó)家提高新生兒的SMA篩查率。
據(jù)悉，在美國(guó)市場(chǎng)，諾華和相關(guān)保險(xiǎn)公司合作，患者家屬可以分期5年來(lái)支付費(fèi)用，平均每年42.5萬(wàn)美元。
此外，在日本和英國(guó)，Zolgensma均已被納入醫(yī)保。
2020年5月，Zolgensma被納入日本健保，患者只需支付30%費(fèi)用；
2021年3月Zolgensma被納入英國(guó)國(guó)家醫(yī)療服務(wù)體系（NHS）。據(jù)悉，英國(guó)NHS與諾華在價(jià)格方面達(dá)成了一定的協(xié)議折扣，但具體數(shù)額并沒(méi)有對(duì)外公布。但NHS對(duì)此表示，這是一項(xiàng)“對(duì)納稅人公平的價(jià)格”，與諾華達(dá)成了“具有里程碑意義的交易”。
從業(yè)績(jī)表現(xiàn)上來(lái)看，Zolgensma連年強(qiáng)勁增長(zhǎng)。
2019年，Zolgensma實(shí)現(xiàn)3.61億美元的銷(xiāo)售額。（當(dāng)年5月全球首次獲批）
2020年，Zolgensma實(shí)現(xiàn)9.2億美元的銷(xiāo)售收入，收入漲幅超150%。
2021年，Zolgensma實(shí)現(xiàn)營(yíng)收13.51億美元，同比大增47%。
2022年Q1，Zolgensma實(shí)現(xiàn)營(yíng)收3.63億美元，同比增長(zhǎng)18%。
由于對(duì)比同類(lèi)需要經(jīng)過(guò)長(zhǎng)期治療脊髓性肌萎縮的藥物，Zolgensma只需接受一次靜脈注射給藥，實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期緩解甚至治愈的優(yōu)勢(shì)，因此盡管費(fèi)用高昂，業(yè)界對(duì)于Zolgensma的前景還是比較看好。
據(jù)投資公司杰富瑞（Jefferies）公司估計(jì)，Zolgensma的銷(xiāo)售額2022年有望增長(zhǎng)到16億美元，將來(lái)的峰值為27.5億美元。
二
我國(guó)SMA藥物獲批現(xiàn)狀
前文提到，目前全球已獲批3款SMA療法，除了Zolgensma，還包括渤健的諾西那生鈉注射液（Spinraza）以及羅氏的利司撲蘭口服溶液用散（Evrysdi）。
諾西那生鈉注射液、利司撲蘭口服溶液用散目前都已在我國(guó)獲批，諾西那生鈉注射液在2021年還成功進(jìn)入我國(guó)國(guó)家醫(yī)保新增目錄。
01
渤健 諾西那生鈉注射液
2016年12月，Spinraza在美國(guó)獲批，成為全球一個(gè)SMA精準(zhǔn)靶向治療藥物。
2019年2月，Spinraza在中國(guó)上市，用于治療5q脊髓性肌萎縮癥（SMA），并成為中國(guó)一個(gè)治療SMA的藥物。
此前Spinraza由于在國(guó)內(nèi)定價(jià)接近70萬(wàn)一支，但在澳洲僅售41美元，引發(fā)我國(guó)輿論一片嘩然。（實(shí)際澳洲采購(gòu)價(jià)76萬(wàn)，但可報(bào)銷(xiāo)。）
2021年1月，渤健推出新的援助方案：患者第一年自付諾西那生鈉注射液的費(fèi)用從原有的約140萬(wàn)元降低至55萬(wàn)元，降幅約60%；之后每年的自付費(fèi)用從原有的平均每年約105萬(wàn)元降低至55萬(wàn)元，降幅約50%。
而早在進(jìn)入2021年國(guó)家新增醫(yī)保目錄以外，成都等一些地方醫(yī)保已經(jīng)將諾西那生鈉納入報(bào)銷(xiāo)范圍，患者每年低可自付2-3萬(wàn)元即可使用諾西那生鈉治療。
此外，廣州“穗歲康”、佛山“平安佛”等普惠型保險(xiǎn)（商保）也將諾西那生鈉納入，綜合來(lái)看，患者每年只要100元-180元左右，就能獲得至高累計(jì)200多萬(wàn)元~300多萬(wàn)元的醫(yī)療保障。
2021年12月，Spinraza被納入新醫(yī)保目錄，據(jù)相關(guān)消息，價(jià)格降至33000/支，降幅超90%。
銷(xiāo)售業(yè)績(jī)方面，Spinraza在2020年的全球銷(xiāo)售額為20.5億美元，2021年的業(yè)績(jī)?yōu)?9億美元，同比下滑7.3%。
02
羅氏 利司撲蘭口服溶液用散
2020年8月，Evrysdi獲FDA批準(zhǔn)上市，成為一個(gè)獲批上市的靶向RNA的小分子。據(jù)報(bào)道，Evrysdi在美國(guó)的定價(jià)需參考患者的體重，年治療費(fèi)用約237萬(wàn)元人民幣。
2021年6月，利司撲蘭在我國(guó)獲批，用于治療2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮癥（SMA），這是一個(gè)在中國(guó)獲批治療SMA的口服疾病修正治療藥物。
據(jù)悉，利司撲蘭在國(guó)內(nèi)的上市定價(jià)為6.38萬(wàn)元（60mg/瓶），患者援助方案為“買(mǎi)3瓶贈(zèng)送6瓶”，相當(dāng)于慈善援助后單瓶?jī)r(jià)格為21267元，年費(fèi)用約30萬(wàn)元-100萬(wàn)元不等。
2021年，利司撲蘭同樣趕上國(guó)家醫(yī)保談判“班車(chē)”，但結(jié)果顯示，利司撲蘭并未進(jìn)入當(dāng)年醫(yī)保新增目錄。
價(jià)格方面，盡管目前新浪醫(yī)藥暫未獲悉利司撲蘭新價(jià)格動(dòng)向。
但值得關(guān)注的是，利司撲蘭雖未進(jìn)入2021國(guó)家新增醫(yī)保目錄，但此前其也進(jìn)入了一些地方醫(yī)保。
根據(jù)濟(jì)南時(shí)報(bào)報(bào)道，2021年8月，山東省濟(jì)南市惠民保險(xiǎn)“齊魯保”首次將用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的利司撲蘭口服和諾西那生鈉都納入了報(bào)銷(xiāo)的范圍。
按照保險(xiǎn)條例，兩種SMA治療藥物在“齊魯保”中報(bào)銷(xiāo)額度可達(dá)到70%，上至30萬(wàn)元封頂，并可實(shí)現(xiàn)在醫(yī)院和藥店同步雙通道報(bào)銷(xiāo)。
業(yè)績(jī)方面，據(jù)悉，由于2020年8月才在全球首次上市，2021年利司撲蘭第一個(gè)完整的銷(xiāo)售年顯示，其全球銷(xiāo)售額為6.59億美元。
值得注意的是，在SMA治療方面，諾西那生鈉、利司撲蘭都需要經(jīng)過(guò)長(zhǎng)期治療，而曾定價(jià)為1350萬(wàn)/針的天價(jià)藥Zolgensma具有只需接受一次靜脈注射給藥，可實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期緩解甚至治愈的優(yōu)勢(shì)。
目前，諾西那生鈉、利司撲蘭在我國(guó)都有不同程度的降價(jià)，以滿足更多患者之需。
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