晚期多發(fā)性骨髓瘤復(fù)發(fā)？“通用型”CAR-T療法值得期待
多發(fā)性骨髓瘤是一種起源于骨髓的漿細(xì)胞的血液腫瘤，好發(fā)于50-60歲中老年人群，近年來發(fā)病率呈增長趨勢。目前在我國的發(fā)病率約為3/10萬人，在惡性血液系統(tǒng)腫瘤中排名第二。
過去，多發(fā)性骨髓瘤曾一度缺乏有效治療手段。近十幾年來，隨著醫(yī)學(xué)技術(shù)的進(jìn)步，多發(fā)性骨髓瘤治療的“彈藥庫”日益豐富。
目前，多發(fā)性骨髓瘤主要的治療藥物包括蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑、單克隆抗體以及CAR-T療法，但多數(shù)患者會(huì)面臨復(fù)發(fā)和疾病進(jìn)展，目前尚無法被治愈。
近日，美國FDA已授予在研新型CAR-T療法ALLO-605“孤兒藥”資格(ODD)，用于治療晚期多發(fā)性骨髓瘤。
ALLO-605是一種異基因、基因編輯的CAR-T細(xì)胞療法，靶向癌細(xì)胞表面的B細(xì)胞成熟抗原(BCMA)。BCMA是多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞上普遍表達(dá)的抗原，是已得到驗(yàn)證的抗癌靶點(diǎn)。
該研究藥物此前曾獲FDA的快速通道指定。
目前，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)了2款治療多發(fā)性骨髓瘤的CAR-T療法。然而，現(xiàn)有的CAR-T細(xì)胞療法均為自體CAR-T療法，即需要提取患者自身的T細(xì)胞進(jìn)行“改造”再回輸。
這相當(dāng)于是“私人定制”，不僅難度高、耗時(shí)長、價(jià)格高，而且患者往往前期都已經(jīng)過大量治療，免疫細(xì)胞被嚴(yán)重削弱，限制了臨床獲益。
如何在保證療效的同時(shí)，將CAR-T細(xì)胞“改造”過程簡化、標(biāo)準(zhǔn)化呢?有能隨時(shí)取用的“現(xiàn)貨”。而同種異體CAR-T療法(用其他健康人的T細(xì)胞)，成為CAR-T療法未來的方向，可有效解決自體CAR-T療法的痛點(diǎn)，讓更多患者受益。
而ALLO-605正屬于“通用型”CAR-T療法，其來源于健康供者提供的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞，并使用其專有的TurboCAR平臺(tái)提高療效，值得期待。
目前，ALLO-605正在接受一期臨床試驗(yàn)(IGNITE)。
該劑量遞增研究旨在評(píng)估ALLO-605用于復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤，或其他BCMA陽性惡性腫瘤患者的安全性、可行性和推薦的2期劑量。
該臨床試驗(yàn)將CAR-T細(xì)胞療法與ALLO-647(一種CD52導(dǎo)向的單克隆抗體)結(jié)合使用，作為ALLO-605輸注前的淋巴清除方案的一部分。
據(jù)介紹，獲得“孤兒藥”資格，意味著這款潛在同種異體CAR-T療法將在研發(fā)、審批環(huán)節(jié)得到FDA“特殊關(guān)照”，有望更快應(yīng)用于臨床。
好醫(yī)友指出，隨著各類新療法的不斷涌現(xiàn)，多發(fā)性骨髓瘤患者的預(yù)后得到明顯改善，生存期顯著延長。
如今多發(fā)性骨髓瘤完全緩解率從5%提高到70%，平均生存期可以超過5年，這給高齡及伴合并癥患者帶來了福音。期待更多新療法獲批，讓多發(fā)性骨髓瘤成為真正意義上的慢性病。
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