今日，Aspen Neuroscience公司宣布完成1.475億美元的B輪融資，獲得資金將用于支持該公司主打療法ANPD001的臨床前和臨床期工作。這是一款由自體誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）分化生成的多巴胺神經(jīng)元構(gòu)成的再生療法。
帕金森病是世界上第二常見的神經(jīng)退行性疾病，影響全球超過1000萬人的生活，每年大約60000名新患者確診。雖然接受目前標(biāo)準(zhǔn)治療，患者仍然會由于大腦中多巴胺神經(jīng)元的不斷丟失，出現(xiàn)失能性運(yùn)動障礙?；诙喟桶飞窠?jīng)元的細(xì)胞替代療法具有釋放多巴胺，重建神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)的潛力。
該公司的多巴胺神經(jīng)元源于從患者自身組織生成的iPSCs，iPSC具有分化成人體中多種不同細(xì)胞類型的能力。該公司采用從患者自身組織生成iPSCs的策略，這一自體策略與同種異體策略相比，不會引發(fā)免疫排斥，而且可以重復(fù)給藥，并且由于細(xì)胞擴(kuò)增幅度有限，不容易在基因組中引入基因突變。
▲自體療法和同種異體療法的比較（圖片來源：Aspen Neuroscience公司官網(wǎng)）
“Aspen Neuroscience正在為研究其治療帕金森病的首款候選細(xì)胞替代療法做準(zhǔn)備?！痹摴究偛眉鎴?zhí)行官Damien McDevitt博士說，“我們公司的創(chuàng)始人預(yù)見有一天個體化細(xì)胞替代療法可能用于治療神經(jīng)退行性疾病。我們很高興獲得投資者的支持，向?yàn)橹委熯x擇有限的患者提供變革性療法的目標(biāo)邁進(jìn)?！?/span>
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