據(jù)美聯(lián)社報(bào)道，美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)腫瘤學(xué)教授通過(guò)CRISPR基因編輯工具對(duì)三名晚期癌癥的血細(xì)胞進(jìn)行基因改造，醫(yī)生從患者血液中提取出免疫系統(tǒng)細(xì)胞，對(duì)其進(jìn)行基因改造以幫助患者對(duì)抗癌癥。這是美國(guó)嘗試使用CRISPR基因編輯治療癌癥。
Edward Stadtmauer博士
這三名患者已經(jīng)年過(guò)六旬，其中兩名患有多發(fā)性骨髓瘤，另一名患有肉瘤。他們?cè)诮邮芰藗鹘y(tǒng)的手術(shù)、放化療后，癌癥依然擴(kuò)散了。賓夕法尼亞大學(xué)腫瘤學(xué)教授Edward Stadtmauer博士帶領(lǐng)的研究團(tuán)隊(duì)決定通過(guò)CRISPR基因編輯技術(shù)幫助改造患者的T細(xì)胞。
由于擔(dān)心基因編輯技術(shù)會(huì)發(fā)生錯(cuò)誤，研究人員先從患者血液中提取出T細(xì)胞，然后使用CRISPR-Cas9編輯來(lái)移除三個(gè)可能干擾細(xì)胞抵抗癌癥或引起副作用的基因。這一編輯的過(guò)程中，先是移除T細(xì)胞的天然受體，以確保免疫細(xì)胞與癌細(xì)胞的正確部位結(jié)合，然后編輯刪除PD-1這一種自然的檢查點(diǎn)，因?yàn)橛袝r(shí)它會(huì)阻止T細(xì)胞執(zhí)行工作。
隨后，研究人員將一種病毒插入T細(xì)胞受體(TCR)，TCR會(huì)引導(dǎo)編輯后的T細(xì)胞靶向一種稱(chēng)為NY-ESO-1的抗原。這種抗原僅在部分癌細(xì)胞中表達(dá)，正常組織中很少會(huì)發(fā)現(xiàn)。這意味著必須提前對(duì)患者進(jìn)行篩查，以確保他們能夠通過(guò)該方法得到治療。
向患者注入經(jīng)CRISPR編輯過(guò)T細(xì)胞 圖片來(lái)源：Penn Medicine
一旦注入編輯過(guò)后的細(xì)胞，患者體內(nèi)的細(xì)胞生長(zhǎng)量就會(huì)增加10,000倍至100,000倍。在隨后的血液檢測(cè)中，三名參與者體內(nèi)CRISPR編輯過(guò)的T細(xì)胞都得到了擴(kuò)增并存活了下來(lái)。雖然沒(méi)有人對(duì)治療產(chǎn)生反應(yīng)，但也沒(méi)有出現(xiàn)與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。
參與研究的醫(yī)學(xué)教授 Richard W. Vague博士表示：“我們使用的方法并不是旨在改變?nèi)梭w內(nèi)的DNA，而是一種免疫療法其目的是提高患者自身的抗癌能力?！?/span>
雖然現(xiàn)在還不能確定該療法是否會(huì)真正治療癌癥，但此次研究的重點(diǎn)是確保該過(guò)程安全可行。一旦獲得FDA的批準(zhǔn)，醫(yī)生表示他們將能夠針對(duì)不同的基因，更有效地攻克癌癥。未來(lái)，研究人員計(jì)劃將再治療15名患者，并評(píng)估其安全性和效果。
參考資料：
[1] Crispr Takes Its First Steps in Editing Genes to Fight Cancer
[2] Early Results from First-In-U.S. Trial of CRISPR-Edited Immune Cells for Cancer Patients Suggest Safety of Approach
[3] Doctors try CRISPR gene editing for cancer, a first in the US
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